Реестр тяжелой иммунной цитопении Www.Sic-reg.Org (sic-reg)
Регистрация для Schwere Immunzytopenien - Реестр тяжелой иммунной цитопении (SIC-Reg.Org)
Проспективное исследование регистра детей и молодых людей с тяжелой иммунной цитопенией (персистирующая/хроническая иммунная тромбоцитопения, аутоиммунная гемолитическая анемия и синдром Эванса) для улучшения лечения, облегчения дифференциальной диагностики и документирования клинического течения при различных видах лечения.
Временные точки: при включении, через 6 месяцев, через 12 месяцев, затем ежегодно до 4 лет после включения.
Никакого вмешательства, просто наблюдение и документирование. Направленное предвключительное (дифференциальное) диагностическое обследование.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование направлено на улучшение ведения и ухода за пациентами с тяжелой иммунной цитопенией, выявление основных причин тяжелой иммунной цитопении и разработку стратегии ранней стратификации лечения на основе стандартизированного диагностического алгоритма, потенциально поддерживаемого анализом биомаркеров и (вне исследования) генетические анализы, если это клинически показано.
Главная цель:
Быстрое выявление основных причин тяжелых иммунных цитопений с помощью структурированного диагностического подхода и доступа к сети клинической помощи участвующих центров, что позволяет проводить раннюю стратификацию лечения.
Второстепенные цели:
- Сбор данных об эпидемиологии редких заболеваний
- Системное документирование показателей ответа на различные виды лечения
- Идентификация биомаркеров и модификаторов иммунной толерантности
- Сбор данных об использовании новых/экспериментальных терапевтических средств
- Документирование сообщаемых врачом результатов/показателей эффективности
- Консультация неравнодушных врачей через обычную комиссию SIC-Reg
Не будет никаких дополнительных венозных пункций или точек времени исследования. Во время клинических посещений в запланированные моменты времени исследования будут получены дополнительные параметры крови и образец стула. Текущее клиническое ведение соответствует международным руководствам, которые кратко изложены в документах исследования, но не являются частью исследования (нет диагностической или терапевтической исследовательской группы).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Styria
-
Graz, Styria, Австрия, 8036
- Pediatric Hematology-Oncology Outpatient Clinic
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Аутоиммунная гемолитическая анемия (АИГА)
- Синдром Эванса (ЭС)
- Персистирующая или хроническая иммунная тромбоцитопения (ИТП; >6 месяцев после первого проявления)
Критерий исключения:
- (история) злокачественных новообразований
- (в анамнезе) трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
пациенты
все, кто соответствует критериям включения и дает согласие на участие; потенциальные биомаркеры будут задокументированы
|
анализ фактов, анализ микробиома
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
основное заболевание, которое вызывает или связано с тяжелой иммунной цитопенией
Временное ограничение: 0-4 года
|
определить основное состояние или другое заболевание, например, первичный иммунодефицит или синдром недостаточности костного мозга, с помощью диагностических процедур в соответствии со стандартизированным алгоритмом
|
0-4 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинический курс
Временное ограничение: 0-4 года
|
Документация клинических симптомов, о которых сообщает врач, включая показатели результатов/оценки эффективности.
|
0-4 года
|
|
Биомаркеры - кровь
Временное ограничение: 0-4 года
|
Идентификация новых биомаркеров с помощью проточной цитометрии лейкоцитов
|
0-4 года
|
|
Биомаркеры - стул
Временное ограничение: 0-4 года
|
Выявление потенциальных модификаторов иммунной толерантности путем изучения микробиома кишечника
|
0-4 года
|
|
Обычные лабораторные параметры
Временное ограничение: 0-4 года
|
документирование лабораторных параметров, которые обычно оцениваются на иммунную цитопению
|
0-4 года
|
|
Количество участников с диагнозом тяжелой иммунной цитопении на участвующий центр и в год
Временное ограничение: 0-4 года
|
сбор эпидемиологических данных, участники включены в соответствии с критериями включения
|
0-4 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Seidel, Medical University of Graz
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура
- Синдромы иммунологического дефицита
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
- Анемия, гемолитическая
- Анемия, гемолитическая, аутоиммунная
Другие идентификационные номера исследования
- 30-155 ex 17/18
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .