Этанерцепт для лечения гранулематоза Вегенера

В этом исследовании будет изучено использование этанерцепта (также называемого Энбрел или TNFR:Fc) у пациентов с гранулематозом Вегенера, типом васкулита (воспаление кровеносных сосудов). Гранулематоз Вегенера может поражать многие части тела, включая головной мозг, нервы, глаза, пазухи, легкие, почки, кишечный тракт, кожу, суставы, сердце и другие участки. Как правило, чем больше вовлечено заболевание, тем оно опаснее для жизни. Стандартное лечение представляет собой комбинацию преднизолона и цитотоксического агента, обычно циклофосфамида или метотрексата. Однако у многих пациентов, получающих лечение по этой схеме, возникает рецидив заболевания, а другие не могут принимать эти препараты из-за тяжелых побочных эффектов. В этом исследовании будут оцениваться безопасность и эффективность этанерцепта и, в частности, его значение для снижения потребности в преднизолоне и предотвращения рецидивов заболевания.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило этанерцепт для лечения ревматоидного артрита, другого воспалительного заболевания. Препарат работает, блокируя активность белка TNF-белка, вырабатываемого лейкоцитами, который участвует в воспалительном процессе. Поскольку преднизолон также влияет на воспалительные белки и снижает продукцию ФНО, применение этанерцепта может снизить потребность в преднизолоне у пациентов с гранулематозом Вегенера и, следовательно, риск его побочных эффектов.

Пациенты в возрасте от 10 до 70 лет с гранулематозом Вегенера, которые никогда не принимали преднизолон, метотрексат или циклофосфамид или принимали эти препараты менее 3 недель, могут иметь право на участие в этом исследовании.

Участники пройдут обзор истории болезни и медицинский осмотр, включая лабораторные исследования. По медицинским показаниям также будут сделаны рентген, консультации и биопсия (хирургическое удаление небольшого образца ткани) пораженных органов. Все пациенты начнут лечение преднизоном, метотрексатом и этанерцептом. Те, кто улучшит этот режим, будут постепенно прекращать прием преднизолона в течение 3 месяцев. Тем, кто достигнет ремиссии заболевания в конце следующих 3 месяцев, будет случайным образом назначено либо продолжать прием этанерцепта и метотрексата еще в течение 12 месяцев, либо прекратить прием этанерцепта и продолжать принимать только метотрексат в течение следующих 12 месяцев (после чего прием метотрексата будет постепенно отменяться). Пациенты, которые не находятся в ремиссии к 6-месячному сроку, будут продолжать принимать этанерцепт до тех пор, пока у них не наступит ремиссия, когда им будет назначено прекратить или не прекращать прием этанерцепта, как описано выше. Пациенты, не достигшие ремиссии в течение 12 месяцев после начала лечения, исключаются из исследования. Пациенты, у которых во время исследования возникнет рецидив заболевания, скорее всего, будут переведены на лечение преднизолоном и либо метотрексатом, либо циклофосфамидом. Пациентам, рандомизированным для прекращения приема этанерцепта и у которых в течение года после прекращения приема препарата развился рецидив, может быть предложено повторное лечение по этому протоколу, но с продолжением лечения этанерцептом в течение всего года после ремиссии.

Пациенты будут оцениваться в амбулаторной клинике каждые 2-4 недели в течение первых 4 месяцев и каждые 1-3 месяца после этого. Пациенты, у которых болезнь находится в стадии ремиссии и которые прекращают прием всех лекарств, будут наблюдаться каждые 3–6 месяцев в течение 2 лет. Последующие обследования включают физикальное обследование, забор крови и, по медицинским показаниям, рентген. Общая продолжительность обучения составляет от 60 до 70 месяцев.