Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование, сравнительное, одноцентровое, рандомизированное, перекрестное, двойное слепое, с плацебо, тестирование эффективности тригептаноинового масла при перемежающейся гемиплегии у детей (HEMIHEP)

3 декабря 2025 г. обновлено: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

"Etude Pilot, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP

Целью этого проекта является изучение эффективности тригептаноинового масла у пациентов с альтернирующей гемиплегией детского возраста (AHC) из-за мутации гена ATP1A3.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Клинический спектр перемежающейся гемиплегии детского возраста (АГС) широк и характеризуется сочетанием перманентных и пароксизмальных (паралич, дистония, глазные, эпилептические, вегетативные расстройства) неврологических событий, начавшихся в детстве. Большинство пациентов с AHC несут мутации в гене ATP1A3. Этот ген кодирует Na+/K+ АТФазу, которая представляет собой трансмембранный ионный насос, генерирующий химический и электрический градиент натрия и калия через плазматическую мембрану. Эти пароксизмальные явления у пациентов с АГС с мутациями в гене ATP1A3 могут быть связаны с нарушением углеводно-энергетического метаболизма или нарушением внутримозговой возбудимости.

Тригептаноин представляет собой триглицерид, производные которого преодолевают гематоэнцефалический барьер и усиливают функции цикла Кребса. Таким образом, тригептаноин может обеспечить подачу энергии в мозг, что необходимо для функционирования Na+/K+ АТФазы, которая потребляет значительное количество энергии в мозге.

Целью исследователей является проведение пилотного исследования для проверки эффективности при пароксизмальных проявлениях и безопасности тригептаноина в небольшой группе пациентов с перемежающейся гемиплегией детства, вторичной по отношению к мутациям ATP1A3.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
10

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

11 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • AHC с мутацией в гене ATP1A3
  • Возраст ≥ 15 лет и 3 месяцев
  • ≥ 6 неврологических пароксизмальных событий за последние 3 месяца до начала исследования
  • Нет определенной диеты
  • Охвачено французским социальным обеспечением
  • Пациенты, которые добровольно соглашаются участвовать в этом исследовании и понимают характер, риски и преимущества этого исследования и дают свое письменное информированное согласие. (Помимо требования согласия родителей или законного представителя, подростки могут дать дополнительное информированное согласие на участие в клинических исследованиях)

Критерий исключения:

  • Возраст < 15 лет и 3 месяцев
  • Доказательства психического расстройства
  • Сопутствующее заболевание, которое сделало бы их непригодными для исследования, например. ВИЧ, диабет
  • Беременные или роженицы или кормящие женщины
  • Отсутствие двойной эффективной контрацепции у женщин, достигших репродуктивного возраста.
  • Нежелание быть проинформированным в случае отклонений от МРТ
  • Отсутствие подписанного информированного согласия
  • Не охвачено французским социальным обеспечением
  • Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению
  • Лицо, на которое распространяется период исключения для другого исследования
  • Субъекты с критериями исключения, требуемыми французским законодательством

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: Тригептаноин

Тригептаноин/плацебо Рандомизированный для получения активного тригептаноина сначала в течение 12 недель. При переходе участники будут получать плацебо в течение 12 недель.

Каждое лекарство будет отпущено последовательно. Планируется месячный период вымывания в течение 4 недель между фазами тригептаноина и плацебо.
Лекарство: Тригептаноин

Тригептаноин представляет собой триглицерид, состоящий из трех сложных эфиров гептаноата (С7 жирной кислоты). Тригептаноин производится путем химического синтеза из глицерина и гептановой кислоты. Тригептаноин представляет собой жидкость, предназначенную для перорального (п/о) введения.

Участникам дадут приблизительно 1 г/кг тригептаноина, разделенного как минимум на три приема (в 8:00, 12:00 и 20:00). Будет использован однодневный период титрования с шагом 0,5 г/кг до получения полной дозы.

Другие имена:
  • UX007
  • глицерин тригептаноат
Плацебо Компаратор: Плацебо

Плацебо/тригептаноин Рандомизированы для получения активного плацебо в течение 12 недель. При переходе участники будут получать тригептаноин в течение 12 недель.

Каждое лекарство будет отпущено последовательно. Планируется месячный период вымывания в течение 4 недель между фазами плацебо и тригептаноина.
Лекарство: Плацебо
Плацебо представляет собой маслянистую жидкость, предназначенную для приема внутрь. Участникам дадут примерно 1 г/кг плацебо, разделенных как минимум на три приема (в 8:00, 12:00 и 20:00). Будет использован однодневный период титрования с шагом 0,5 г/кг до получения полной дозы.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество сообщений о неврологических пароксизмальных явлениях в дневнике пациента
Временное ограничение: 7 месяцев
визит 1 в день 0, визит 2 в неделю 12, визит 3 в неделю 16, визит 4 в неделю 28
7 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Комбинированная оценка, учитывающая количество неврологических пароксизмальных событий, их продолжительность и тяжесть.
Временное ограничение: 7 месяцев
визит 1 в день 0, визит 2 в неделю 12, визит 3 в неделю 16, визит 4 в неделю 28
7 месяцев
Клинические шкалы общих впечатлений - улучшение
Временное ограничение: 7 месяцев
посетите 2 на 12 неделе, посетите 4 на 28 неделе
7 месяцев
Краткая форма (36) обследования состояния здоровья
Временное ограничение: 7 месяцев
визит 1 в день 0, визит 2 в неделю 12, визит 3 в неделю 16, визит 4 в неделю 28
7 месяцев
Мозговая магнитно-резонансная спектроскопия с 31 фосфором
Временное ограничение: 7 месяцев
Соотношение неорганического фосфата (Pi) и фосфокреатина во время визита визуальной стимуляции 2 на 12-й неделе, визита 4 на 28-й неделе
7 месяцев
Клиническая безопасность, измеренная с помощью анкеты
Временное ограничение: 7 месяцев
посетите 2 на 12 неделе, посетите 4 на 28 неделе
7 месяцев
Биологическая безопасность, измеряемая профилем ацилкарнитина, дозировкой органических кислот
Временное ограничение: 7 месяцев
посетите 2 на 12 неделе, посетите 4 на 28 неделе
7 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
25 марта 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
5 апреля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
5 апреля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
24 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
2 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
3 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 декабря 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • C14-53

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками