Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и переносимость субретинальной трансплантации клеток пигментированного эпителия сетчатки, полученных из эмбриональных стволовых клеток (hESC-RPE), у пациентов с макулярной дистрофией Штаргардта (SMD)

29 октября 2024 г. обновлено: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Фаза I/II, открытое, многоцентровое, проспективное исследование для определения безопасности и переносимости субретинальной трансплантации клеток пигментированного эпителия сетчатки, полученных из эмбриональных стволовых клеток (hESC-RPE), у пациентов с макулярной дистрофией Штаргардта (SMD). )

Цель этого исследования:

Оценить безопасность и переносимость клеточной терапии РПЭ у пациентов с ТПР.

Оценить потенциальные конечные точки эффективности, которые будут использоваться в будущих исследованиях клеточной терапии RPE.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это исследование фазы I/II, открытое, нерандомизированное, последовательное, многоцентровое клиническое исследование. Будет 5 когорт, 4 когорты со слабым зрением будут содержать 3 пациентов, когорта с хорошим зрением будет состоять из 4 пациентов. Зачисленные когорты будут следующими:

Три пациента с ТПР - трансплантировано 50 000 клеток MA09-hRPE

Три пациента с ТПР - трансплантировано 100 000 клеток MA09-hRPE

Четыре пациента Better Vision SMD - трансплантировано 100 000 клеток MA09-hRPE

Три пациента с ТПР - трансплантировано 150 000 клеток MA09-hRPE

Три пациента с ТПР - трансплантировано 200 000 клеток MA09-hRPE

Пациенты будут зачислены последовательно, и в каждой группе из 3 пациентов клиническое течение каждого пациента в течение первых 6 недель после трансплантации клеток будет рассмотрено независимым (DSMB) до того, как будет открыт набор для следующих 2 пациентов. Полная оценка безопасности всех 3 пациентов в каждой группе будет проведена DSMB, когда 3-й пациент в каждой группе завершит 4 недели наблюдения и до того, как первый пациент в следующей группе получит трансплантацию клеток. Исключением является группа с лучшим зрением, в которую могут быть включены все пациенты после получения одобрения DSMB.

Каждая когорта будет зачислена последовательно по очереди, за исключением когорты с лучшим зрением, которая может быть зачислена параллельно с другими когортами.

День имплантации клеток будет днем ​​0, и пациенты останутся в исследовании до последнего визита через 12 месяцев.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
12

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH1 3EG
        • Lothian Health Board Headquarters at Waverley Gate
      • London, Соединенное Королевство, EC1V2PD
        • Moorefields Eye Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • Newcastle on Tyne NHS Foundation Trust

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослый мужчина или женщина старше 18 лет. Клинический диагноз SMD Если известен, генотип пациента будет записан в историю болезни, если неизвестен, пациенту разрешат сдать образец для генотипирования.

Независимо подтвержденные клинические данные, согласующиеся с SMD. Острота зрения глаза для получения трансплантата будет не лучше 20/400. Острота зрения в когорте с лучшим зрением, получившей трансплантат, будет не выше 20/100.

Острота зрения глаза, который не получит трансплантацию, будет не лучше 20/400 у пациентов с плохим зрением и не хуже 20/100 у пациентов с хорошим зрением.

Электрофизиологические данные соответствуют SMD. С медицинской точки зрения подходит для проведения витрэктомии и субретинальной инъекции. Подходит с медицинской точки зрения для общей анестезии или седации при пробуждении, если это необходимо.

С медицинской точки зрения подходит для трансплантации линии эмбриональных стволовых клеток:

  • Нормальный биохимический анализ сыворотки (последовательный многоканальный анализатор 20 [SMA-20]) и гематологические (общий анализ крови [CBC], протромбиновое время [PT] и активированное частичное тромбопластиновое время [aPTT]) скрининговые тесты.
  • Отрицательный анализ мочи на наркотики.
  • Отрицательные серологические тесты на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит В (ВГВ) и гепатит С (ВГС).
  • Отсутствие в анамнезе малигнизации, за исключением успешно вылеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи.
  • Отрицательный скрининг рака в течение предыдущих 6 месяцев:

полный анамнез и физическое обследование; дерматологический скрининговый осмотр на наличие злокачественных новообразований; отрицательный анализ кала на скрытую кровь отрицательный рентген грудной клетки (CXR); обычный CBC и ручной дифференциал; отрицательный анализ мочи (U/A); нормальный анализ щитовидной железы и панель щитовидной железы; если мужчина, нормальное исследование яичек; если старше 40 лет, пальцевое ректальное исследование (DRE) и определение простатического специфического антигена (PSA); если женщина, нормальный тазовый осмотр с мазком по Папаниколау; и если женщина, нормальный клинический осмотр груди и, если возраст 50 лет и старше, отрицательная маммография.

Если женщина и детородный потенциал, готовы использовать эффективную форму контроля над рождаемостью во время исследования.

Если мужчина, желающий использовать барьерную и спермицидную контрацепцию во время исследования. Готов отложить все будущие донорства крови, компонентов крови или тканей. Способен понять и готов подписать информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Злокачественность в анамнезе, за исключением успешно вылеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи.

История инфаркта миокарда в течение предыдущих 12 месяцев. История сахарного диабета. Любой иммунодефицит. Любая текущая иммуносупрессивная терапия, кроме прерывистой или низких доз кортикостероидов.

Серологические признаки инфекции гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ. Текущее участие в любом другом клиническом исследовании. Участие в течение предшествующих 6 месяцев в любом клиническом исследовании препарата для глазного или системного введения.

Любое другое глазное заболевание, угрожающее зрению. Любые хронические глазные лекарства. Любое заболевание сосудов сетчатки в анамнезе (нарушение гемато-ретинального барьера. Глаукома. Увеит или другое внутриглазное воспалительное заболевание. Значительное помутнение линзы или другого помутнения носителя. Удаление хрусталика в течение предыдущих 3 месяцев

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Субретинальная инъекция MA09-hRPE
  • Когорта 1 50 000 клеток
  • Когорта 2 100 000 клеток
  • Когорта 2a Лучшее зрение 100 000 клеток
  • Когорта 3 150 000 клеток
  • Когорта 4 200 000 клеток
Биологический: MA09-hRPE
  • Когорта 1 50 000 клеток
  • Когорта 2 100 000 клеток
  • Когорта 2a Лучшее зрение 100 000 клеток
  • Когорта 3 150 000 клеток
  • Когорта 4 200 000 клеток

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
безопасность и переносимость трансплантации
Временное ограничение: 12 месяцев
Безопасность и переносимость трансплантации MA09-hRPE, происходящих из чЭСК, будут считаться безопасными и допустимыми при отсутствии: любой степени 2 по системе классификации NCI) или более серьезных нежелательных явлений, связанных с клеточным продуктом. инфекционный агент или обладают канцерогенным потенциалом, оценка нежелательного явления и серьезного нежелательного явления, серийные показатели жизненно важных функций и клинические лабораторные тесты, прямой офтальмологический мониторинг, мониторинг принятия/целостности/отторжения клеток РПЭ, мониторинг локальной и системной инфекции или онкогенной трансформации клеток.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доказательства успешного приживления
Временное ограничение: 12 месяцев

• Доказательства успешного приживления Доказательства успешного приживления будут состоять из:

  • Структурные доказательства (ОКТ, флуоресцентная ангиография, аутофлуоресцентная фотография, исследование с помощью щелевой лампы с фотографией глазного дна) того, что клетки были имплантированы в правильное место.
  • Электроретинографические данные (mfERG), показывающие повышенную активность в месте расположения имплантата
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Astellas Institute for Regenerative Medicine

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
13 декабря 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 сентября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 сентября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 ноября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 ноября 2011 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
10 ноября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
31 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
29 октября 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 7316-CL-0003
  • 2011-000054-34 (Номер EudraCT)
  • ACT hESC-RPE SMD 01 EU (Другой идентификатор: Sponsor)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Доступ к анонимным данным на уровне отдельных участников не будет предоставляться для этого испытания, поскольку оно соответствует одному или нескольким исключениям, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com в разделе «Информация о спонсорах Астеллас».

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками