Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het effect van rhDNase op ventilatie-inhomogeniteit bij patiënten met cystische fibrose

30 augustus 2013 bijgewerkt door: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Gerandomiseerde, Placebo-gecontroleerde studie naar het effect van rhDNase op ventilatie-inhomogeniteit bij patiënten met cystische fibrose

Deze studie zal beoordelen of behandeling met rhDNase de ventilatie-inhomogeniteit verbetert, zoals beoordeeld door de longklaringsindex (LCI) bij patiënten met cystische fibrose (CF).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De levensverwachting van CF-patiënten is sterk toegenomen door verbeterde klinische zorg. Hoewel dit zeker gunstig is voor CF-patiënten, heeft het het moeilijker gemaakt om het effect van therapeutische interventies te beoordelen. Momenteel blijft FEV1 de primaire uitkomstparameter voor de meeste klinische onderzoeken, maar veel CF-patiënten hebben een normale longfunctie en de jaarlijkse afname is nu minder dan 2%. Daarom zijn aanvullende parameters nodig die gevoeliger zijn om afwijkingen bij CF-patiënten te definiëren en die kunnen worden gebruikt in therapeutische onderzoeken.

Er is aangetoond dat gasmengtechnieken gevoelige parameters zijn om afwijkingen bij patiënten met cystische fibrose te definiëren, maar het is onduidelijk hoe nuttig deze techniek is om veranderingen na een therapeutische interventie te detecteren. Afwijkingen in de gasklaring uit de longen zijn grotendeels te wijten aan het vasthouden van ingeademde gassen als gevolg van slijmobstructie in de onderste luchtwegen en kunnen worden beoordeeld met de longklaringsindex (LCI). Van interventies die de slijmophoping verbeteren, wordt verwacht dat ze de longklaring verbeteren, zoals beoordeeld door deze techniek. Van RhDNase is aangetoond dat het de longfunctie verbetert en pulmonaire exacerbaties vermindert bij patiënten met cystische fibrose dankzij een verbeterde slijmopruiming.

Het is aangetoond dat de longklaringsindex (LCI) gevoeliger is dan spirometrie bij het opsporen van afwijkingen bij CF-patiënten. Er zijn duidelijke grenswaarden gevonden die normale patiënten kunnen onderscheiden van zelfs pas gediagnosticeerde CF-patiënten. Er is echter weinig bekend over hoe LCI kan veranderen met de behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van CF zoals gedefinieerd door klinische kenmerken van CF en een gedocumenteerd zweetchloride > 60 mEq/L door kwantitatieve pilocarpine-iontoforesetest of een genotype dat twee goed gekarakteriseerde ziekteverwekkende mutaties vertoont
  • Geïnformeerde toestemming en mondelinge toestemming (indien van toepassing) is verleend door de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon en de proefpersoon
  • 6-18 jaar bij inschrijving
  • In staat om reproduceerbare spirometrie uit te voeren
  • Klinisch stabiel bij inschrijving
  • Vaardigheid om zich te houden aan medicatiegebruik, studiebezoeken en studieprocedures zoals beoordeeld door de onderzoeker van de locatie
  • FEV1 % voorspeld > 70 % zoals berekend door de Wang-referentievergelijkingen

Uitsluitingscriteria:

  • Ademhalingscultuur positief voor:

    • NTM in het afgelopen jaar of AFB positief bij screening (alleen sputum)
    • B. cepacia-complex in het afgelopen jaar of bij screening
  • Gebruik van intraveneuze antibiotica of orale chinolonen binnen 14 dagen na screening
  • Drugsgebruik in onderzoek binnen 30 dagen na screening
  • Geschiedenis van alcohol-, illegale drugs- of medicatiemisbruik binnen 1 jaar na screening
  • Andere belangrijke orgaandisfunctie, met uitzondering van pancreasdisfunctie
  • Geschiedenis van longtransplantatie of momenteel op longtransplantatielijst
  • Fysieke bevindingen bij de screening die de veiligheid van de deelnemer of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar kunnen brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: 1
Deze arm krijgt de actieve behandeling gedurende 28 dagen, gevolgd door een uitwasperiode van 28 dagen en daarna de placebobehandeling gedurende 28 dagen.
Geneesmiddel: rhDNAse
2,5 mg rhDNase wordt geleverd in injectieflacons van 2,5 ml en wordt gedurende 28 dagen eenmaal daags toegediend. De behandeling zal worden toegediend door inhalatie.
Andere namen:
  • Merknaam: Pulmozyme
Ander: Placebo
2,5 mg van de placebo wordt geleverd in injectieflacons van 2,5 ml en eenmaal daags toegediend gedurende 28 dagen. De behandeling zal worden toegediend door inhalatie.
Ander: 2
Deze arm krijgt de placebobehandeling gedurende 28 dagen, gevolgd door een uitwasperiode van 28 dagen en daarna de actieve behandeling gedurende 28 dagen.
Geneesmiddel: rhDNAse
2,5 mg rhDNase wordt geleverd in injectieflacons van 2,5 ml en wordt gedurende 28 dagen eenmaal daags toegediend. De behandeling zal worden toegediend door inhalatie.
Andere namen:
  • Merknaam: Pulmozyme
Ander: Placebo
2,5 mg van de placebo wordt geleverd in injectieflacons van 2,5 ml en eenmaal daags toegediend gedurende 28 dagen. De behandeling zal worden toegediend door inhalatie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De verandering in LCI vanaf baseline tot het einde van de behandeling bij met rhDnase behandelde patiënten versus patiënten die placebo kregen
Tijdsspanne: De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in FEV1 % voorspeld
Tijdsspanne: De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
Verandering in FVC (in liters)
Tijdsspanne: De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
Verandering in FVC % voorspeld
Tijdsspanne: De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
Verandering in FEF25-75 (liter/sec)
Tijdsspanne: De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
Verandering in FEF25-75 % voorspeld
Tijdsspanne: De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
Verandering in uitgeademde stikstofmonoxideconcentraties
Tijdsspanne: De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
De duur van de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek (ongeveer 3 maanden)
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Duur van de studie (ongeveer 1 jaar)
Duur van de studie (ongeveer 1 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Felix Ratjen, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto Canada

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 november 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 november 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

12 november 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

2 september 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2013

Laatst geverifieerd

1 augustus 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1000010903

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren