RhDNase对囊性纤维化患者通气不均匀性的影响
2013年8月30日 更新者：Felix Ratjen、The Hospital for Sick Children
RhDNase 对囊性纤维化患者通气不均匀性影响的随机、安慰剂对照试验
本研究将评估 rhDNase 治疗是否改善了囊性纤维化 (CF) 患者的肺清除率指数 (LCI) 所评估的通气不均匀性。
研究概览
详细说明
由于临床护理的改善，CF 患者的预期寿命大大增加。 虽然这对 CF 患者肯定是有益的，但它使评估治疗干预的效果变得更加困难。 目前，FEV1 仍然是大多数临床试验的主要结果参数，但许多 CF 患者的肺功能正常，年下降率现在不到 2%。 因此，需要更多的参数来定义 CF 患者的异常并可用于治疗试验。
气体混合技术已被证明是定义囊性纤维化患者异常的敏感参数，但尚不清楚该技术在检测治疗干预后的变化方面有多大用处。 肺部气体清除异常主要是由于下呼吸道粘液阻塞导致吸入气体滞留，可通过肺清除指数 (LCI) 进行评估。 改善粘液积聚的干预措施有望改善肺部清除率，正如该技术所评估的那样。 RhDNase 已被证明可以改善肺功能并减少囊性纤维化患者因粘液清除率提高而导致的肺部恶化。
在检测 CF 患者的异常方面，肺清除率指数 (LCI) 已被证明比肺活量测定法更敏感。 已经发现可以区分正常患者和甚至是新诊断的 CF 患者的明确界限。 然而，关于 LCI 如何随着治疗而变化知之甚少。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 CF 的临床特征和通过定量毛果芸香碱离子电渗试验记录的汗液氯化物 > 60 mEq/L 或显示两种特征明确的致病突变的基因型来诊断 CF
- 受试者的父母或法定监护人和受试者已提供知情同意和口头同意（视情况而定）
- 入学时 6-18 岁
- 能够进行可重复的肺活量测定
- 入组时临床稳定
- 能够遵守现场调查员判断的药物使用、研究访问和研究程序
- 根据 Wang 参考方程计算的 FEV1 % 预测值 > 70 %
排除标准：
呼吸道培养阳性：
- 过去一年内的 NTM 或筛查时 AFB 阳性（仅痰液）
- B. cepacia complex 在过去一年内或筛选时
- 筛选后 14 天内使用静脉内抗生素或口服喹诺酮类药物
- 筛选后 30 天内使用研究药物
- 筛选后 1 年内有酒精、非法药物或药物滥用史
- 除胰腺功能障碍外的其他主要器官功能障碍
- 肺移植史或目前在肺移植名单上
- 筛选时的物理发现会损害参与者的安全或研究数据的质量
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：1个
这只手臂将接受 28 天的积极治疗，然后是 28 天的清除期，然后是 28 天的安慰剂治疗。
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2.5 mg rhDNase 将分配到 2.5 ml 小瓶中，每天给药一次，持续 28 天。
治疗将通过吸入进行。
其他名称：
2.5 毫克的安慰剂将被分配到 2.5 毫升的小瓶中，并在 28 天内每天给药一次。
治疗将通过吸入进行。
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其他：2个
这只手臂将接受 28 天的安慰剂治疗，然后是 28 天的清除期，然后是 28 天的积极治疗。
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2.5 mg rhDNase 将分配到 2.5 ml 小瓶中，每天给药一次，持续 28 天。
治疗将通过吸入进行。
其他名称：
2.5 毫克的安慰剂将被分配到 2.5 毫升的小瓶中，并在 28 天内每天给药一次。
治疗将通过吸入进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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接受 rhDnase 治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，LCI 从基线到治疗结束的变化
大体时间：患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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预测的 FEV1 % 的变化
大体时间：患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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FVC 的变化（以升为单位）
大体时间：患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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预测的 FVC 百分比变化
大体时间：患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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FEF25-75 的变化（升/秒）
大体时间：患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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FEF 的变化 25-75 % 预计
大体时间：患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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呼出一氧化氮浓度的变化
大体时间：患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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患者参与研究的持续时间（约 3 个月）
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不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间：研究持续时间（约 1 年）
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研究持续时间（约 1 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Felix Ratjen, MD、The Hospital for Sick Children, Toronto Canada
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Amin R, Subbarao P, Lou W, Jabar A, Balkovec S, Jensen R, Kerrigan S, Gustafsson P, Ratjen F. The effect of dornase alfa on ventilation inhomogeneity in patients with cystic fibrosis. Eur Respir J. 2011 Apr;37(4):806-12. doi: 10.1183/09031936.00072510. Epub 2010 Aug 6.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年1月1日
初级完成 (实际的)
2009年6月1日
研究完成 (实际的)
2009年6月1日
研究注册日期
首次提交
2007年11月9日
首先提交符合 QC 标准的
2007年11月9日
首次发布 (估计)
2007年11月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年8月30日
最后验证
2013年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
rhDNA酶的临床试验
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McGill University Health Centre/Research Institute...Hoffmann-La Roche; Hamilton Health Sciences Corporation; Exactis Innovation完全的
-
University of Illinois at ChicagoNational Eye Institute (NEI); Genentech, Inc.终止