Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, переносимости и эффективности DFV890 у участников с семейным простудным аутовоспалительным синдромом (FCAS) (DFV890-FCAS)

7 октября 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Открытое исследование фазы II с одной группой DFV890 для оценки безопасности, переносимости и эффективности у участников с семейным простудным аутовоспалительным синдромом (FCAS)

Это открытое одногрупповое исследование фазы II с несколькими дозами для оценки безопасности, переносимости и клинической эффективности DFV890 у участников с FCAS.

Исследование включает период скрининга, период лечения и период наблюдения. В лучшем случае исследование продлится до 7 месяцев (и до 13 месяцев для участников с историей скрининговой простуды до внесения поправки 04 к протоколу).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это было открытое одногрупповое исследование фазы II с многократными дозами для оценки безопасности, переносимости и клинической эффективности DFV890 у участников с FCAS, у которых были обнаружены признаки воспалительной активности после холодовой провокации, выполненной во время скрининга.

Исследование включало период скрининга, период лечения и период последующего наблюдения.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
4

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 76 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие должно быть получено до проведения какой-либо оценки конкретного исследования.
  • Индекс массы тела в пределах 18-35 кг/м2
  • Пациенты с генетическим диагнозом FCAS
  • Пациенты с историей болезни и исследованиями, соответствующими FCAS

Критерий исключения:

  • Необходимо прекратить прием препаратов, препятствующих отторжению, и/или иммуномодулирующих препаратов (дополнительную информацию см. в протоколе).
  • Клинически значимая, подозреваемая активная или хроническая бактериальная (включая Mycobacterium tuberculosis), вирусная или грибковая инфекция в течение 30 дней до 1-го дня.
  • Пациенты с врожденным (т.е. Иммунодефицит TLR, дефекты передачи сигналов IFN-γ) или приобретенный иммунодефицит (например, СПИД).
  • Наличие инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), поверхностного антигена гепатита В (HBsAg) или ядерных антител гепатита В (анти-HBc) или антител гепатита С при скрининге.
  • Живые вакцины в течение 4 недель после 1-го дня
  • Беременные или кормящие (кормящие) женщины.
  • Женщины детородного возраста, если они не используют высокоэффективные методы контрацепции.

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: DFV890
Лекарство: DFV890
100 мг таблеток, покрытых пленочной оболочкой DFV890, два раза в день (дважды в день). в течение 3 дней, начиная с утра 1-го дня, и 100 мг DFV890 утром четвертого дня.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Коэффициент кратного изменения количества лейкоцитов (WCC) от до заражения до самого высокого значения после заражения между периодом лечения и скринингом
Временное ограничение: Период скрининга и период лечения (день 4): до заражения холодом и до 8 часов после заражения холодом. Продолжительность холодового испытания составила 45 минут.
Холодовую провокацию проводили во время периода скрининга и на 4-й день периода лечения. Кратное изменение от значения WCC до заражения до самого высокого значения WCC после заражения определяли как отношение самого высокого значения WCC после заражения к значению WCC до заражения. Коэффициент кратности изменения определяли как кратность обработки, деленную на величину сита. Значение коэффициента кратности изменения менее 1 указывает на более низкое относительное увеличение WCC во время лечения, чем в период скрининга, что является благоприятным исходом. Логарифмически преобразованное кратное изменение от WCC до заражения до самого высокого после заражения анализировали с использованием лог-линейной модели смешанного эффекта. Анализ проводили с учетом данных от -2 до 8 часов после заражения. Непредвиденный процент неудачных скринингов и проблемы с набором участников привели к досрочному закрытию исследования. В исследование были включены только 4 из запланированных 6 участников; таким образом, результаты следует интерпретировать осторожно.
Период скрининга и период лечения (день 4): до заражения холодом и до 8 часов после заражения холодом. Продолжительность холодового испытания составила 45 минут.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: О нежелательных явлениях сообщалось с момента первой дозы исследуемого препарата до окончания исследуемого лечения плюс 30 дней после лечения, вплоть до максимальной продолжительности примерно 34 дня.
Количество участников с возникшими во время лечения НЯ (любыми НЯ, независимо от серьезности), НЯ, приведшими к прекращению лечения в рамках исследования, СНЯ и СНЯ, приведшими к прекращению лечения в рамках исследования.
О нежелательных явлениях сообщалось с момента первой дозы исследуемого препарата до окончания исследуемого лечения плюс 30 дней после лечения, вплоть до максимальной продолжительности примерно 34 дня.
Глобальная оценка активности аутовоспалительных заболеваний врачом
Временное ограничение: Скрининг и лечение (день 4): за 1 час до и через 2, 3, 5, 9 и 24 часа после. Запланированное время относится к времени после еды (скрининг) и времени после приема дозы (лечение). Холодное испытание начинается через 1 час, его продолжительность составляет 45 минут.

Общая оценка врачом активности аутовоспалительного заболевания представляет собой анкету, заполняемую исследователем. Здесь используется 5-балльная шкала. Более низкие баллы соответствуют лучшим результатам.

0 = отсутствует

  1. = Минимальный
  2. = Легкая
  3. = Умеренный
  4. = Тяжелый
Скрининг и лечение (день 4): за 1 час до и через 2, 3, 5, 9 и 24 часа после. Запланированное время относится к времени после еды (скрининг) и времени после приема дозы (лечение). Холодное испытание начинается через 1 час, его продолжительность составляет 45 минут.
Оценка врачом тяжести признаков и симптомов аутовоспалительного заболевания
Временное ограничение: Скрининг и лечение (день 4): за 1 час до и через 2, 3, 5, 9 и 24 часа после. Запланированное время относится к времени после еды (скрининг) и времени после приема дозы (лечение). Холодное испытание начинается через 1 час, его продолжительность составляет 45 минут.

Оценка врачом степени тяжести признаков и симптомов аутовоспалительного заболевания представляет собой анкету, заполняемую исследователем. Здесь используется 5-балльная шкала. Более низкие баллы соответствуют лучшим результатам.

0 = отсутствует

  1. = Минимальный
  2. = Легкая
  3. = Умеренный
  4. = Тяжелый

Были оценены следующие позиции:

  • Оценка кожного заболевания (уртикарная кожная сыпь)
  • Оценка артралгии
  • Оценка миалгии
  • Оценка головной боли/мигрени
  • Оценка конъюнктивита
  • Оценка усталости/недомогания
Скрининг и лечение (день 4): за 1 час до и через 2, 3, 5, 9 и 24 часа после. Запланированное время относится к времени после еды (скрининг) и времени после приема дозы (лечение). Холодное испытание начинается через 1 час, его продолжительность составляет 45 минут.
Общая оценка активности заболевания пациентом
Временное ограничение: Скрининг и лечение (день 4): за 1 час до и через 2, 3, 5, 9 и 24 часа после. Запланированное время относится к времени после еды (скрининг) и времени после приема дозы (лечение). Холодное испытание начинается через 1 час, его продолжительность составляет 45 минут.

Общая оценка активности заболевания пациентом представляет собой анкету, заполняемую пациентом. Здесь используется 5-балльная шкала. Пациент выбирал оценку на основе текущей активности заболевания у пациента на момент оценки. Более низкие баллы соответствуют лучшим результатам.

0 = отсутствует

  1. = Минимальный
  2. = Легкая
  3. = Умеренный
  4. = Тяжелый
Скрининг и лечение (день 4): за 1 час до и через 2, 3, 5, 9 и 24 часа после. Запланированное время относится к времени после еды (скрининг) и времени после приема дозы (лечение). Холодное испытание начинается через 1 час, его продолжительность составляет 45 минут.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Novartis Pharmaceuticals

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
20 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
13 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
5 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
22 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
3 мая 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
9 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 октября 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CDFV890A12201
  • 2020-005948-33 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками