Ритуксимаб для лечения рефрактерного взрослого и ювенильного дерматомиозита (DM) и полимиозита взрослых (PM)

Ритуксимаб представляет собой химерное, мышино-человеческое, генно-инженерное моноклональное антитело, направленное против антигена CD20 (кластер дифференцировочного антигена 20), обнаруженного на поверхности В-лимфоцитов, и известно, что оно истощает В-клетки при внутривенном введении. Он одобрен для лечения неходжкинской лимфомы. Ритуксимаб используется для лечения аутоиммунных заболеваний, таких как системная красная волчанка (СКВ), ревматоидный артрит (РА) и иммуноопосредованные гематологические заболевания. Он также изучался и применялся у небольшого числа пациентов с миозитом. В этом исследовании будет оцениваться эффективность ритуксимаба при лечении рефрактерных взрослых и детей с дерматомиозитом и взрослым полимиозитом.

Участие пациента в этом исследовании продлится примерно 45 недель. Во время скрининга участники пройдут физический осмотр, оценку мышечной силы, электрокардиограмму и сбор крови и мочи; им также будет предложено заполнить несколько анкет. Все участники получат 2 инфузии ритуксимаба и 2 инфузии плацебо. Участники будут случайным образом распределены в одну из двух групп. Группа А будет получать ритуксимаб на неделе 0 и 1 и плацебо на неделе 8 и 9. Группа В получит плацебо на неделе 0 и 1 и ритуксимаб на неделе 8 и 9. Каждая инфузия будет проводиться амбулаторно в течение как минимум примерно 5 часов.

Всего будет 14 ознакомительных визитов. Все участники будут посещать амбулаторную клинику в определенные моменты времени для проверки мышечной силы, медицинского осмотра, измерения активности заболевания и сбора крови. Во время исследования участники будут тщательно контролироваться на предмет улучшения или ухудшения их заболевания и серьезных побочных эффектов, связанных с приемом лекарств. Некоторых участников спросят, готовы ли они пройти 2 процедуры биопсии мышц, 1 до приема исследуемого препарата и 1 после приема исследуемого препарата, чтобы определить влияние ритуксимаба на мышечную ткань.

Если участник не может найти ближайший клинический центр, у взрослого и педиатрического центров Национального института здравоохранения, расположенного в Бетесде, штат Мэриленд, есть средства для покрытия дорожных расходов.

ДОПОЛНИТЕЛЬНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ NIH: «Ритуксимаб для лечения дерматомиозита и полимиозита»

• Это исследование в настоящее время набирает пациентов.
• При поддержке: Национальный институт наук об окружающей среде (NIEHS)
• Информация предоставлена: Клинический центр Национального института здоровья (CC)
• Ожидаемое общее количество зачислений: 30
• Начало исследования: октябрь 2006 г.
• Местонахождение и контактная информация: Отдел по набору пациентов и связям с общественностью; (800) 411-1222; prpl@mail.cc.nih.gov; Телефон: 1-866-411-1010

Подисследование NIH будет использовать преимущества многоцентрового основного исследования RIM для выявления изменений в паттернах экспрессии генов в мышцах, коже и периферической крови, а также особенностей визуализации и иммунопатологии мышц, кожи и периферических клеток до (неделя 0) и после (16 неделя) терапии. Эти изменения также будут коррелировать с большим количеством клинических, лабораторных и исследовательских переменных, которые уже запланированы для сбора в основном исследовании RIM. Кроме того, знание того, какие именно паттерны экспрессии генов изменяются у резистентных пациентов до лечения ритуксимабом, а какие изменяются после терапии ритуксимабом, в сочетании с проточной цитометрией периферических клеток и иммунопатологией тканей, поможет лучше понять патогенез миозита и возможный вклад В-лимфоцитов и их субпопуляций.

Пациенты с дерматомиозитом и полимиозитом, отвечающие критериям включения/исключения для основного исследования RIM, могут иметь право на участие в этом дополнительном исследовании. Следующие процедуры будут проводиться в дополнение к основным процедурам исследования RIM во время 13 визитов в клинику в течение 44 недель:

• Недели 0, 16: биопсия мышц и кожи (только для взрослых). Небольшие образцы мышечной и кожной ткани будут удалены хирургическим путем для исследования под микроскопом.
• Недели 0, 8, 16, 44: оценка состояния кожи и фотографирование. Воздействие болезни на кожу будет тщательно оценено, и будут сделаны фотографии любых высыпаний и кожи вокруг ногтей.
• Недели 0, 8, 16, 44: магнитно-резонансная томография (МРТ). Всем участникам сделают МРТ кожи и мышц ног. Взрослым также сделают МРТ для исследования кровотока в мышцах.