Пилотное исследование, сравнительное, одноцентровое, рандомизированное, перекрестное, двойное слепое, с плацебо, тестирование эффективности тригептаноинового масла при перемежающейся гемиплегии у детей (HEMIHEP)
"Etude Pilot, Comparative, Monocentrique, randomisée, en Cross Over, en Double Aveugle, Contre Placebo, Testant l'efficacité de l'Huile triheptanoïne Dans Les Les Hémiplégies Alternantes de l'Enfant" HEMIHEP
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Клинический спектр перемежающейся гемиплегии детского возраста (АГС) широк и характеризуется сочетанием перманентных и пароксизмальных (паралич, дистония, глазные, эпилептические, вегетативные расстройства) неврологических событий, начавшихся в детстве. Большинство пациентов с AHC несут мутации в гене ATP1A3. Этот ген кодирует Na+/K+ АТФазу, которая представляет собой трансмембранный ионный насос, генерирующий химический и электрический градиент натрия и калия через плазматическую мембрану. Эти пароксизмальные явления у пациентов с АГС с мутациями в гене ATP1A3 могут быть связаны с нарушением углеводно-энергетического метаболизма или нарушением внутримозговой возбудимости.
Тригептаноин представляет собой триглицерид, производные которого преодолевают гематоэнцефалический барьер и усиливают функции цикла Кребса. Таким образом, тригептаноин может обеспечить подачу энергии в мозг, что необходимо для функционирования Na+/K+ АТФазы, которая потребляет значительное количество энергии в мозге.
Целью исследователей является проведение пилотного исследования для проверки эффективности при пароксизмальных проявлениях и безопасности тригептаноина в небольшой группе пациентов с перемежающейся гемиплегией детства, вторичной по отношению к мутациям ATP1A3.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- AHC с мутацией в гене ATP1A3
- Возраст ≥ 15 лет и 3 месяцев
- ≥ 6 неврологических пароксизмальных событий за последние 3 месяца до начала исследования
- Нет определенной диеты
- Охвачено французским социальным обеспечением
- Пациенты, которые добровольно соглашаются участвовать в этом исследовании и понимают характер, риски и преимущества этого исследования и дают свое письменное информированное согласие. (Помимо требования согласия родителей или законного представителя, подростки могут дать дополнительное информированное согласие на участие в клинических исследованиях)
Критерий исключения:
- Возраст < 15 лет и 3 месяцев
- Доказательства психического расстройства
- Сопутствующее заболевание, которое сделало бы их непригодными для исследования, например. ВИЧ, диабет
- Беременные или роженицы или кормящие женщины
- Отсутствие двойной эффективной контрацепции у женщин, достигших репродуктивного возраста.
- Нежелание быть проинформированным в случае отклонений от МРТ
- Отсутствие подписанного информированного согласия
- Не охвачено французским социальным обеспечением
- Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению
- Лицо, на которое распространяется период исключения для другого исследования
- Субъекты с критериями исключения, требуемыми французским законодательством
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Тригептаноин
Тригептаноин/плацебо Рандомизированный для получения активного тригептаноина сначала в течение 12 недель. При переходе участники будут получать плацебо в течение 12 недель. Каждое лекарство будет отпущено последовательно. Планируется месячный период вымывания в течение 4 недель между фазами тригептаноина и плацебо. |
Тригептаноин представляет собой триглицерид, состоящий из трех сложных эфиров гептаноата (С7 жирной кислоты). Тригептаноин производится путем химического синтеза из глицерина и гептановой кислоты. Тригептаноин представляет собой жидкость, предназначенную для перорального (п/о) введения. Участникам дадут приблизительно 1 г/кг тригептаноина, разделенного как минимум на три приема (в 8:00, 12:00 и 20:00). Будет использован однодневный период титрования с шагом 0,5 г/кг до получения полной дозы.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо/тригептаноин Рандомизированы для получения активного плацебо в течение 12 недель. При переходе участники будут получать тригептаноин в течение 12 недель. Каждое лекарство будет отпущено последовательно. Планируется месячный период вымывания в течение 4 недель между фазами плацебо и тригептаноина. |
Плацебо представляет собой маслянистую жидкость, предназначенную для приема внутрь.
Участникам дадут примерно 1 г/кг плацебо, разделенных как минимум на три приема (в 8:00, 12:00 и 20:00).
Будет использован однодневный период титрования с шагом 0,5 г/кг до получения полной дозы.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество сообщений о неврологических пароксизмальных явлениях в дневнике пациента
Временное ограничение: 7 месяцев
|
визит 1 в день 0, визит 2 в неделю 12, визит 3 в неделю 16, визит 4 в неделю 28
|
7 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Комбинированная оценка, учитывающая количество неврологических пароксизмальных событий, их продолжительность и тяжесть.
Временное ограничение: 7 месяцев
|
визит 1 в день 0, визит 2 в неделю 12, визит 3 в неделю 16, визит 4 в неделю 28
|
7 месяцев
|
|
Клинические шкалы общих впечатлений - улучшение
Временное ограничение: 7 месяцев
|
посетите 2 на 12 неделе, посетите 4 на 28 неделе
|
7 месяцев
|
|
Краткая форма (36) обследования состояния здоровья
Временное ограничение: 7 месяцев
|
визит 1 в день 0, визит 2 в неделю 12, визит 3 в неделю 16, визит 4 в неделю 28
|
7 месяцев
|
|
Мозговая магнитно-резонансная спектроскопия с 31 фосфором
Временное ограничение: 7 месяцев
|
Соотношение неорганического фосфата (Pi) и фосфокреатина во время визита визуальной стимуляции 2 на 12-й неделе, визита 4 на 28-й неделе
|
7 месяцев
|
|
Клиническая безопасность, измеренная с помощью анкеты
Временное ограничение: 7 месяцев
|
посетите 2 на 12 неделе, посетите 4 на 28 неделе
|
7 месяцев
|
|
Биологическая безопасность, измеряемая профилем ацилкарнитина, дозировкой органических кислот
Временное ограничение: 7 месяцев
|
посетите 2 на 12 неделе, посетите 4 на 28 неделе
|
7 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD, INSERM UMRS 975, 47 bd de l'hôpital - 75651 Paris Cedex 13
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- C14-53
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .