Исследование, сравнивающее иметелстат с наилучшей доступной терапией для лечения миелофиброза (МФ) промежуточного-2 или высокого риска, которые не ответили на лечение ингибитором янус-киназы (JAK)
6 июля 2026 г. обновлено: Geron Corporation
Рандомизированное открытое исследование фазы 3 для оценки иметелстата (GRN163L) по сравнению с наилучшей доступной терапией (BAT) у пациентов с миелофиброзом промежуточного уровня или высокого риска (MF), рецидивирующим/рефрактерным (R/R) к янус-киназе (JAK) Ингибитор
Целью исследования является оценка общей выживаемости участников, получавших иметелстат, по сравнению с наилучшей доступной терапией с миелофиброзом (МФ) промежуточного или высокого риска, у которых рецидив/резистентность к лечению ингибитором янус-киназы (JAK).
Обзор исследования
Статус
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Условия
Вмешательство/лечение
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое исследование с 2 группами, которое будет включать 3 фазы: а) фаза скрининга продолжительностью до 28 дней до рандомизации, в течение которой участники завершат 14-дневный период вымывания из всех предшествующих терапий, включая лечение ингибитором JAK, и соответствие требованиям будет рассмотрено; b) фаза лечения, от рандомизации до прекращения лечения исследуемым препаратом (иметелстат или ВАТ); и c) фаза последующего наблюдения после лечения, которая начинается, когда участник прекращает лечение, и будет продолжаться до смерти, потери для последующего наблюдения, отзыва согласия или окончания исследования, в зависимости от того, что наступит раньше. Участники будут рандомизированы (2:1) в 2 группы (группа A получит imetelstat, а группа B получит BAT).
Участники, соответствующие критериям прогрессирования заболевания и прекратившие прием ВАТ, могут перейти на лечение иметелстатом после одобрения спонсора.
Тип исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
Регистрация
327
Фаза
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
Контакты исследования
- Имя: Jennifer Riggs
- Номер телефона: +1 (650) 473-7793
- Электронная почта: myf3001-info@Geron.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Michelle Mudge-Riley, DO
- Номер телефона: +1 (650) 473-7793
- Электронная почта: myf3001-info@Geron.com
Места учебы
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Австралия, 4011
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Австралия, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Richmond, Victoria, Австралия, 3121
- Epworth Healthcare
-
-
-
-
Burgenland
-
Wein, Burgenland, Австрия, 1130
- Krankenhaus Hietzing mit Neurologischem Zentrum Rosenhügel
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Австрия, 4020
- Krankenhaus der Elisabethinen
-
Linz, Upper Austria, Австрия, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Gm
-
Wels, Upper Austria, Австрия, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
-
-
-
-
-
Córdoba, Аргентина, X5000JHQ
- Sanatorio Allende
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C118AAT
- Hospital Aleman
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Аргентина, S2000ORE
- Sanatorio de La Mujer
-
-
-
-
-
Jette, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Myeloom Centrum Brussel (MCB)
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Бельгия, 2930
- AZ Klina
-
Edegem, Antwerpen, Бельгия, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Hainaut
-
Haine-Saint-Paul, Hainaut, Бельгия, 7100
- Centre Hospitalier de Jolimont
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
Plovdiv
-
Plovdiv, Plovdiv, Болгария, 4002
- UMBAL Sveti Georgi
-
-
Sofia
-
Sofia, Sofia, Болгария, 1756
- Specialized Hospital for Active Therapy of Hematological dis
-
-
-
-
-
Florianópolis, Бразилия, 88034-000
- CEPON Centro de Pesquisas Oncologicas SC
-
São Paulo, Бразилия
- Hospital A.C.Camargo Cancer Center - Clinical Oncology
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Бразилия, 60135285
- Centro de oncologia Leonardo da Vinci
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Бразилия, 74605
- Hospital das Clínicas UFG
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Бразилия, 81520-060
- Hospital Erasto Gaertner
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - UFRGS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90470340
- Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa LTDA
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05651-901
- Hospital israelita Albert Einstein
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия, 17210-120
- Fundacao Doutor Amaral Carvalho / Hospital Amaral Carvalho
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, H-1097
- Dél-pesti Centrumkórház Ország
-
Nyíregyháza, Венгрия, 4400
- Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Önkormányzat Jósa András
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Mannheim, Baden-Wurttemberg, Германия, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim - University of Heidelberg
-
Tübingen, Baden-Wurttemberg, Германия, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
Free and Hanseatic City of Hamburg
-
Dresden, Free and Hanseatic City of Hamburg, Германия, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gust
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Германия, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
-
-
Saxony-Anhalt
-
Halle, Saxony-Anhalt, Германия, 6120
- Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
-
-
-
-
-
Tbilisi, Грузия, 0112
- LTD Israeli-Georgian Medical R
-
Tbilisi, Грузия, 0112
- M.Zodelava Hematology Center L
-
Tbilisi, Грузия, 0179
- Multi Profile Clinic Consilium
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Грузия, 0159
- J.S.C."K.Eristavi National Cen
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Грузия, 186
- Ltd "Medinvest - Institute of Hematology and Trans
-
-
-
-
-
Odense, Дания, DK-5000 C
- Odense University Hospital - Hematology
-
-
-
-
-
Beersheba, Израиль, 84101
- Soroka Medical Center - Hematology Institute
-
Haifa, Израиль, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Израиль, 3436212
- Carmel MC
-
-
Central District
-
Rehovot, Central District, Израиль, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
Ẕerifin, Central District, Израиль, 7030000
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Израиль, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Southern District
-
Ashdod, Southern District, Израиль, 7747629
- Assuta Ashdod University Hospi
-
Ashkelon, Southern District, Израиль, 78278
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Pune, Индия
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Индия, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Center
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Индия, 395002
- Nirmal Hospital - Hematology
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Индия, 560 034
- St. John's Medical College Hospital
-
Bengaluru, Karnataka, Индия, 560076
- Fortis Hospital 154/9
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110029
- All India Institute of Medical Sciences, Dept. of Hematology, New Delhi (All India Institute Of Medical Sciences)
-
-
New Delhi
-
Gurgaon, New Delhi, Индия, 122002
- Fortis Memorial Research Institute
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Индия, 751019
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Индия, 700014
- Nilratan Sircar Medical College
-
-
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Испания, 03010
- H.G.U. Alicante
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Испания, 08916
- Institut Català d'Oncologia-Ho
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Испания, 35019
- Hospital Universitario de Gran
-
-
Cáceres
-
Cáceres, Cáceres, Испания, 10003
- H. San Pedro de Alcántara
-
-
Granada
-
Granada, Granada, Испания, 18014
- Hospital Universitario Virgen
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Испания, 28041
- Hospital U. 12 Octubre
-
Madrid, Madrid, Испания, 28046
- H.U. La Paz
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Испания, 29010
- H.U.V. de la Victoria
-
-
Zaragoza
-
Zaragoza, Zaragoza, Испания, 50012
- H. Quirón Zaragoza
-
-
-
-
-
Catania, Италия, 95122
- Presidio Ospedaliero Garibaldi
-
Meldola, Италия, 47014
- Irccs Irst
-
Milan, Италия, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropoli
-
Monza, Италия, 20900
- Azienda Ospedaliera San Gerard
-
Naples, Италия, 80122
- AOU Federico II
-
Roma, Италия, 00144
- ASL Roma 2 - PO "S. Eugenio"
-
-
Alessandria
-
Alessandria, Alessandria, Италия, 15121
- PO Civile SS.Antonio e Biagio
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Италия, 40138
- A.O.di Bologna Policl.S.Orsola
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Италия, 44124
- Arcispedale S.Anna - Ematologi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Италия, 50134
- Aou Careggi
-
-
Genova
-
Genova, Genova, Италия, 6- 16132
- Clinica Ematologica, Univ. Deg
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Ravenna
-
Ravenna, Ravenna, Италия, 48121
- Ospedale Civile S.Maria delle Croci, AUSL Ravenna
-
-
Reggio Calabria
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Италия, 42123
- Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio Emilia
-
Reggio Calabria, Reggio Calabria, Италия, 89124
- Azienda Ospedaliera Bianchi-Me
-
-
Rimini
-
Rimini, Rimini, Италия, 47900
- AUSL di Rimini Ospedale Infermi di Rimini
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Италия, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Италия, 10043
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Torino, Torino, Италия, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Varese
-
Varese, Varese, Италия, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
-
-
Vicenza
-
Vicenza, Vicenza, Италия, 36100
- Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6
-
-
-
-
-
Antioquia, Колумбия
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
Risaralda Department
-
Pereira, Risaralda Department, Колумбия, 660000
- Oncologos del Occidente S.A
-
-
-
-
Georgetown
-
Pulau Pinang, Georgetown, Малайзия, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Johor
-
Johor Bahru, Johor, Малайзия, 80000
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
-
Kelantan
-
Kota Bharu, Kelantan, Малайзия, 15586
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Малайзия, 93586
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Малайзия, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Biała Podlaska, Польша, 21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Piła, Greater Poland Voivodeship, Польша, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
Skórzewo, Greater Poland Voivodeship, Польша, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznan
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice, Silesian Voivodeship, Польша, 40-519
- Pratia Onkologia Katowice
-
-
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Португалия, 1400-038
- Centro Clinico Fundacao Champalimaud
-
-
-
-
-
Omsk, Россия, 644013
- Budgetary Healthcare Institution of Omsk Region
-
Saratov, Россия, 410012
- GOU VPO Saratov State Medical University n.a. V.I.
-
-
Moscow Oblast
-
Moscow, Moscow Oblast, Россия, 129110
- MONIKI - Oncology
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Россия, 630091
- MUZ City Clinical Hospital # 2
-
-
-
-
Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Сингапур, 119074
- National University Cancer Institute (NCIS)
-
Singapore, Central Singapore, Сингапур, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
-
London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' Hospital
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DS
- Oxford University Hospitals
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093-1503
- University of California-San Diego/Moores UCSD Cancer Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90096
- UCLA David Geffen School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
- Smilow Cancer Center at YNHH
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Соединенные Штаты, 33326
- BRCR Medical Center Inc
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- University of South Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40207
- Norton Cancer Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44718
- Gabrail Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Соединенные Штаты, 57201
- Prairie Lakes Health Care System, Inc.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-4000
- The University of Texas MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98405
- Northwest Medical Specialties PLLC
-
-
-
-
-
Taichung, Тайвань, 404
- China Medical University Hospital - Hematology/Onc
-
-
Chiayi
-
Chiayi City, Chiayi, Тайвань, 613
- Chang Gung Medical Foundation
-
-
-
-
-
Adapazarı, Турция (Туркие), 54100
- Sakarya Research and Training Hospital - Medical Oncology
-
Ankara, Турция (Туркие), 06560
- Gazi University Medical Faculty
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Турция (Туркие), 6590
- Ankara University Medical Facu
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Турция (Туркие), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Istanbul, Istanbul, Турция (Туркие), 34214
- Medipol Bagcilar Mega Hospital
-
Istanbul, Istanbul, Турция (Туркие), 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
-
Mersin
-
Mersin, Mersin, Турция (Туркие)
- Medical Park Mersin Hastanesi
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Турция (Туркие), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Brest, Франция, 29609
- CHRU Brest - Hopital Morvan
-
Paris, Франция, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - Centre D'Investigations Cliniq
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Pierre-Bénite, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69495
- Centre Hospitalier Lyon
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Франция, 37044
- CHU Bretonneau
-
-
Le Kremlin-Bicêtre
-
Paris, Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Франция, 44000
- CHU de Nantes - Hematologie
-
-
Nice Cedex 3
-
Nice, Nice Cedex 3, Франция, 06202
- CHU de Nice - Hopital de l'Archet II - Pharmacie
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Франция, 72037
- Centre Hospitalier Du Mans - Cancérologie Médicale
-
-
-
-
-
Seongdong, Южная Корея, 6591
- The Catholic University of Korea
-
Seoul, Южная Корея, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi]
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Южная Корея, 47392
- Inje University Busan Paik Hos
-
Busan, Busan Gwang'Yeogsi [Pusan-Kwangyokshi], Южная Корея, 48108
- Inje University Haeundae Paik Hospital
-
-
Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi [Seoul-T'Ukp, Южная Корея, 03080
- Seoul National University Hospital - Department of Internal
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика первичного миелофиброза по пересмотренным критериям Всемирной организации здравоохранения или постэссенциальной тромбоцитемии-МФ или постполицитемии-истинной-МФ по критериям IWG-MRT
- Динамическая международная система прогностической оценки МФ среднего-2 или высокого риска
Рецидив/резистентность к лечению ингибитором JAK, как указано в включении (i), (ii) или (iii), и не подходящие для аллогенной трансплантации стволовых клеток (ASCT) при скрининге:
(i) Лечение ингибитором JAK в течение >= 6 месяцев, включая не менее 2 месяцев в оптимальной дозе, определенной исследователем для этого участника, и по крайней мере одно из следующего:
- отсутствие уменьшения объема селезенки (< 10% по данным МРТ или КТ) с начала лечения JAK-ингибитором
- отсутствие уменьшения размера селезенки (<30% при пальпации или длины при визуализации) с начала лечения JAK-ингибитором
- отсутствие уменьшения симптомов (<20% по форме оценки симптомов миелофиброза [MFSAF] или SAF миелопролиферативного новообразования) с начала лечения JAK-ингибитором
- не менее 15 баллов по TSS, оцененной с использованием MFSAF v4.0 во время скрининга.
- (ii) Лечение ингибитором JAK в течение >= 3 месяцев с максимальными дозами (например, 20-25 мг руксолитиниба два раза в день) для этого участника и без уменьшения объема/размера селезенки или симптомов, как определено в критерии включения (i [ а, б или в]).
(iii) После приема максимально переносимых доз терапии ингибитором JAK в течение ≥3 месяцев при документированном рецидиве заболевания, определяемом как
- Увеличение объема селезенки со времени наилучшего ответа на 25%, измеренное с помощью МРТ или КТ, или
Увеличение размеров селезенки при пальпации, КТ или УЗИ
- (б.и) При спленомегалии 5-10 см в начале лечения ингибитором JAK по крайней мере 100% увеличение пальпируемого размера селезенки со времени наилучшего ответа;
- (б.ii) При спленомегалии > 10 см в начале лечения ингибитором JAK увеличение пальпируемого размера селезенки не менее чем на 50% по сравнению со временем наилучшего ответа;
И не является кандидатом на дальнейшее введение ингибитора JAK при скрининге исследователя.
- Поддающаяся измерению спленомегалия, демонстрируемая пальпируемой селезенкой размером >= 5 см ниже края левой реберной дуги или объемом селезенки >= 450 см^3 по данным МРТ или КТ
- Активные симптомы МФ по шкале MFSAF v4.0, подтвержденные оценкой симптомов не менее 5 баллов (по шкале от 0 до 10)
- Значения гематологических лабораторных тестов в пределах, определенных протоколом
- Значения биохимических лабораторных тестов должны быть в пределах, определенных протоколом.
- Восточная кооперативная онкологическая группа: оценка состояния эффективности 0, 1 или 2
- Участники должны следовать установленным протоколом процедурам контрацепции.
- Женщина детородного возраста должна иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче при скрининге.
Критерий исключения:
- Количество бластов в периферической крови >= 10% или количество бластов в костном мозге >=10%
- Известные аллергии, гиперчувствительность или непереносимость иметелстата или его вспомогательных веществ.
- Предшествующее лечение иметелстатом
- Любая химиотерапия или направленная на МФ терапия, включая исследуемый препарат независимо от класса или механизма действия, иммуномодулирующая или иммуносупрессивная терапия, кортикостероиды в дозе более 30 мг/сут, преднизолон или его эквивалент, а также лечение ингибиторами JAK менее чем за 14 дней до рандомизации
Диагностика или лечение злокачественных новообразований, отличных от MF, за исключением:
- Злокачественное новообразование, пролеченное с целью излечения, при отсутствии известного активного заболевания в течение >= 3 лет до рандомизации
- Адекватное лечение немеланомного рака кожи или злокачественного лентиго без признаков заболевания
- Адекватно пролеченная карцинома шейки матки in situ без признаков заболевания
- Известный анамнез вируса иммунодефицита человека или любой неконтролируемой активной системной инфекции, требующей внутривенного введения антибиотиков
- Инфекция активного системного гепатита, требующая лечения (носителям вируса гепатита разрешается участвовать в исследовании), или любое известное острое или хроническое заболевание печени, требующее лечения, если только оно не связано с лежащей в основе гепатоспленомегалией вследствие МФ
- Крупная операция в течение 28 дней до рандомизации
- Любое опасное для жизни заболевание (например, коронавирусная болезнь-2019), заболевание или дисфункция системы органов, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность участника, повлиять на метаболизм иметелстата или подвергнуть неоправданному риску результаты исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Количество рук
2
Оружие и интервенции
Группа участников / АрмияГруппа участников / Армия |
Вмешательство/лечениеВмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Наилучшая доступная терапия (НДТ)
Участники будут получать BAT (лечение без ингибитора JAK, выбранное исследователем) до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности, прекращения лечения или окончания исследования. Участники BAT, которые соответствуют установленным протоколом критериям прогрессирования заболевания, могут переходить на лечение иметелстатом после одобрения спонсора. |
Будет назначено лечение, не являющееся ингибитором JAK, которое может включать, помимо прочего, гидроксимочевину, талидомид или аналог талидомида, интерферон, даназол, гипометилирующие агенты, химиотерапию или лучевую терапию.
|
|
Экспериментальный: Иметельстат
Участники будут получать ителстат натрия в дозе 9,4 мг/кг внутривенно (в/в) каждые 21 день (±3 дня) до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности, прекращения лечения или окончания исследования.
|
Иметелстат натрия будет вводиться внутривенно в дозе 9,4 мг/кг каждые 21 день до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности, прекращения лечения или окончания исследования.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до окончания исследования (EOS) (примерно 3 года)]
|
Общая выживаемость определяется как временной интервал от даты рандомизации до даты смерти от любой причины.
|
Исходный уровень (день 1) до окончания исследования (EOS) (примерно 3 года)]
|
Вторичные показатели результатов
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость ответа на симптомы
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и на неделе 24
|
Доля участников, достигших ≥50% снижения общей оценки симптомов (TSS), измеренной на 24-й неделе, по сравнению с исходным уровнем.
|
Исходный уровень (день 1) и на неделе 24
|
|
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до окончания исследования (EOS) (примерно 3 года)
|
Выживаемость без прогрессирования определяется как временной интервал от даты рандомизации до первой даты прогрессирования заболевания (усиление спленомегалии или лейкемическая трансформация в соответствии с критериями Международной рабочей группы 2013 года по исследованию и лечению миелопролиферативных новообразований (IWG-MRT)) или смерти от любой причины, в зависимости от того, что произойдет первым.
|
Исходный уровень (день 1) до окончания исследования (EOS) (примерно 3 года)
|
|
Скорость реакции селезенки
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и на неделе 24
|
Доля участников, достигших уменьшения объема селезенки на ≥ 35% по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе.
|
Исходный уровень (день 1) и на неделе 24
|
|
Полная ремиссия (CR), частичная ремиссия (PR), клиническое улучшение (CI), реакция селезенки, реакция на симптомы и реакция на анемию в соответствии с модифицированными критериями IWG-MRT 2013 г.
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до окончания лечения (примерно 3 года)
|
Доля участников, достигших CR или PR, CI, ответа селезенки, ответа на симптомы и ответа на анемию в соответствии с модифицированными критериями IWG-MRT 2013 года.
|
Исходный уровень (день 1) до окончания лечения (примерно 3 года)
|
|
Снижение степени фиброза костного мозга
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до окончания лечения (примерно 3 года)
|
Будет оцениваться снижение степени фиброза костного мозга.
|
Исходный уровень (день 1) до окончания лечения (примерно 3 года)
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: Скрининг (день от -28 до -1) до окончания исследования (примерно 3 года)
|
Безопасность будет оцениваться на основе частоты возникновения и тяжести (в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений) нежелательных явлений, возникающих при лечении, с момента рандомизации до 30 дней после завершения лечения.
|
Скрининг (день от -28 до -1) до окончания исследования (примерно 3 года)
|
|
Оценка Cmax
Временное ограничение: 1-й день всех циклов (каждый цикл 21 день)
|
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax).
|
1-й день всех циклов (каждый цикл 21 день)
|
|
Оценка Tmax
Временное ограничение: 1-й день всех циклов (каждый цикл 21 день)
|
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме
|
1-й день всех циклов (каждый цикл 21 день)
|
|
Оценка t1/2
Временное ограничение: 1-й день всех циклов (каждый цикл 21 день)
|
Период полувыведения.
|
1-й день всех циклов (каждый цикл 21 день)
|
|
Оценка AUC
Временное ограничение: 1-й день всех циклов (каждый цикл 21 день)
|
Площадь под кривой зависимости концентрации препарата от времени в плазме (AUC) от нулевого времени до последней измеряемой концентрации
|
1-й день всех циклов (каждый цикл 21 день)
|
|
Оценки Европейской организации по исследованию и лечению рака по опроснику качества жизни-Core-30 (EORTC QLQ-C30)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания обучения (примерно 3 года)
|
Результаты, о которых сообщают пациенты, включая качество жизни, связанное со здоровьем, боль и общее изменение состояния здоровья участников, будут оцениваться с использованием EORTC QLQ-C30.
EORTC QLQ-C30 включает 30 пунктов, в результате чего получается 5 функциональных шкал (физическое функционирование, ролевое функционирование, эмоциональное функционирование, когнитивное функционирование и социальное функционирование), 1 шкала общего состояния здоровья, 3 шкалы симптомов (усталость, тошнота, рвота и боль). и 6 отдельных пунктов (одышка, бессонница, потеря аппетита, запор, диарея и финансовые трудности).
Баллы преобразуются в шкалу от 0 до 100.
Более высокие баллы указывали на худший результат.
|
От исходного уровня до окончания обучения (примерно 3 года)
|
|
Результаты опросника EuroQol-EQ-5D (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания обучения (примерно 3 года)
|
EQ-5D-5L представляет собой опросник из 5 пунктов, который оценивает 5 доменов, включая мобильность, уход за собой, обычную деятельность, боль/дискомфорт и тревогу/депрессию, а также визуальную аналоговую шкалу оценки «здоровье сегодня» с якорями в диапазоне от 0 (худшее вообразимое состояние здоровья). состояние) до 100 (наилучшее вообразимое состояние здоровья).
|
От исходного уровня до окончания обучения (примерно 3 года)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Спонсор
Следователи
Следователи
- Директор по исследованиям: Joe Eid, Geron Corporation
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Начало исследования
12 апреля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
Первичное завершение
30 июня 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
Завершение исследования
30 июня 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Первый отправленный
18 сентября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 октября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
Первый опубликованный
6 октября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее опубликованное обновление
8 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 июля 2026 г.
Последняя проверка
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Заболевания тромбоцитов крови
- Гемики и лимфатические заболевания
- Миелопролиферативные заболевания
- Тромбоцитоз
- Полицитемия
- Первичный миелофиброз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Ингибиторы протеинкиназы
- Imetelstat
- GRN163L Пептид
Другие идентификационные номера исследования
Другие идентификационные номера исследования
- MYF3001
- 2020-003288-24 (Номер EudraCT)
- 2023-509120-17-00 (Ктис)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .