Безопасность и переносимость субретинальной трансплантации клеток пигментированного эпителия сетчатки, полученных из эмбриональных стволовых клеток (hESC-RPE), у пациентов с макулярной дистрофией Штаргардта (SMD)

Критерии включения:

• Взрослый мужчина или женщина старше 18 лет. Клинический диагноз SMD Если известен, генотип пациента будет записан в историю болезни, если неизвестен, пациенту разрешат сдать образец для генотипирования.

Независимо подтвержденные клинические данные, согласующиеся с SMD. Острота зрения глаза для получения трансплантата будет не лучше 20/400. Острота зрения в когорте с лучшим зрением, получившей трансплантат, будет не выше 20/100.

Острота зрения глаза, который не получит трансплантацию, будет не лучше 20/400 у пациентов с плохим зрением и не хуже 20/100 у пациентов с хорошим зрением.

Электрофизиологические данные соответствуют SMD. С медицинской точки зрения подходит для проведения витрэктомии и субретинальной инъекции. Подходит с медицинской точки зрения для общей анестезии или седации при пробуждении, если это необходимо.

С медицинской точки зрения подходит для трансплантации линии эмбриональных стволовых клеток:

• Нормальный биохимический анализ сыворотки (последовательный многоканальный анализатор 20 [SMA-20]) и гематологические (общий анализ крови [CBC], протромбиновое время [PT] и активированное частичное тромбопластиновое время [aPTT]) скрининговые тесты.
• Отрицательный анализ мочи на наркотики.
• Отрицательные серологические тесты на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит В (ВГВ) и гепатит С (ВГС).
• Отсутствие в анамнезе малигнизации, за исключением успешно вылеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи.
• Отрицательный скрининг рака в течение предыдущих 6 месяцев:

полный анамнез и физическое обследование; дерматологический скрининговый осмотр на наличие злокачественных новообразований; отрицательный анализ кала на скрытую кровь отрицательный рентген грудной клетки (CXR); обычный CBC и ручной дифференциал; отрицательный анализ мочи (U/A); нормальный анализ щитовидной железы и панель щитовидной железы; если мужчина, нормальное исследование яичек; если старше 40 лет, пальцевое ректальное исследование (DRE) и определение простатического специфического антигена (PSA); если женщина, нормальный тазовый осмотр с мазком по Папаниколау; и если женщина, нормальный клинический осмотр груди и, если возраст 50 лет и старше, отрицательная маммография.

Если женщина и детородный потенциал, готовы использовать эффективную форму контроля над рождаемостью во время исследования.

Если мужчина, желающий использовать барьерную и спермицидную контрацепцию во время исследования. Готов отложить все будущие донорства крови, компонентов крови или тканей. Способен понять и готов подписать информированное согласие.

Критерий исключения:

• Злокачественность в анамнезе, за исключением успешно вылеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи.

История инфаркта миокарда в течение предыдущих 12 месяцев. История сахарного диабета. Любой иммунодефицит. Любая текущая иммуносупрессивная терапия, кроме прерывистой или низких доз кортикостероидов.

Серологические признаки инфекции гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ. Текущее участие в любом другом клиническом исследовании. Участие в течение предшествующих 6 месяцев в любом клиническом исследовании препарата для глазного или системного введения.

Любое другое глазное заболевание, угрожающее зрению. Любые хронические глазные лекарства. Любое заболевание сосудов сетчатки в анамнезе (нарушение гемато-ретинального барьера. Глаукома. Увеит или другое внутриглазное воспалительное заболевание. Значительное помутнение линзы или другого помутнения носителя. Удаление хрусталика в течение предыдущих 3 месяцев