Funzione piastrinica nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) con eltrombopag (PLATEFUN)

PROGETTAZIONE DI STUDIO:

Centro singolo (Università di medicina di Vienna), studio prospettico controllato. I pazienti saranno reclutati presso la Divisione di Ematologia ed Emostasiologia presso l'Università di Medicina di Vienna, un gruppo di trattamento con eltrombopag e 2 gruppi di controllo, uno con trattamento steroideo standard, un altro non trattato.

SCOPO DELLO STUDIO:

Per determinare l'effetto degli agonisti MPL sull'attivazione piastrinica indotta da taglio. I dati ottenuti da pazienti trattati con eltrombopag devono essere confrontati con quelli di pazienti non trattati e con steroidi. Queste indagini estenderanno gli studi precedenti che hanno studiato la funzione piastrinica senza attivazione in vitro nei pazienti trattati con eltrombopag.

PAZIENTI:

Popolazione di prova:

Numero totale di pazienti n=34: 12 con eltrombopag, 12 con corticosteroidi e 10 senza trattamento saranno inclusi in questo studio.

Trattamento con eltrombopag o corticosteroidi. Dose iniziale di eltrombopag: 25 mg/die, aumentata secondo necessità (a 50 mg o massimo 75 mg una volta al giorno) ogni 2 settimane per raggiungere una conta piastrinica compresa tra 50.000 e 100.000/µL e riducendo gradualmente la dose se conta piastrinica >= 100.000/µL. Successivamente, se conta piastrinica stabile (tolleranza +/- 20%), controllo piastrinico ogni 4 settimane, altrimenti settimanale.

Dose iniziale di prednisolone: ​​1 mg/kg/die per raggiungere una conta piastrinica compresa tra 50.000 e 100.000/µL, riducendo gradualmente il dosaggio se la conta piastrinica è >= 100.000/µL.

Indagini di laboratorio:

Nel gruppo eltrombopag e nel gruppo prednisolone appena trattato verranno eseguiti conta piastrinica e test di funzionalità piastrinica alle visite programmate.

Nei pazienti in terapia continua con corticosteroidi (parte del gruppo di controllo I) e nei pazienti non trattati (gruppo di controllo II), che hanno una conta piastrinica compresa tra 50.000 e 100.000/µL, verranno studiate le piastrine reticolate, i test di funzionalità piastrinica e gli anticorpi piastrinici ingresso e dopo 4 settimane (+ 5 giorni).