Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования декспрамипексола при БАС (EMPOWER)

10 мая 2021 г. обновлено: Knopp Biosciences

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование безопасности и эффективности декспрамипексола у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом

Цель этого исследования — определить, является ли декспрамипексол (150 мг два раза в день) безопасным и эффективным при лечении бокового амиотрофического склероза (БАС).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Боковой амиотрофический склероз (БАС) представляет собой быстро прогрессирующее дегенеративное заболевание двигательных нейронов в головном и спинном мозге, которое приводит к мышечной атрофии и спастичности в конечностях и бульбарных мышцах, что приводит к слабости и потере способности передвигаться, дисфункции ротоглотки, потере веса и, в конечном итоге, нарушение дыхания. Цель этого исследования — определить, является ли декспрамипексол (150 мг два раза в день) безопасным и эффективным при лечении БАС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

942

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Бельгия
      • Gent, Бельгия, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Германия
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Германия
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Германия
        • University of Ulm, RKU
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Испания
        • Hospital Carlos III
  • Канада
      • London, Канада
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Канада, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Канада
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Канада, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Соединенное Королевство, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Соединенное Королевство, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Соединенное Королевство
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Соединенные Штаты, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Соединенные Штаты, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Франция
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Франция
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Франция
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Франция, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Швеция, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • В возрасте от 18 до 80 лет включительно в 1-й день.
  • Диагноз спорадического или семейного БАС.
  • Появление первых симптомов БАС в течение 24 месяцев до 1-го дня.
  • Критерии Всемирной федерации неврологии El Escorial удовлетворяются для возможного, подтвержденного лабораторией вероятного, вероятного или определенного диагноза БАС.
  • Медленная жизненная емкость легких в вертикальном положении (МЖЕЛ) 65% и более при скрининге.
  • Пациенты, принимающие или не принимающие рилузол, имеют право на участие в этом исследовании: если пациент никогда не принимал рилузол, он или она имеет право; если пациент в настоящее время принимает рилузол, он или она должны принимать стабильную дозу не менее 60 дней; если пациент прекратил прием рилузола, он или она должны прекратить его прием как минимум на 30 дней.
  • Должен уметь глотать таблетки на момент начала исследования.

Критерий исключения:

  • Другое значимое с медицинской точки зрения заболевание.
  • Клинически значимые отклонения лабораторных показателей.
  • Беременные женщины или кормящие женщины.
  • Предшествующее воздействие декспрамипексола.
  • В настоящее время принимает прамипексол или другие агонисты дофамина.

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Устные таблетки два раза в день на срок до 18 месяцев.
Экспериментальный: Декспрамипексол
Лекарство: Декспрамипексол
Таблетки для приема внутрь по 150 мг два раза в день на срок до 18 месяцев.
Другие имена:
  • КНС-760704
  • BIIB050

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Комбинированная оценка функции и выживаемости (CAFS) через 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев
Комплексная оценка функции и выживаемости (CAFS) представляет собой межгрупповое сравнение одного ранжированного клинического исхода, основанного на (1) изменении по сравнению с исходным уровнем в баллах по пересмотренной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) и (2) времени до смерть. Каждый субъект ранжируется в соответствии со временем до смерти (более ранняя смерть оценивается ниже, чем более поздняя смерть). Субъекты, которые выживают, оцениваются более благоприятно, чем субъекты, которые умерли. Среди выживших субъектов ранжируют в соответствии с изменением ALSFRS-R (большее ухудшение ALSFRS-R оценивается ниже, чем меньшее ухудшение или улучшение ALSFRS-R). Ранжированные баллы варьируются от 001 до 941 (количество субъектов в популяции эффективности), при этом более высокие ранговые баллы связаны с лучшим результатом. Ранги были проанализированы с использованием модели ANCOVA, которая включает лечение как фиксированный эффект и корректирует исходный показатель ALSFRS-R, продолжительность симптомов, место возникновения и использование рилузола. Среднеквадратическая ранговая оценка представлена ​​для каждой лечебной группы.
12 месяцев
Смерть до 12 месяцев (индивидуальный компонент CAF)
Временное ограничение: 12 месяцев
Наибольшая продолжительность наблюдения за это время до анализа смерти составила 12 месяцев. В ходе исследования за субъектами наблюдали в течение 12-18 месяцев.
12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в ALSFRS-R через 12 месяцев (индивидуальный компонент CAF)
Временное ограничение: 12 месяцев
ALSFRS-R (шкала функциональной оценки БАС с дыхательным компонентом) представляет собой утвержденную шкалу, которая измеряет 4 функциональных домена, включая функцию дыхания, бульбарную функцию, общую и мелкую моторику. Всего имеется 12 вопросов, каждый из которых оценивается от 0 до 4, что дает общее возможное количество баллов 48, причем более высокие баллы представляют лучшую функцию.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Смерть или дыхательная недостаточность (DRI) до 18 месяцев
Временное ограничение: 18 месяцев
Время до смерти или дыхательной недостаточности (DRI) определяется как получение трахеостомии или использование неинвазивной вентиляции (NIV) в течение ≥22 часов в день в течение как минимум 10 дней подряд. Если НИВЛ используется для соответствия критериям дыхательной недостаточности, ни одна измеренная медленная жизненная емкость легких (МЖЕЛ) при любой последующей оценке не может превышать 50%. Время до DRI рассчитывается от даты первой дозы до первой даты одного из следующих событий: смерть, трахеостомия или 10-й день последовательной НИВЛ без измеренного ВПВ >50% при любой последующей оценке.
18 месяцев
Смерть до 18 месяцев
Временное ограничение: 18 месяцев
Расчетное время до смерти до 18 месяцев. Сюда входят случаи смерти, зарегистрированные более чем через 30 дней после прекращения участия в исследовании (период времени для сообщения о смертности от всех причин), независимо от характера субъекта, до 18 месяцев после первой дозы.
18 месяцев
≤50% прогнозируемого вертикального положения с низкой жизненной емкостью легких (SVC) или смерть до 18 месяцев
Временное ограничение: 18 месяцев
Датой достижения ≤50% прогнозируемой медленной жизненной емкости легких (SVC) в вертикальном положении считается дата первого визита, при которой прогнозируемая SVC в вертикальном положении составляет ≤50% и продолжает оставаться ≤50% при последующем визите, за исключением последнего визита. доступное наблюдение. Время достижения ≤50% прогнозируемого вертикального ВПВ определяется как продолжительность между датой достижения ≤50% прогнозируемого вертикального ВПВ и датой введения первой дозы исследуемого препарата. Если субъект жив и не достигает ≤50% прогнозируемого ВПВ в вертикальном положении, время достижения ≤50% прогнозируемого ВПВ в вертикальном положении будет цензурировано и равно количеству дней от первой дозы исследуемого препарата до даты посещения, когда выполняется последняя доступная оценка SVC субъекта. В анализе используется самое раннее время (достижение ≤50% прогнозируемого вертикального ВПВ или смерть).
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Knopp Biosciences

Следователи

  • Главный следователь: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 января 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 января 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Боковой амиотрофический склероз

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mali

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться