Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av Mavacamten (MYK-461) hos vuxna med symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati som tidigare inskrivits i PIONEER (PIONEER-OLE)

6 januari 2025 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb

En öppen förlängningsstudie av Mavacamten (MYK-461) hos vuxna med symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati som tidigare inskrivits i studien MYK-461-004 (PIONEER)

Detta är en öppen multicenterstudie av administrering av mavacamten hos deltagare med symtomatisk obstruktiv HCM (oHCM) som tidigare deltagit i studien MYK-461-004 (PIONEER-HCM).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
13

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Local Institution - 0003
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520-8017
        • Local Institution - 0001
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Local Institution - 0002

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Genomförd studie MYK-461-004. Förhandsdeltagande i en icke-interventionell observationsstudie är tillåten.
  • Kroppsvikt > 45 kg vid screening
  • Har säkerhetslaboratorieparametrar (kemi och hematologi) inom normala gränser

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Har QTcF > > 500 ms eller någon annan EKG-avvikelse som utredaren anser utgöra en risk för patientens säkerhet (t.ex. andra gradens atrioventrikulärt block typ II)
  • Har sedan inskrivningen till studie MYK-461-004 utvecklat obstruktiv kranskärlssjukdom (> 70 % stenos i en eller flera artärer) eller känd måttlig eller svår aortaklaffstenos
  • Har sedan inskrivningen till studie MYK-461-004 utvecklat något akut eller allvarligt komorbidt tillstånd (t.ex. större infektion eller hematologisk, njur-, metabolisk, gastrointestinal eller endokrin dysfunktion) som, enligt utredarens eller medicinska övervakarens åsikt, skulle utgöra en risk för ämnets säkerhet eller störa studieutvärderingen, procedurerna eller slutförandet
  • Sedan inskrivningen i studien MYK-461-004 har utvecklat kliniskt signifikant malign sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: mavacamten (MYK-461)
Läkemedel: mavacamten
mavacamten kapslar
Andra namn:
  • MYK-461

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events och Treatment Emergent Adverse Events
Tidsram: Från första dos till slutet av behandlingen + 56 dagar (ungefär i genomsnitt 240 veckor)

AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling.

En SAE definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser vid vilken dos som helst som:

  • Resultat i döden
  • Är omedelbart livshotande (ställer deltagaren i omedelbar risk att dö av händelsen när den inträffade)
  • Kräver slutenvård eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse
  • Resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner
  • Resulterar i en medfödd abnormitet eller fosterskada
  • Är en viktig medicinsk händelse som kanske inte leder till döden, är livshotande eller kräver sjukhusvistelse, men som kan betraktas som en SAE när den, baserat på lämplig medicinsk bedömning, kan kräva medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra något av de resultat som anges ovan .
Från första dos till slutet av behandlingen + 56 dagar (ungefär i genomsnitt 240 veckor)
Antal deltagare som hade kardiovaskulär död
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som hade dött på grund av kardiovaskulära orsaker.
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som upplevde plötslig död
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som upplevt plötslig död
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som lades in på sjukhus av kardiovaskulära skäl.
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som var inlagda på sjukhus av kardiovaskulära skäl.
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare med hjärtsvikt på grund av systolisk dysfunktion, definierad som asymtomatisk LVEF < 50 %
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare med hjärtsvikt på grund av systolisk dysfunktion, definierad som asymtomatisk LVEF < 50 %
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare med LVEF < 50 % mätt med ekokardiografi.
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare med LVEF < 50 % mätt med ekokardiografi.
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som fick hjärtinfarkt
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som upplevde hjärtinfarkt.
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare med ventrikulära arytmier.
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)

Typer av ventrikulära arytmier som mäts i denna endpoint kommer att vara:

Ventrikulär takykardi Ventrikelflimmer Ventrikulärt fladder
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som upplevde synkope
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)

Antal deltagare som upplevt synkope.

Synkope kommer att definieras som deltagare som upplevde yrsel eller ortostatisk hypotoni.
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som upplevde anfall
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som upplevt anfall.
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som fick stroke
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare som upplevt stroke.
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Antal deltagare med en förändring i QT- och QTcF-intervall.
Tidsram: Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)

Antal deltagare med en förändring i QTcF-intervall.

QTcF: Ett elektrokardiografiskt fynd där QT-intervallet korrigerade för hjärtfrekvens med hjälp av Fridericias formel. QTc = QT/∛(RR/1000)

RR = Andningsfrekvens

QT-intervall: Ventrikulär depolarisering plus ventrikulär repolarisering Normalt intervall: 400 till 460 ms
Från första dosen till slutet av studien (cirka 260 veckor)
Efter träningen vänsterkammarutflödeskanal (LVOT) Gradient över tid
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 4, vecka 48, vecka 72, vecka 156, vecka 204 och vecka 252
Antal deltagare med förändringar av post-exercise left ventricular outflow tract (LVOT) gradient över tid
Vid baslinjen, vecka 4, vecka 48, vecka 72, vecka 156, vecka 204 och vecka 252
Gradient i vilovänsterkammarutflöde (LVOT) över tid
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 4, vecka 48, vecka 72, vecka 156, vecka 204 och vecka 252
Gradient av vänsterkammarutflöde (LVOT) över tid
Vid baslinjen, vecka 4, vecka 48, vecka 72, vecka 156, vecka 204 och vecka 252
Post Valsalva vänsterkammarutflödeskanal (LVOT) gradient över tid
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 4, vecka 48, vecka 72, vecka 156, vecka 204 och vecka 252
Post Valsalva vänsterkammars utflödeskanal (LVOT) gradient över tid
Vid baslinjen, vecka 4, vecka 48, vecka 72, vecka 156, vecka 204 och vecka 252
Deltagare med >= 1 NYHA funktionsklassförbättring
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 24, vecka 48, vecka 72, vecka 96, vecka 120, vecka 144, vecka 156, vecka 180, vecka 204, vecka 228 och vecka 252

Deltagare med >= 1 NYHA funktionsklassförbättring.

NYHAs funktionella klassificering av hjärtsvikt tilldelar deltagarna 1 av 4 kategorier baserat på deltagarens symtom.

Klass 1: Ingen begränsning av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet orsakar inte onödig trötthet, hjärtklappning, dyspné (andnöd).

Klass 2: Lätt begränsning av fysisk aktivitet. Bekväm i vila. Vanlig fysisk aktivitet resulterar i trötthet, hjärtklappning, andnöd (andnöd).

Klass 3: Markant begränsning av fysisk aktivitet. Bekväm i vila. Mindre aktivitet än vanlig orsakar trötthet, hjärtklappning eller dyspné.

Klass 4: Kan inte utföra någon fysisk aktivitet utan obehag. Symtom på hjärtsvikt i vila. Om någon fysisk aktivitet utförs ökar obehaget.
Vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 24, vecka 48, vecka 72, vecka 96, vecka 120, vecka 144, vecka 156, vecka 180, vecka 204, vecka 228 och vecka 252
Genomsnittlig förändring från baslinjen i det totala KCCQ PRO-resultatet.
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 24, vecka 48, vecka 72, vecka 96, vecka 120, vecka 144, vecka 156, vecka 180, vecka 204, vecka 228 och vecka 252
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) är ett självadministrativt frågeformulär med 23 artiklar som mäter deltagarens uppfattning om deras hälsotillstånd, inklusive deras hjärtsviktssymtom (HF), påverkan på fysisk och social funktion och hur deras HF påverkar kvaliteten av livet. KCCQ kvantifierar 7 domäner: fysiska begränsningar (6 artiklar), symtomstabilitet (1 artiklar), symtomfrekvens (4 artiklar), symtombörda (3 artiklar), self-efficacy (2 artiklar), livskvalitet (3 artiklar) och social begränsningar (4 artiklar). Poäng genererades för varje domän och skalades från 0 till 100, där 0 betecknar den sämsta och 100 den bästa möjliga statusen. Övergripande KCCQ Pro-poäng är genomsnittet av alla domäner, symtomfrekvens och symtombördapoäng, och omvandlat till ett enda poängvärde som sträckte sig från 0 (sämst) till 100 (bästa möjliga status), där den högre poängen återspeglade bättre hälsostatus.
Vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 24, vecka 48, vecka 72, vecka 96, vecka 120, vecka 144, vecka 156, vecka 180, vecka 204, vecka 228 och vecka 252
Genomsnittlig förändring från baslinjen i serum NT-proBNP.
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 24, vecka 48, vecka 72, vecka 96, vecka 120, vecka 144, vecka 156, vecka 180, vecka 204, vecka 228 och vecka 252
Genomsnittlig förändring från baslinjen i serum N-terminala pro B-typ natriuretiska peptidnivåer.
Vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 24, vecka 48, vecka 72, vecka 96, vecka 120, vecka 144, vecka 156, vecka 180, vecka 204, vecka 228 och vecka 252
Antal deltagare som fick septalreduktionsterapi
Tidsram: 252 veckor
Antal deltagare som fick septumreduktionsterapi
252 veckor
Plasmakoncentration av Mavacamen Övertid
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 24, vecka 48, vecka 72, vecka 96, vecka 120, vecka 144, vecka 156, vecka 180, vecka 204, vecka 228 och vecka 252
Plasmakoncentration av Mavacamen övertid
Vid baslinjen, vecka 4, vecka 8, vecka 24, vecka 48, vecka 72, vecka 96, vecka 120, vecka 144, vecka 156, vecka 180, vecka 204, vecka 228 och vecka 252

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Bristol-Myers Squibb

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
26 april 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
9 november 2023

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
9 november 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
5 april 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 april 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
12 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 januari 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 januari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • CV027-008

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar