베게너 육아종증을 치료하는 Etanercept

이 연구는 혈관염(혈관 염증)의 일종인 베게너 육아종증 환자에서 에타너셉트(Enbrel 또는 TNFR:Fc라고도 함)의 사용을 조사합니다. 베게너 육아종증은 뇌, 신경, 눈, 부비동, 폐, 신장, 장관, 피부, 관절, 심장 및 기타 부위를 포함하여 신체의 많은 부분에 영향을 미칠 수 있습니다. 일반적으로 질병의 침범이 클수록 생명을 위협합니다. 표준 치료는 프레드니손과 세포독성제(보통 시클로포스파미드 또는 메토트렉세이트)의 조합입니다. 그러나 이 요법으로 치료받은 많은 환자들은 질병이 재발했고 다른 사람들은 심각한 부작용 때문에 이 약을 복용하지 못했습니다. 이 연구는 에타너셉트의 안전성과 유효성, 특히 프레드니손의 필요성을 줄이고 질병 재발을 예방하는 데 있어 그 가치를 평가할 것입니다.

미국 식품의약국(FDA)은 또 다른 염증성 질환인 류마티스 관절염을 치료하기 위해 에타너셉트를 승인했습니다. 이 약물은 염증 과정에 관여하는 백혈구에서 생성되는 TNF-a 단백질의 활성을 차단함으로써 작용합니다. 프레드니손은 또한 염증성 단백질에 영향을 미치고 TNF 생산을 낮추기 때문에 에타너셉트를 사용하면 베게너 육아종증 환자에서 프레드니손의 필요성을 줄여 부작용 위험을 줄일 수 있습니다.

프레드니손, 메토트렉세이트 또는 시클로포스파미드를 복용한 적이 없거나 3주 미만 동안 이러한 약물을 복용한 베게너 육아종증이 있는 10세에서 70세 사이의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다.

참가자는 실험실 연구를 포함하여 병력 검토 및 신체 검사를 받게 됩니다. 의학적으로 필요한 경우 X-레이, 상담 및 영향을 받는 장기의 생검(작은 조직 샘플의 외과적 제거)도 수행됩니다. 모든 환자는 프레드니손, 메토트렉세이트 및 에타너셉트로 치료를 시작합니다. 이 요법을 개선하는 사람들은 3개월에 걸쳐 점진적으로 프레드니손을 중단합니다. 추가 3개월 말에 질병 완화에 도달한 사람들은 추가 12개월 동안 에타너셉트와 메토트렉세이트를 계속 복용하거나 다음 12개월 동안 에타너셉트를 중단하고 메토트렉세이트만 계속 복용하도록 무작위로 배정됩니다(그 후 메토트렉세이트는 점진적으로 중단됨). 6개월 시점까지 관해 상태에 있지 않은 환자는 관해 상태가 될 때까지 에타너셉트를 계속 복용하며, 이때 위에서 설명한 대로 에타너셉트를 중단하거나 중단하지 않도록 지정됩니다. 치료 시작 후 12개월 이내에 관해에 도달하지 못한 환자는 연구에서 제외됩니다. 연구 중에 질병이 재발한 환자는 프레드니손과 메토트렉세이트 또는 시클로포스파마이드를 사용한 치료로 전환될 가능성이 높습니다. 에타너셉트를 중단하도록 무작위배정되고 약물 중단 후 1년 이내에 재발한 환자는 이 프로토콜에 따라 재치료를 제안받을 수 있지만 관해 후 1년 동안 에타너셉트를 지속할 수 있습니다.

환자는 처음 4개월 동안 2~4주마다, 그 이후에는 1~3개월마다 외래 진료소에서 평가를 받게 됩니다. 질병이 완화되고 모든 약물을 중단한 환자는 2년 동안 3~6개월마다 추적 관찰됩니다. 후속 평가에는 신체 검사, 채혈 및 의학적으로 필요한 경우 X-레이가 포함됩니다. 총 공부 기간은 60~70개월입니다.