Регистр детской кардиомиопатии

ФОН:

Дети с кардиомиопатией представляют собой наиболее неблагоприятный исход среди всех групп заболеваний, за которыми наблюдают детские кардиологи: до 40 процентов младенцев и детей с симптоматической кардиомиопатией не получают медикаментозного или хирургического лечения в течение первого года после постановки диагноза. Для 57 процентов детей с кардиомиопатией этиология неизвестна. Хотя педиатрическая кардиомиопатия распространена, ее причины значительно различаются. Таким образом, для любой конкретной этиологии ни один центр детской кардиологии не принимает достаточное количество пациентов, чтобы добиться серьезных успехов в понимании этой группы заболеваний. Реестр был разработан для сбора и систематизации всех соответствующих данных о состоянии. Данные, собранные и зарегистрированные регистром, должны привести к повышению осведомленности и знаний о детской кардиомиопатии и ее причинах, а также к разработке новых диагностических и терапевтических подходов.

ОПИСАНИЕ ДИЗАЙНА:

Реестр состоит из проспективной популяционной когорты пациентов в Новой Англии и центральной части юго-запада США и ретроспективной когорты пациентов, диагностированных в период с 1991 по 1996 год. Ежегодные данные последующего наблюдения собираются для всех пациентов.

Конкретные гипотезы заключаются в том, что 1) в период регистрации процент случаев, диагностированных как идиопатические, будет уменьшаться (т. возраст, тип кардиомиопатии и наличие или отсутствие синдрома могут помочь предсказать результаты. Определение критериев включения и исключения, обеспечение клинического качества, а также набор и удержание участвующих клинических центров в значительной степени находятся под руководством Рочестерского университета в Рочестере, штат Нью-Йорк, и Медицинского колледжа Бэйлора. Практически все центры детской кардиологии в США, Пуэрто-Рико и Канаде выразили готовность отправлять информацию о пациентах в такой регистр.

Исследование продолжалось до мая 2010 г. для изучения естественного течения кардиомиопатии и трансплантации, создания лонгитюдной когорты для изучения функционального статуса детей с кардиомиопатией и проведения вирусного и генетического тестирования для оценки ассоциаций генетических и вирусных маркеров кардиомиопатии с клинические и функциональные результаты. Есть три конкретные цели. Первый расширяет естественную историю кардиомиопатии и трансплантации путем интеграции баз данных Реестра детской кардиомиопатии (PCMR) и Детского исследования трансплантации сердца, чтобы изучить, изменяет ли и как трансплантация сердца клиническое течение кардиомиопатии у детей. Вторая конкретная цель фокусируется на функциональном состоянии пациентов с детской кардиомиопатией. В ходе исследования будет установлено лонгитюдное течение функционального состояния у детей с кардиомиопатией и проанализирована взаимосвязь с клиническими событиями и исходами. Это будет достигнуто путем оценки функционального состояния детей с кардиомиопатией, включая группу детей, перенесших трансплантацию сердца, путем продолжения текущего субисследования функционального статуса PCMR и расширения исследования на детей в посттрансплантационном периоде. Третья конкретная цель связана с вирусным и генетическим тестированием и будет исследовать, как генетические и вирусные маркеры кардиомиопатии связаны с клиническими и функциональными результатами. Образцы сердечной ткани и крови будут взяты у 300 детей с кардиомиопатией для вирусного генома и генетического скрининга (ген 9G4.5) с использованием репозитория детской кардиомиопатии, и результаты будут сопоставлены с клиническим исходом.