Функция тромбоцитов у пациентов с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой (ИТП) с элтромбопагом (PLATEFUN)
Оценка функции тромбоцитов у пациентов с хронической аутоиммунной тромбоцитопенической пурпурой (cAITP), получавших агонист рецептора тромбопоэтина (MPL) элтромбопаг.
Это одноцентровое проспективное контролируемое исследование с участием одной группы, получавшей элтромбопаг, и двух контрольных групп, одна из которых получала стандартное лечение стероидами, а другая не получала лечения.
Целью исследования является определение влияния агонистов рецептора тромбопоэтина (MPL) на индуцированную сдвигом активацию тромбоцитов.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ДИЗАЙН ИССЛЕДОВАНИЯ:
Одноцентровое (Венский медицинский университет), проспективное, контролируемое исследование. Пациенты будут набраны в отделении гематологии и гемостазиологии Медицинского университета в Вене, одна группа лечения элтромбопагом и 2 контрольные группы, одна со стандартным лечением стероидами, другая без лечения.
ЦЕЛЬ ИССЛЕДОВАНИЯ:
Определить влияние агонистов MPL на индуцированную сдвигом активацию тромбоцитов. Данные, полученные у пациентов, получавших элтромбопаг, необходимо сравнить с данными пациентов, не получавших лечения, и пациентов, принимающих стероиды. Эти исследования расширят предыдущие исследования, в которых изучалась функция тромбоцитов без активации in vitro у пациентов, получавших элтромбопаг.
ПАЦИЕНТЫ:
Пробная популяция:
Общее количество пациентов n = 34: 12 на элтромбопаге, 12 на кортикостероидах и 10 без лечения будут включены в это исследование.
Лечение элтромбопагом или кортикостероидами. Начальная доза элтромбопага: 25 мг/день, увеличивая при необходимости (до 50 мг или максимум 75 мг один раз в день) каждые 2 недели до достижения количества тромбоцитов в пределах 50 000–100 000/мкл и уменьшая дозу, если количество тромбоцитов >= 100 000/мкл. Впоследствии, если количество тромбоцитов стабильно (допуск +/- 20%), контроль тромбоцитов каждые 4 недели, в противном случае еженедельно.
Начальная доза преднизолона: 1 мг/кг/день до достижения количества тромбоцитов 50 000–100 000/мкл. Снижение дозы, если количество тромбоцитов >= 100 000/мкл.
Лабораторные исследования:
В группе элтромбопага и в группе, недавно получавшей преднизолон, количество тромбоцитов и функциональные тесты тромбоцитов будут выполняться во время плановых посещений.
У пациентов, постоянно принимающих кортикостероиды (часть контрольной группы I), и нелеченых пациентов (контрольная группа II), у которых количество тромбоцитов составляет от 50 000 до 100 000/мкл, будут исследованы ретикулированные тромбоциты, функциональные тесты тромбоцитов и антитела к тромбоцитам. вступление и через 4 недели (+ 5 дней).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения (для всех групп):
- Пациенты мужского и женского пола с установленной хронической аутоиммунной тромбоцитопенией (cAITP)
- Возраст ≥ 18 и ≤ 90 лет
- Женщины, если они не беременны, не кормят грудью и согласны использовать безопасные средства контрацепции.
- Письменное согласие перед любой процедурой, связанной с исследованием
Критерии включения (для пациентов, получавших элтромбопаг):
- Количество тромбоцитов < 50 000/мкл при скрининге
- По крайней мере, одна предшествующая альтернативная терапия cITP
Критерии включения (для пациентов, получавших кортикостероиды - контрольная группа 1):
- Количество тромбоцитов < 50 000/мкл в анамнезе
- По крайней мере, 50% пациентов должны иметь < 50 000 мкл на момент включения и должны находиться под наблюдением в течение 3 месяцев.
Критерии включения (для пациентов, не получавших лечения - контрольная группа 2):
- Количество тромбоцитов < 50 000/мкл в анамнезе
- При скрининге количество тромбоцитов от 50 000 до 100 000/мкл
Критерии исключения (для всех пациентов):
- История венозной или артериальной тромбоэмболии или инсульта
- Известная ишемическая болезнь сердца или сердечные аритмии
- Известная инфекция ВИЧ или гепатита С
- Нарушение функции печени, определяемое как повышенный уровень АЛТ > 1,5 ВНЛ, билирубин выше ВГН, альбумин ниже нормы.
- Протромбиновое время меньше нормы
- Повышенный уровень креатинина (> 1,3 ВГН)
- Неспособность/нежелание следовать протоколу
- Предшествующее или активное злокачественное новообразование
- Пациенты, которые были включены в любое другое исследование с элтромбопагом в любое время до
- Пациенты, получавшие другой исследуемый продукт в течение последних 3 месяцев
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 1
Пациенты на элтромбопаге
|
элтромбопаг таблетки ежедневно в возрастающей дозе в течение трех месяцев
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: 2
Пациенты на кортикостероидах
|
кортикостероиды в уменьшающейся дозе
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: 3
Нелеченные пациенты
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Индуцированная сдвигом активация тромбоцитов (SC) считается первичным показателем результата.
Временное ограничение: В среднем через 2-4 недели, когда количество тромбоцитов у пациента составляет от 50 000 до 100 000/мкл.
|
В среднем через 2-4 недели, когда количество тромбоцитов у пациента составляет от 50 000 до 100 000/мкл.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Рост сетчатых тромбоцитов и изменение антител к тромбоцитам.
Временное ограничение: В среднем через 2-4 недели, когда количество тромбоцитов у пациента составляет от 50 000 до 100 000/мкл.
|
В среднем через 2-4 недели, когда количество тромбоцитов у пациента составляет от 50 000 до 100 000/мкл.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Ingrid Pabinger, Prof. Dr., Medical University of Vienna
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Тромбоцитопения
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Физиологические эффекты лекарств
- Автономные агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Противовоспалительные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Противорвотные средства
- Желудочно-кишечные агенты
- Глюкокортикоиды
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Противоопухолевые агенты, гормональные
- Нейропротекторные агенты
- Защитные агенты
- Преднизолон
- Метилпреднизолона ацетат
- Метилпреднизолон
- Метилпреднизолона гемисукцинат
- Преднизолона ацетат
- Преднизолона гемисукцинат
- Преднизолона фосфат
Другие идентификационные номера исследования
- IP-001
- Eltrombopag 112650
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .