- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00005391
Registro de Miocardiopatía Pediátrica
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
FONDO:
Los niños con miocardiopatía representan el resultado más desalentador de cualquier grupo de enfermedades seguidas por cardiólogos pediátricos, con hasta un 40 por ciento de bebés y niños con miocardiopatía sintomática que fracasan en el tratamiento médico o quirúrgico en el primer año posterior al diagnóstico. Para el 57 por ciento de los niños con cardiomiopatía, no se conoce la etiología. Aunque la miocardiopatía pediátrica es común, existe una variación considerable en sus causas. Por tanto, para cualquier etiología concreta, ningún centro de cardiología pediátrica atiende a un número suficiente de pacientes como para avanzar de forma importante en el conocimiento de este grupo de enfermedades. El registro fue desarrollado para recolectar y organizar todos los datos relevantes sobre la condición. Los datos acumulados y notificados por el registro deberían conducir a una mayor conciencia y conocimiento de la miocardiopatía pediátrica y sus causas, así como al desarrollo de nuevos enfoques diagnósticos y terapéuticos.
NARRATIVA DE DISEÑO:
El registro consta de una cohorte prospectiva basada en la población de pacientes en Nueva Inglaterra y el suroeste central de los Estados Unidos y una cohorte retrospectiva de pacientes diagnosticados entre 1991 y 1996. Se recopilan datos de seguimiento anuales de todos los pacientes.
Las hipótesis específicas son que l) durante el período del registro, el porcentaje de casos que se diagnostican como idiopáticos disminuirá (es decir, se encontrarán etiologías) y 2) al momento del diagnóstico de miocardiopatía, factores como género, etnia, la edad, el tipo de miocardiopatía y la presencia o ausencia de un síndrome pueden ayudar a predecir los resultados. La definición de los criterios de ingreso y exclusión, la garantía de calidad clínica y la acumulación y retención de los centros clínicos participantes están en gran parte bajo la dirección de la Universidad de Rochester en Rochester, Nueva York y el Baylor College of Medicine. Prácticamente todos los centros de cardiología pediátrica de los Estados Unidos, Puerto Rico y Canadá han expresado su disposición a enviar la información de los pacientes a dicho registro.
El estudio continuó hasta mayo de 2010 para investigar la historia natural de la miocardiopatía y el trasplante, establecer una cohorte longitudinal para investigar el estado funcional de los niños con miocardiopatía y realizar pruebas virales y genéticas para evaluar las asociaciones de marcadores genéticos y virales de la miocardiopatía con resultados clínicos y funcionales. Hay tres objetivos específicos. El primero amplía la historia natural de la miocardiopatía y el trasplante al integrar las bases de datos del Registro de miocardiopatías pediátricas (PCMR) y el Estudio de trasplantes cardíacos pediátricos para examinar si el trasplante cardíaco modifica el curso clínico de la miocardiopatía en niños y cómo lo hace. El segundo objetivo específico se centra en el estado funcional de los pacientes pediátricos con miocardiopatía. El estudio establecerá el curso longitudinal del estado funcional en niños con miocardiopatía y analizará la relación con los eventos clínicos y los resultados. Esto se logrará mediante la evaluación del estado funcional de los pacientes pediátricos con cardiomiopatía, incluido el subgrupo de niños que se someten a un trasplante de corazón, mediante la continuación del actual subestudio del estado funcional del PCMR y la extensión del estudio a los niños en el período posterior al trasplante. El tercer objetivo específico se relaciona con las pruebas virales y genéticas e investigará cómo los marcadores genéticos y virales de la miocardiopatía se asocian con los resultados clínicos y funcionales. Se recolectarán muestras de sangre y tejido cardíaco de 300 niños con miocardiopatía para el genoma viral y la detección genética del gen 9G4.5) utilizando el Repositorio de miocardiopatía pediátrica, y los resultados se correlacionarán con el resultado clínico.
Tipo de estudio
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Steven Lipshultz, University of Miami
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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- Foerster SR, Canter CE, Cinar A, Sleeper LA, Webber SA, Pahl E, Kantor PF, Alvarez JA, Colan SD, Jefferies JL, Lamour JM, Margossian R, Messere JE, Rusconi PG, Shaddy RE, Towbin JA, Wilkinson JD, Lipshultz SE. Ventricular remodeling and survival are more favorable for myocarditis than for idiopathic dilated cardiomyopathy in childhood: an outcomes study from the Pediatric Cardiomyopathy Registry. Circ Heart Fail. 2010 Nov;3(6):689-97. doi: 10.1161/CIRCHEARTFAILURE.109.902833. Epub 2010 Sep 10.
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Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 4297
- R01HL053392 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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