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Uso de estibogluconato de sódio como tratamento para leishmaniose

30 de dezembro de 2019 atualizado por: U.S. Army Medical Research and Development Command

Protocolo do Departamento de Defesa para o uso de estibogluconato de sódio (Pentostam) como tratamento para leishmaniose

Leishmanias é uma doença causada pela picada de flebotomíneos e é encontrada em muitas partes do mundo, incluindo a Europa, Sudoeste da Ásia, África e Oriente Médio. Esta doença é uma ameaça para os soldados militares em áreas onde esta doença é encontrada. O estibogluconato de sódio (SSG) ou Pentostam (Glaxo Smith Kline, Reino Unido) é um novo medicamento em investigação (IND) usado pelo Departamento de Defesa há mais de 20 anos para tratar leishmanias cutâneas, mucosas e viscerais. Este medicamento não está licenciado para uso comercial nos Estados Unidos devido à necessidade muito limitada do produto nos EUA. O objetivo principal deste protocolo é coletar dados de segurança sobre o uso de Pentostam para tratamento de leishmaniose confirmada laboratorialmente com SSG 20mg/kg/d IV por 10 dias ou 20 dias e leishmaniose visceral e mucocutânea com SSG 20mg/kg/d IV por 28 dias.

Devido ao baixo número de inscritos, o protocolo foi posteriormente alterado na versão 11 submetida em 19 de maio de 2010 na série nº. 0096) para remover o objetivo de eficácia e coletar apenas dados de segurança para indivíduos inscritos. Antes desta emenda, os dados eram inseridos em formulários de relato de caso (CRFs). A critério do Patrocinador, os CRFs não eram mais necessários e os detalhes do tratamento especificados pelo protocolo e as avaliações de segurança foram registrados apenas nos prontuários médicos dos pacientes (arquivo de estudo). Nenhuma entrada de dados ou análise estatística dos dados do paciente foi realizada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

A leishmaniose é uma doença protozoária transmitida por flebotomíneos e é endêmica em muitas partes do mundo, incluindo América Central e do Sul, Europa, Sudoeste da Ásia, África e Oriente Médio. Humanos infectados podem desenvolver leishmaniose cutânea (Velho ou Novo Mundo), mucocutânea (Novo Mundo) ou visceral. A doença é uma ameaça médica para soldados militares designados para áreas endêmicas e atualmente uma das principais causas de morbidade em soldados destacados para o Oriente Médio e uma complicação de exercícios militares no Panamá, Honduras e América do Sul. O estibogluconato de sódio (SSG) é um novo medicamento em investigação (IND) usado pelo Departamento de Defesa (DoD) há mais de 20 anos para o tratamento da leishmaniose cutânea, mucosa e visceral. O objetivo primário deste protocolo é tratar a leishmaniose confirmada laboratorialmente com SSG 20mg/kg/d por via intravenosa (IV) por 10 dias ou 20 dias; a leishmaniose visceral será tratada com SSG 20mg/kg/d IV por 28 dias como uma segunda linha de terapia para aqueles que falham ou são intolerantes ao Ambisome; e leishmaniose mucosa serão tratados com SSG 20mg/kg/d IV por 28 dias. Os indivíduos serão monitorados diariamente e os resultados medidos no final da terapia pelo grau de cicatrização das lesões cutâneas ou resolução de anormalidades laboratoriais e sintomas no caso de leishmaniose mucosa e visceral.

Os antimoniais pentavalentes (Pentostam, Glaxo Smith Kline, Reino Unido) têm sido usados ​​no tratamento da leishmaniose há mais de 50 anos. Este medicamento não foi licenciado para uso comercial nos Estados Unidos, provavelmente devido à comercialização limitada. Em todo o mundo e dentro do DoD, há muita experiência e uso do Pentostam para o tratamento da leishmaniose. SSG é um antimônio pentavalente (Sb) complexado a um carboidrato cuja estrutura exata e mecanismo de ação não são conhecidos. É fornecido como uma solução de 100 mg de antimônio/mL que contém um conservante, m-clorocresol. Os rins excretam a maior parte da dose em 24 horas. Em 1984, a Organização Mundial da Saúde recomendou o aumento da dose diária de antimônio no tratamento da leishmaniose visceral para 20 mg/kg/dia. Um estudo controlado randomizado de 40 indivíduos com leishmaniose cutânea (LCA) americana do Novo Mundo encontrou taxas de cura de 100% com 20 mg/kg/dia Sb por 20 dias, mas apenas 76% de cura se 10 mg/kg/dia por 10 dias foi usado. Uma comparação de três esquemas de tratamento em 36 indivíduos com CL (infusão rápida única, infusão contínua de 24 horas ou doses a cada oito horas) não encontrou nenhuma vantagem sobre o uso de uma dose diária. Uma revisão dos estudos controlados de SSG conclui que um curso de terapia recomendado é de 20 mg/kg/dia sem limite superior de dose por 20 dias para LC e 20 mg/kg/dia por 28 dias para leishmaniose visceral ou mucocutânea. A bula do Pentostam® sugere o uso de 10-20 mg/kg/dia com dose máxima de 850 mg por no mínimo 20 dias; no entanto, com base na experiência dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) e do Walter Reed Army Medical Center (WRAMC) e suas diretrizes práticas, é usado 20 mg/kg/dia sem limite máximo de dosagem. Neste protocolo não haverá limite superior para a dose. WRAMC publicou recentemente sua experiência de tratamento de CL principalmente na leishmaniose do Novo Mundo comparando SSG 20 mg/kg por 10 ou 20 dias e descobriu que 100% dos voluntários no grupo de 10 dias foram curados. Neste estudo, 15% eram infecções por Leishmania major. Resultados comparáveis ​​são esperados para a leishmaniose do Velho Mundo com base na experiência clínica e na literatura atual.

Dados detalhados de toxicidade para a dose de 20 mg/kg/dia são fornecidos por vários estudos. As porcentagens da experiência do WRAMC estão incluídas aqui. Queixas musculoesqueléticas subjetivas são comuns (58%), bem como níveis elevados de enzimas hepatocelulares (67%) e pancreáticas (97%) e alterações inespecíficas do eletrocardiograma (ECG) (alterações da onda T). Esses efeitos colaterais são geralmente reversíveis e nenhuma morte foi associada ao SSG no WRAMC. Outros efeitos tóxicos do SSG incluem dor de cabeça (22%), erupção cutânea (9%), trombocitopenia, depressão de várias linhagens de células hematológicas (44%), flebite, anafilaxia, inflamação ao redor das lesões e tosse transitória após a infusão. Outros sintomas associados incluem anorexia, mal-estar, mialgia, dor abdominal, cefaléia, letargia, sudorese, vertigem, rubor facial, piora inicial das lesões cutâneas, epistaxe, icterícia e neuropatia periférica. Em nosso estudo de 10 dias versus 20 dias mencionado acima, os eventos adversos (EA) diminuíram significativamente na coorte que recebeu os 10 dias versus 20 com mialgias em 42% (versus 68%), com menos pancreatite química e menos distúrbios de parâmetros hematológicos. Angioedema durante a infusão de SSG foi recentemente descrito em dois indivíduos no WRAMC. Ambos os indivíduos responderam rapidamente ao tratamento com benadryl sem complicações. Ambos os indivíduos foram posteriormente testados na pele com SSG por via intradérmica para hipersensibilidade e um reagiu.

Terapias de calor alternativas têm sido usadas para tratar com sucesso CL. A investigação laboratorial mostrou que a infecção por Leishmania é sensível ao calor. Várias formas de aplicação de calor em CL humano mostraram eficácia variável. O dispositivo TTI Thermomed™ é atualmente aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, seção 510-K, para uso no tratamento de LC. Este dispositivo usa radiofrequência de campo de corrente localizada. Outras terapias que podem ser eficazes no tratamento da LC incluem paromomicina tópica e fluconazol oral.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

77

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20307
        • Walter Reed National Military Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Beneficiário de saúde DoD de qualquer idade e sexo.
  2. Diagnóstico clínico-epidemiológico ou parasitológico (microscopia, PCR ou cultura) da infecção por Leishmania.
  3. Capaz de fornecer consentimento informado ou consentimento (crianças).
  4. Todos os participantes (homens e mulheres) devem concordar em tomar precauções para não engravidar ou ter filhos por pelo menos 2 meses após receber SSG.

Critério de exclusão:

  1. Gravidez. Mulheres com potencial para engravidar devem apresentar hormônio gonadotrofina coriônica humana (HCG) negativo na urina dentro de 96 horas do início do período de infusão.
  2. História de hipersensibilidade aos antimoniais pentavalentes.
  3. Qualquer um dos seguintes no exame de triagem:

    1. Intervalo QTc maior ou igual a 0,5 seg
    2. Doença cardíaca grave (doença cardíaca valvular incapacitante, miopatia ou arritmias)
    3. História de pancreatite recorrente
    4. Insuficiência hepática ou hepatite ativa com transaminases > 3x limite superior do normal
    5. Insuficiência renal ou creatinina > 2,5 mg/dL
    6. Trombocitopenia (plaquetas
    7. Contagem de glóbulos brancos <2000 / mm^3
    8. Hematócrito < 30%

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Apenas tratamento
Todos os indivíduos consentidos que atendem a todos os critérios de inclusão e nenhum de exclusão entrarão neste protocolo aberto e serão tratados com estibogluconato de sódio (SSG).
100 mg/ml/frasco. Tratamento para leishmaniose confirmada laboratorialmente com SSG 20mg/kg/d por via intravenosa (IV) por 10 dias ou 20 dias; a leishmaniose visceral será tratada com SSG 20mg/kg/d IV por 28 dias como uma segunda linha de terapia para aqueles que falham ou são intolerantes ao Ambisome; e leishmaniose mucosa serão tratados com SSG 20mg/kg/d IV por 28 dias.
Outros nomes:
  • Pentostam (GlaxoSmithKline)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que descontinuaram devido a experiência adversa, por tipo de experiência adversa
Prazo: antes da infusão nos dias (± 2) 5, 10, 15, 20, 25 e 28
A segurança do tratamento com Pentostam (SSG) foi avaliada através da avaliação diária de EAs durante o tratamento. Além disso, exames laboratoriais clínicos, incluindo química sérica (glicose, eletrólitos, nitrogênio ureico no sangue [BUN], creatinina, alanina aminotransferase [ALT], aspartato aminotransferase [AST], bilirrubina total, fosfatase alcalina [ALK], amilase e lipase) e hematologia (hemoglobina, hematócrito, plaquetas e leucócitos com diferencial); medições de sinais vitais; eletrocardiogramas (ECGs); e exames físicos foram realizados na triagem e antes da infusão de Pentostam nos dias (± 2) 5, 10, 15, 20, 25 e 28 (dias 25 e 28 apenas para pacientes com leishmaniose visceral ou mucocutânea). Ao término do tratamento com Pentostam, os pacientes foram encorajados a fazer o acompanhamento aos 2, 6 e 12 meses após o tratamento; no entanto, o acompanhamento não foi necessário.
antes da infusão nos dias (± 2) 5, 10, 15, 20, 25 e 28
Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves ou inesperados, por tipo de eventos adversos graves ou inesperados
Prazo: antes da infusão nos dias 2) 5, 10, 15, 20, 25 e 28
A segurança do tratamento com Pentostam (SSG) foi avaliada através da avaliação diária de EAs durante o tratamento. Além disso, exames laboratoriais clínicos, incluindo química sérica (glicose, eletrólitos, nitrogênio ureico no sangue [BUN], creatinina, alanina aminotransferase [ALT], aspartato aminotransferase [AST], bilirrubina total, fosfatase alcalina [ALK], amilase e lipase) e hematologia (hemoglobina, hematócrito, plaquetas e leucócitos com diferencial); medições de sinais vitais; eletrocardiogramas (ECGs); e exames físicos foram realizados na triagem e antes da infusão de Pentostam nos dias (± 2) 5, 10, 15, 20, 25 e 28 (dias 25 e 28 apenas para pacientes com leishmaniose visceral ou mucocutânea). Ao término do tratamento com Pentostam, os pacientes foram encorajados a fazer o acompanhamento aos 2, 6 e 12 meses após o tratamento; no entanto, o acompanhamento não foi necessário.
antes da infusão nos dias 2) 5, 10, 15, 20, 25 e 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Roseanne Ressner, MD, Walter Reed National Military Medical Center, Infectious Disease

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2004

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de abril de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

14 de abril de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de janeiro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de dezembro de 2019

Última verificação

1 de dezembro de 2019

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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