Coleta de Sangue em Indivíduos Normais e Indivíduos com Doença de Von Willebrand (VWD)
A doença de Von Willebrand é um distúrbio hemorrágico hereditário que afeta a capacidade do sangue de coagular adequadamente. A doença de Von Willebrand é causada pela falta ou não funcionamento de uma substância no sangue conhecida como fator de Von Willebrand.
A terapia atual para a doença de Von Willebrand inclui acetato de desmopressina (DDAVP) e/ou concentrados de VWF/FVIII. Pacientes com doença de Von Willebrand grave enfrentam uma vida inteira de tratamentos semanais e crescentes contas médicas. A terapia gênica pode ajudar esses pacientes a melhorar sua qualidade de vida, fornecendo os fatores ausentes necessários para a capacidade de coagulação adequada do sangue.
As opções de transferência de genes que estão sendo estudadas incluem DNA nu, vetores de transferência de genes virais que codificam transgenes do fator de Von Willebrand e terapia celular ex vivo. Este último envolve o transplante de células do próprio paciente modificadas com uma cópia corrigida do gene defeituoso. As células endoteliais de crescimento de sangue humano (BOEC) exibem todas as propriedades necessárias para uma terapia celular ex vivo bem-sucedida. Planejamos obter amostras de sangue de sujeitos de pesquisa normais e pacientes com doença de Von Willebrand para isolar células endoteliais de crescimento sanguíneo (BOEC) do sangue periférico e desenvolver uma terapia genética ex vivo para a doença de Von Willebrand.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Objetivo: O objetivo deste protocolo é obter amostras de sangue de indivíduos normais de pesquisa e pacientes com doença de Von Willebrand, a fim de isolar células endoteliais de crescimento sanguíneo (BOEC) do sangue periférico e desenvolver uma transferência de genes ex vivo para a doença de Von Willebrand.
Procedimento experimental. Este protocolo é projetado para coletar aproximadamente 90 ml (6 colheres de sopa) de sangue de indivíduos normais sem doença de Von Willebrand e indivíduos com doença de Von Willebrand conhecida. Um total de 20 indivíduos normais e 20 pacientes com doença de Von Willebrand serão incluídos no estudo.
Estudos a serem realizados nas amostras de sangue:
Cada coleta de sangue exigirá 10 grandes vacutainer (16x125 mm, BD# 362761, tubos de preparação de células (CPT) com tampa azul/preta) a serem preenchidos de cada voluntário. Todo o sangue será usado para processamento celular.
Em experimentos iniciais de prova de conceito, as linhagens BOEC serão estabelecidas a partir do sangue periférico de indivíduos normais e sujeitos de pesquisa com doença de Von Willebrand. Após cultura e caracterização fenotípica, serão transduzidas com um vetor de transferência gênica de lentivírus expressando um gene repórter ou fator de Von Willebrand tipo selvagem. Depois de demonstrar a transdução bem-sucedida, o próximo passo será escrever um protocolo animal que irá introduzir as células modificadas em camundongos imunocomprometidos e monitorar os camundongos para implantação estável.
Tipo de estudo
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medical College
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Sujeitos normais:
- os indivíduos do estudo serão retirados daqueles inscritos no protocolo Weill-IRB nº 0005004439 intitulado "Avaliação dos pulmões de indivíduos normais (fumantes, ex-fumantes, não fumantes) com lavagem pulmonar broncopulmonar segmentar, escovação brônquica e biópsia da parede brônquica"
Indivíduos com Doença de von Willebrand
- um diagnóstico definitivo em VWD do médico de um paciente
- todos os sujeitos devem ser capazes de fornecer consentimento informado
- homens ou mulheres de 18 a 70 anos de idade
Critério de exclusão:
Indivíduos normais
- indivíduos com histórico de distúrbios hemorrágicos
- indivíduos com anemia (definida como mulheres com concentração de Hgb inferior a 12 e homens com concentração de HgB inferior a 12,5)
Indivíduos com VWD
- mulheres grávidas não serão aceitas no estudo
- indivíduos com anemia (definida como mulheres com concentração de Hgb inferior a 12 e homens com concentração de Hgb inferior a 12,5)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Grupo 1
Grupo de controle.
Indivíduos normais (saudáveis) sem doença de Von Willebrand.
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Grupo 2
Grupo Caso.
Indivíduos com Doença de Von Willebrand conhecida.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Células endoteliais de crescimento de sangue do sangue periférico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 mês
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O número de células endoteliais isoladas do sangue periférico será calculado
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Até a conclusão do estudo, uma média de 1 mês
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ronald G Crystal, Weill Medical College of Cornell University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 0708009371
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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