En långtidsuppföljningsstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten hos RGX-501
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) är en sällsynt genetisk metabolisk störning som kännetecknas av frånvarande eller kraftigt nedsatt förmåga att katabolisera cirkulerande LDL-partiklar av den hepatiska LDL-receptorn. Som en konsekvens uppvisar HoFH-patienter onormala totala plasmakolesterolnivåer (LDL-C), vilket resulterar i svår ateroskleros som ofta leder till tidig uppkomst av kardiovaskulär sjukdom. Tidig initiering av aggressiv behandling för dessa patienter är därför väsentlig. Tyvärr, trots befintliga terapier, kunde behandlade LDL-C-nivåer förbli långt över acceptabla nivåer. Således kan den funktionella ersättningen av den defekta LDLR via AAV-baserad leverriktad genterapi, RGX-501, vara ett livskraftigt tillvägagångssätt för att behandla denna sjukdom och förbättra svaret på nuvarande lipidsänkande behandlingar.
Detta är en prospektiv, observationsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten efter en enda administrering av RGX-501. Berättigade deltagare är de som tidigare har anmält sig till en klinisk studie och fått en enda intravenös infusion av RGX-501.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Columbus Location
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Portland location
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Philadelphia Location
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Nashville Location
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T1C8
- Montreal location
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 CE
- Rotterdam location
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- För att vara berättigad att delta i denna studie måste en deltagare tidigare ha fått RGX-501 i en separat förälderprövning, och deltagarens eller deltagarens vårdnadshavare är villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke efter arten av studien har förklarats, före eventuella forskningsrelaterade procedurer.
Exklusions kriterier:
- Ingen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
RGX-501
Studiedeltagare som har fått RGX-501 genterapi i en separat förälderstudie
|
Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna studie.
Alla deltagare har tidigare fått en intravenös engångsinfusion av RGX-501 i en separat klinisk prövning
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal incidenter med nya och oväntade biverkningar och allvarliga biverkningar.
Tidsram: Upp till 5 år efter att ha fått behandling med RGX-501
|
Antalet gånger en ny och oväntad biverkning och/eller allvarlig biverkning rapporteras.
|
Upp till 5 år efter att ha fått behandling med RGX-501
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den absoluta LDL-C-nivån i mg/dL genom beta-kvantifiering
Tidsram: År 3 efter att ha fått behandling med RGX-501
|
Absolut LDL-C-nivå genom beta-kvantifiering vid år 3 efter att ha mottagit behandling med RGX-501
|
År 3 efter att ha fått behandling med RGX-501
|
|
Absolut totalkolesterol, LDL-C, mycket lågdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C), högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), beräknat icke-HDL-C, triglycerider (TG) och lipoprotein a (Lp(a)) under studietiden
Tidsram: Upp till 5 år efter att ha fått behandling med RGX-501
|
Absolut totalkolesterol, LDL-C, mycket lågdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C), högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), beräknat icke-HDL-C, triglycerider (TG) och lipoprotein a (Lp(a)) under studietiden
|
Upp till 5 år efter att ha fått behandling med RGX-501
|
|
Användning av lipidsänkande terapier över tid
Tidsram: Upp till 5 år efter att ha fått behandling med RGX-501
|
Användning av lipidsänkande terapier över tid
|
Upp till 5 år efter att ha fått behandling med RGX-501
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RGX-501-102
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .