Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utökat åtkomstprogram för Idebenone hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

20 april 2023 uppdaterad av: Santhera Pharmaceuticals

Expanded Access Protocol (EAP) för Idebenone hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

Det primära syftet med detta program för utökad tillgång är att tillhandahålla idebenon som en behandling för kvalificerade deltagare med Duchenne muskeldystrofi innan det är kommersiellt tillgängligt i USA (USA) för indikation av DMD.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av DMD (svår dystrofinopati) och kliniska egenskaper som överensstämmer med typisk DMD vid diagnos (dvs dokumenterad fördröjd motorik och muskelsvaghet vid 5 års ålder) och vem som enligt den behandlande läkaren skulle ha nytta av behandling med idebenon. DMD bör bekräftas genom mutationsanalys i dystrofingenen eller genom väsentligt reducerade nivåer av dystrofinprotein (dvs. saknas eller
  • Minst 8 år vid Prescreening.
  • PEF eller FVC ≤80 % och >25 % av förutsagt värde baserat på den senaste bedömningen noterad i patientens journal och därefter bekräftad vid inskrivningsbesöket.
  • Kunna förstå programkrav och svälja programmedicin.
  • Undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke (ska erhållas vid registreringsbesöket från patient eller förälder/vårdnadshavare (om tillämpligt) innan några programspecifika procedurer utförs och idebenone ges ut till patienten).

Exklusions kriterier:

  • Kvalificerad för och kan delta i en pågående klinisk prövning av idebenone.
  • Har hög risk för dödlig utgång av lunginfektion och/eller avancerad kardiomyopati enligt den behandlande läkarens uppfattning.
  • Känd måttlig eller allvarlig försämring av leverfunktionen eller allvarlig försämring av njurfunktionen.
  • Tidigare eller pågående medicinskt tillstånd eller laboratorieavvikelse som enligt den behandlande läkarens uppfattning kan utsätta patienten för betydande risk eller avsevärt störa patientens deltagande i programmet.
  • Missbruk av droger eller alkohol, som enligt behandlande läkares uppfattning skulle störa följsamheten till behandlingen.
  • Känd individuell överkänslighet mot idebenon eller mot något av beståndsdelarna/hjälpämnena i programläkemedlet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2018

Första postat (Faktisk)

15 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SNT-EAP-002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på Idebenone

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera