Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedömning av allogen hematopoetisk celltransplantation hos Medicare-mottagare med multipelt myelom

29 augusti 2023 uppdaterad av: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Bedömning av allogen hematopoietisk celltransplantation hos Medicare-mottagare med multipelt myelom: En studie för att utveckla bevis på effektivitet för Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS)

Multipelt myelom (MM) är den näst vanligaste hematologiska maligniteten hos vuxna. Den nuvarande standarden för vård för MM-patienter som är lämpliga att genomgå konditionerande kemoterapi med hög dos är en autolog HCT (autoHCT). Allogen HCT (alloHCT) är den enda potentiellt botande behandlingen som är tillgänglig för patienter med MM. Den betydande sjukligheten och dödligheten av denna procedur begränsade emellertid historiskt dess tillämpning hos äldre patienter.

Även om det är potentiellt botande, har MM-patienter med standardrisk utmärkta prognoser i en tid präglad av nya terapier, vilket minskar den totala fördelen med alloHCT. Men eftersom resultaten för högrisk-MM förblir dåliga trots de bästa tillgängliga standardterapierna (total överlevnad på 24-36 månader), tyder initiala data på att alloHCT bör utforskas i denna undergrupp.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Multipelt myelom (MM) är den näst vanligaste hematologiska maligniteten hos vuxna. Den totala överlevnaden (OS) i MM har förbättrats avsevärt under de senaste 15 åren med uppkomsten av nya terapier som talidomid, bortezomib och lenalidomid. Medianlivslängden för patienter med MM som behandlas i den nuvarande eran är mer än 6 år, medan SEER-data från en något tidigare tidsperiod (2008-12) uppskattade 5-årsöverlevnaden till 48,5 %. Prognosen är dock inte enhetlig och varierar avsevärt baserat på presenterade egenskaper och respons på terapi.

Den nuvarande standarden för vård för MM-patienter som är lämpliga att genomgå konditionerande kemoterapi med hög dos är en autolog HCT (autoHCT). Det finns kontroverser angående tidpunkten för autoHCT efter initial ny terapiinduktion med randomiserade studier som visar liknande OS oavsett om det görs tidigt eller fördröjt till tidpunkten för återfall som räddningsterapi. Men nyare försök som jämför tidig kontra fördröjd transplantation stödjer fördelen med tidig förhandsautoHCT.

Allogen HCT (alloHCT) är den enda potentiellt botande behandlingen som är tillgänglig för patienter med MM. Den betydande sjukligheten och dödligheten av denna procedur begränsade emellertid historiskt dess tillämpning hos äldre patienter. Aktuella data från Center for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) visar transplantationsrelaterade dödligheter på 23 (20-26) % vid 5 år med myeloablativ konditionering.

Även om det är potentiellt botande, har MM-patienter med standardrisk utmärkta prognoser i en tid präglad av nya terapier, vilket minskar den totala fördelen med alloHCT. Men eftersom resultaten för högrisk-MM förblir dåliga trots de bästa tillgängliga standardterapierna (total överlevnad på 24-36 månader), tyder initiala data på att alloHCT bör utforskas i denna undergrupp.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
544

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55401
        • Rekrytering
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

En prospektiv kohortstudie av cirka 544 patienter som fick allogen HCT för multipelt myelom i CIBMTR-centra i USA matchade en historisk kontrollpatient som behandlades med autoHCT mellan 2010 och 2016

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Medicare förmånstagare
  • Steg II eller III multipelt myelom och/eller primär plasmacellsleukemi
  • Kvalificerad att ta emot en allogen HCT från vilken lämplig allogen donator som helst (enligt transplantationscentret) inklusive navelsträngsblod
  • Kommer att få allogen HCT på ett amerikanskt transplantationscenter
  • Gå med på att skicka in omfattande kliniska data om deras kliniska status och resultat före och efter transplantation till CIBMTR

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Allogen HCT
Prospektivt inskrivna kohort av patienter som får allogen hematopoetisk celltransplantation för multipelt myelom
Övrig: Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Denna observationsstudie kommer att jämföra resultaten från prospektivt inskrivna HCT-mottagare med resultaten från en kohort av matchade autoHCT-kontroller.
Historisk autoHCT
Historisk kohort av patienter med autolog hematopoetisk celltransplantation mellan 2010 och 2016

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämför fem års överlevnad
Tidsram: 5 år efter transplantation
Jämför fem års total överlevnad mellan alloHCT-kohorten och en ålders- och sjukdomsriskmatchad kohort av autoHCT-patienter
5 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: 5 år efter transplantation
fem års PFS-sannolikheter mellan AlloHCT-kohorten och en ålders- och sjukdomsriskmatchad kohort av autoHCT-patienter
5 år efter transplantation
Återfall eller progression
Tidsram: 5 år efter transplantation
Myelom återfall eller progression kommer att definieras enligt International Myeloma Working Group (IMWG) riktlinjer
5 år efter transplantation
Transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 5 år efter transplantation
Död av vilken orsak som helst inom 28 dagar efter alloHCT eller död i frånvaro av progression/återfall av MM efter dag 28 efter transplantation
5 år efter transplantation
Förekomst av akut GVHD
Tidsram: 5 år efter transplantation
Förekomst av grad I, II och III/IV hud-, gastrointestinala eller leveravvikelser som uppfyller konsensuskriterierna för grad II-IV akut GVHD
5 år efter transplantation
Förekomst av kronisk GVHD
Tidsram: 5 år efter transplantation
Förekomst av symtom i alla organsystem som uppfyller kriterierna för kronisk GVHD
5 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
National Marrow Donor Program

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studiestol: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
  • Studiestol: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
25 juli 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 maj 2027

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 april 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
18 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 april 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
25 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
30 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
29 augusti 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 17-CMS-MM

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar