Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedömning av allogen hematopoetisk celltransplantation hos Medicare-mottagare med multipelt myelom

29 augusti 2023 uppdaterad av: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Bedömning av allogen hematopoietisk celltransplantation hos Medicare-mottagare med multipelt myelom: En studie för att utveckla bevis på effektivitet för Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS)

Multipelt myelom (MM) är den näst vanligaste hematologiska maligniteten hos vuxna. Den nuvarande standarden för vård för MM-patienter som är lämpliga att genomgå konditionerande kemoterapi med hög dos är en autolog HCT (autoHCT). Allogen HCT (alloHCT) är den enda potentiellt botande behandlingen som är tillgänglig för patienter med MM. Den betydande sjukligheten och dödligheten av denna procedur begränsade emellertid historiskt dess tillämpning hos äldre patienter.

Även om det är potentiellt botande, har MM-patienter med standardrisk utmärkta prognoser i en tid präglad av nya terapier, vilket minskar den totala fördelen med alloHCT. Men eftersom resultaten för högrisk-MM förblir dåliga trots de bästa tillgängliga standardterapierna (total överlevnad på 24-36 månader), tyder initiala data på att alloHCT bör utforskas i denna undergrupp.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Multipelt myelom (MM) är den näst vanligaste hematologiska maligniteten hos vuxna. Den totala överlevnaden (OS) i MM har förbättrats avsevärt under de senaste 15 åren med uppkomsten av nya terapier som talidomid, bortezomib och lenalidomid. Medianlivslängden för patienter med MM som behandlas i den nuvarande eran är mer än 6 år, medan SEER-data från en något tidigare tidsperiod (2008-12) uppskattade 5-årsöverlevnaden till 48,5 %. Prognosen är dock inte enhetlig och varierar avsevärt baserat på presenterade egenskaper och respons på terapi.

Den nuvarande standarden för vård för MM-patienter som är lämpliga att genomgå konditionerande kemoterapi med hög dos är en autolog HCT (autoHCT). Det finns kontroverser angående tidpunkten för autoHCT efter initial ny terapiinduktion med randomiserade studier som visar liknande OS oavsett om det görs tidigt eller fördröjt till tidpunkten för återfall som räddningsterapi. Men nyare försök som jämför tidig kontra fördröjd transplantation stödjer fördelen med tidig förhandsautoHCT.

Allogen HCT (alloHCT) är den enda potentiellt botande behandlingen som är tillgänglig för patienter med MM. Den betydande sjukligheten och dödligheten av denna procedur begränsade emellertid historiskt dess tillämpning hos äldre patienter. Aktuella data från Center for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) visar transplantationsrelaterade dödligheter på 23 (20-26) % vid 5 år med myeloablativ konditionering.

Även om det är potentiellt botande, har MM-patienter med standardrisk utmärkta prognoser i en tid präglad av nya terapier, vilket minskar den totala fördelen med alloHCT. Men eftersom resultaten för högrisk-MM förblir dåliga trots de bästa tillgängliga standardterapierna (total överlevnad på 24-36 månader), tyder initiala data på att alloHCT bör utforskas i denna undergrupp.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

544

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55401
        • Rekrytering
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

En prospektiv kohortstudie av cirka 544 patienter som fick allogen HCT för multipelt myelom i CIBMTR-centra i USA matchade en historisk kontrollpatient som behandlades med autoHCT mellan 2010 och 2016

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Medicare förmånstagare
  • Steg II eller III multipelt myelom och/eller primär plasmacellsleukemi
  • Kvalificerad att ta emot en allogen HCT från vilken lämplig allogen donator som helst (enligt transplantationscentret) inklusive navelsträngsblod
  • Kommer att få allogen HCT på ett amerikanskt transplantationscenter
  • Gå med på att skicka in omfattande kliniska data om deras kliniska status och resultat före och efter transplantation till CIBMTR

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Allogen HCT
Prospektivt inskrivna kohort av patienter som får allogen hematopoetisk celltransplantation för multipelt myelom
Övrig: Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Denna observationsstudie kommer att jämföra resultaten från prospektivt inskrivna HCT-mottagare med resultaten från en kohort av matchade autoHCT-kontroller.
Historisk autoHCT
Historisk kohort av patienter med autolog hematopoetisk celltransplantation mellan 2010 och 2016

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämför fem års överlevnad
Tidsram: 5 år efter transplantation
Jämför fem års total överlevnad mellan alloHCT-kohorten och en ålders- och sjukdomsriskmatchad kohort av autoHCT-patienter
5 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: 5 år efter transplantation
fem års PFS-sannolikheter mellan AlloHCT-kohorten och en ålders- och sjukdomsriskmatchad kohort av autoHCT-patienter
5 år efter transplantation
Återfall eller progression
Tidsram: 5 år efter transplantation
Myelom återfall eller progression kommer att definieras enligt International Myeloma Working Group (IMWG) riktlinjer
5 år efter transplantation
Transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 5 år efter transplantation
Död av vilken orsak som helst inom 28 dagar efter alloHCT eller död i frånvaro av progression/återfall av MM efter dag 28 efter transplantation
5 år efter transplantation
Förekomst av akut GVHD
Tidsram: 5 år efter transplantation
Förekomst av grad I, II och III/IV hud-, gastrointestinala eller leveravvikelser som uppfyller konsensuskriterierna för grad II-IV akut GVHD
5 år efter transplantation
Förekomst av kronisk GVHD
Tidsram: 5 år efter transplantation
Förekomst av symtom i alla organsystem som uppfyller kriterierna för kronisk GVHD
5 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Samarbetspartners

National Marrow Donor Program

Utredare

  • Studiestol: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
  • Studiestol: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 juli 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2017

Första postat (Faktisk)

25 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 17-CMS-MM

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Multipelt myelom

Kliniska prövningar på Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera