Rituksimabi tulenkestävän aikuisten ja nuorten dermatomyosiitin (DM) ja aikuisten polymyosiitin (PM) hoitoon

Rituksimabi on kimeerinen, hiiri-ihminen, geneettisesti muokattu monoklonaalinen vasta-aine, joka on suunnattu B-lymfosyyttien pinnalla olevaa CD20-antigeeniä (klusteri differentiaatioantigeeni 20) vastaan ​​ja jonka tiedetään tuhoavan B-soluja suonensisäisesti annettuna. Se on hyväksytty non-Hodgkinin lymfooman hoitoon. Rituksimabia on käytetty autoimmuunisairauksien, kuten systeemisen lupus erythematosuksen (SLE), nivelreuman (RA) ja immuunivälitteisten hematologisten häiriöiden hoitoon. Sitä on myös tutkittu ja käytetty pienellä määrällä myosiittipotilaita. Tässä tutkimuksessa arvioidaan rituksimabin tehoa tulehduksellisten aikuis- ja lapsipotilaiden hoidossa, joilla on dermatomyosiitti ja aikuisten polymyosiitti.

Potilaan osallistuminen tähän tutkimukseen kestää noin 45 viikkoa. Seulonnassa osallistujat saavat fyysisen kokeen, lihasvoiman arvioinnin, EKG:n sekä veren ja virtsan keräämisen; heitä pyydetään myös täyttämään useita kyselyitä. Kaikki osallistujat saavat 2 infuusiota rituksimabia ja 2 infuusiota lumelääkettä. Osallistujat jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta ryhmästä. Ryhmä A saa rituksimabia viikoilla 0 ja 1 ja lumelääkettä viikoilla 8 ja 9. Ryhmä B saa lumelääkettä viikoilla 0 ja 1 ja rituksimabia viikoilla 8 ja 9. Jokainen infuusio annetaan avohoidossa vähintään noin 5 tunnin ajan.

Opintovierailuja on yhteensä 14. Kaikki osallistujat vierailevat poliklinikalla valittuina aikoina lihasvoiman testaamista, fyysistä tutkimusta, sairauden aktiivisuusmittauksia ja verenottoa varten. Tutkimuksen aikana osallistujia seurataan tarkasti sairauden paranemisen tai pahenemisen sekä vakavien lääkkeisiin liittyvien sivuvaikutusten varalta. Joiltakin osallistujilta kysytään, ovatko he valmiita suorittamaan 2 lihasbiopsiamenettelyä, yhden ennen tutkimuslääkityksen saamista ja yhden tutkimuslääkityksen saamisen jälkeen, jotta voidaan määrittää rituksimabin vaikutukset lihaskudokseen.

Jos osallistuja ei löydä lähellä olevaa kliinistä keskusta, Marylandin Bethesdassa sijaitsevan National Institute of Healthin aikuis- ja lastenkeskuksilla on käytettävissään varoja matkakulujen kattamiseksi.

NIH-ALATUTKIMUS: "Rituksimabi dermatomyosiitin ja polymyosiitin hoitoon"

• Tähän tutkimukseen rekrytoidaan parhaillaan potilaita.
• Sponsori: National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS)
• Tiedot tarjoaa: National Institutes of Health Clinical Center (CC)
• Odotettu ilmoittautumismäärä: 30
• Opintojen alkaminen: lokakuussa 2006
• Sijainti ja yhteystiedot: Potilaiden rekrytointi- ja yhteystoimisto; (800) 411-1222; prpl@mail.cc.nih.gov; Puhelin: 1-866-411-1010

NIH-alatutkimuksessa hyödynnetään monikeskusydintutkimusta, jotta voidaan tunnistaa muutokset geenien ilmentymismalleissa lihaksessa, ihossa ja ääreisveressä sekä kuvantamisominaisuudet ja lihasten, ihon ja ääreissolujen immunopatologia ennen (viikko 0) ja hoidon jälkeen (viikko 16). Nämä muutokset korreloivat myös suuren määrän kliinisiä, laboratorio- ja tutkimusmuuttujia, jotka on jo suunniteltu kerättäväksi ydin-RIM-tutkimuksessa. Lisäksi sen tietäminen, mitkä geenien ilmentymismallit ovat muuttuneet resistenteillä potilailla ennen rituksimabia ja mitkä muuttuvat rituksimabihoidon jälkeen - yhdessä ääreissolujen virtaussytometrian ja kudosten immunopatologian kanssa - auttaa ymmärtämään paremmin myosiitin ja myosiitin patogeneesiä. B-lymfosyyttien ja niiden alaryhmien mahdollinen vaikutus.

Potilaat, joilla on dermatomyosiitti ja polymyosiitti, jotka täyttävät ydin-RIM-tutkimuksen mukaanotto-/poissulkemiskriteerit, voivat olla kelvollisia tähän alatutkimukseen. Seuraavat toimenpiteet suoritetaan RIM-tutkimuksen ydintoimenpiteiden lisäksi 13 klinikkakäynnin aikana 44 viikon aikana:

• Viikot 0, 16: Lihas- ja ihobiopsia (vain aikuisille). Pienet näytteet lihas- ja ihokudoksesta poistetaan kirurgisesti mikroskoopilla tutkittavaksi.
• Viikot 0, 8, 16, 44: Ihon arviointi ja valokuvaus. Sairauden vaikutus ihoon arvioidaan perusteellisesti ja mahdollisista ihottumista ja kynsien ympärillä olevasta ihosta otetaan valokuvat.
• Viikot 0, 8, 16, 44: Magneettiresonanssikuvaus (MRI). Kaikille osallistujille tehdään MRI-skannaukset ihosta ja jalkojen lihaksista. Aikuisille tehdään myös magneettikuvaus lihaksen verenkierron tutkimiseksi.