Trombocytfunktion hos patienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) med Eltrombopag (PLATEFUN)

STUDERA DESIGN:

Single-center (Medical University Vienna), prospektiv, kontrollerad studie. Patienter kommer att rekryteras till avdelningen för hematologi och hemostaseologi vid det medicinska universitetet i Wien, en behandlingsgrupp för eltrombopag och två kontrollgrupper, en på standardsteroidbehandling, en annan obehandlad.

STUDIENS MÅL:

För att bestämma effekten av MPL-agonister på skjuvningsinducerad trombocytaktivering. Data som erhållits från patienter som behandlats med eltrombopag ska jämföras med uppgifter från obehandlade patienter och patienter på steroider. Dessa undersökningar kommer att utöka tidigare studier som undersökte trombocytfunktion utan in vitro-aktivering hos patienter som fick eltrombopag.

PATIENTER:

Provpopulation:

Totalt antal patienter n=34: 12 på eltrombopag, 12 på kortikosteroider och 10 utan behandling kommer att inkluderas i denna studie.

Behandling med eltrombopag eller kortikosteroider. Eltrombopag startdos: 25 mg/dag, ökad vid behov (till 50 mg eller maximalt 75 mg en gång dagligen) varannan vecka för att nå ett trombocytantal mellan 50 000-100 000/µL och minska dosen om trombocytantal >= 100 000/µL. Efteråt, om trombocyttalet är stabilt (tolerans +/- 20%), kontroll av trombocyter var 4:e vecka, annars varje vecka.

Prednisolon startdos: 1 mg/kg/dag för att nå ett trombocytantal mellan 50 000-100 000 /µL nedtrappning av dosen om trombocytantal >= 100 000/µL.

Laboratorieundersökningar:

I eltrombopaggruppen och i den nybehandlade prednisolongruppen kommer trombocytantal och trombocytfunktionstester att utföras vid planerade besök.

Hos patienter som är på kontinuerliga kortikosteroider (del av kontrollgrupp I) och obehandlade patienter (kontrollgrupp II), som har ett trombocytantal mellan 50 000 och 100 000/µL trombocytantal, kommer retikulerade trombocyter, trombocytfunktionstester och trombocytantikroppar att studeras vid inträde och efter 4 veckor (+ 5 dagar).