L'effetto della rhDNase sulla disomogeneità della ventilazione nei pazienti con fibrosi cistica

L'aspettativa di vita nei pazienti con FC è notevolmente aumentata grazie al miglioramento delle cure cliniche. Mentre questo è certamente vantaggioso per i pazienti CF, ha reso più difficile valutare l'effetto degli interventi terapeutici. Attualmente, il FEV1 rimane il parametro di esito primario per la maggior parte degli studi clinici, ma molti pazienti con FC hanno una funzione polmonare normale e il tasso annuale di declino è ora inferiore al 2%. Pertanto, sono necessari parametri aggiuntivi che siano più sensibili per definire le anomalie nei pazienti con FC e che possano essere utilizzati negli studi terapeutici.

Le tecniche di miscelazione dei gas hanno dimostrato di essere parametri sensibili per definire le anomalie nei pazienti con fibrosi cistica, ma non è chiaro quanto sia utile questa tecnica per rilevare i cambiamenti dopo un intervento terapeutico. Le anomalie nella clearance dei gas dal polmone sono in gran parte dovute alla ritenzione di gas inalati a causa dell'ostruzione mucosa nelle vie aeree inferiori e possono essere valutate con l'indice di clearance polmonare (LCI). Ci si aspetta che gli interventi che migliorano l'accumulo di muco migliorino la clearance polmonare come valutato da questa tecnica. È stato dimostrato che RhDNase migliora la funzione polmonare e riduce le riacutizzazioni polmonari nei pazienti con fibrosi cistica grazie alla migliore clearance del muco.

L'indice di clearance polmonare (LCI) ha dimostrato di essere più sensibile della spirometria nel rilevare anomalie nei pazienti con FC. Sono stati trovati chiari cut-off che possono differenziare i pazienti normali anche dai pazienti CF di nuova diagnosi. Tuttavia, si sa poco su come l'LCI possa cambiare con il trattamento.