Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cyklofosfamid vid behandling av unga patienter med svår autoimmun enteropati

26 mars 2019 uppdaterad av: Johns Hopkins University

Högdos cyklofosfamid för behandling av svår autoimmun enteropati

RATIONAL: Cyklofosfamid kan hjälpa till att kontrollera symptomen på autoimmun enteropati.

SYFTE: Denna fas II-studie studerar hur väl cyklofosfamid fungerar vid behandling av unga patienter med svår autoimmun enteropati.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

MÅL:

Primär

  • Bestäm graden av behandlingsfri remission hos unga patienter med svår autoimmun enteropati som behandlats med högdos cyklofosfamid.

Sekundär

  • Bestäm de toxiska effekterna av detta läkemedel hos dessa patienter.

DISPLAY: Patienterna får cyklofosfamid IV under 1 timme dag 1-4. Patienterna får sedan filgrastim (G-CSF) IV eller subkutant en gång dagligen från och med dag 10 och fortsätter i 3 dagar eller tills blodvärdena återhämtar sig.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna periodiskt i upp till 1½ år.

PROJEKTERAD ACCRUMENT: Totalt 7-11 patienter kommer att samlas in för denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

SJUKDOMENS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnos av allvarlig autoimmun enteropati

    • Tillståndet är resistent mot konventionell terapi
  • Histologiska bevis på svår villös atrofi med intensivt lymfocytiskt infiltrat av lamina propria genom tunntarmsbiopsi under de senaste 3 månaderna

  • Sjukdomen svarade inte efter ≥ 2 månaders kortikosteroidbehandling vid en dos på ≥ 0,5 mg/kg/dag eller ≥ 40 mg/dag för patienter > 20 kg OCH 1 av följande terapier:

    • Cyklosporin resulterar i ≥ 1 helblodsnivå på > 200 ng/ml
    • Takrolimus resulterar i ≥ 1 helblodsnivå på 5 ng/ml
  • Minst 50 % uppskattat kaloribehov tillhandahålls av parenteral näring
  • Historik av svårbehandlad diarré, definierad som frekvent vattnig avföring i > 3 månader som inte svarar på kostrestriktioner
  • Ingen celiaki, definierad av en historia av positiv antiendomysial antikropp eller vävnadstransglutaminasantikropp
  • Ingen primär immunbrist eller x-kopplad autoimmunitet-allergi dysreglering

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Prestationsstatus

  • Lansky 60-100 %

Förväntad livslängd

  • Ej angivet

Hematopoetisk

  • Ej angivet

Lever

  • Ej angivet

Njur

  • Ej angivet

Kardiovaskulär

  • Ejektionsfraktion ≥ 40 % ELLER förkortningsfraktion ≥ 20 %

Lung

  • FVC eller FEV_1 ≥ 50 % av förväntad (för patienter > 8 år)
  • Ingen kliniskt onormal lungfunktion eller onormal pulsoximetri (för patienter ≤ 8 år)

Övrig

  • Inte gravid
  • Negativt graviditetstest
  • Fertila patienter måste använda effektiv preventivmedel under och i minst 9 månader efter avslutad studiebehandling
  • Ingen känd kromosomavvikelse

FÖREGÅENDE SAMTIDIGT TERAPI:

Biologisk terapi

  • Inga immuniseringar under minst 6 månader efter avslutad studiebehandling

Endokrin terapi

  • Se Sjukdomsegenskaper
  • Minst 5 dagar sedan tidigare kortikosteroider
  • Inget samtidig dexametason som antiemetikum

Övrig

  • Minst 5 dagar sedan andra tidigare immunsuppressiva läkemedel (t.ex. takrolimus eller ciklosporin)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: allvarlig autoimmun enteropati
Unga patienter med svår autoimmun enteropati får cyklofosfamid IV under 1 timme dag 1-4. Patienterna får sedan filgrastim (G-CSF) IV eller subkutant en gång dagligen från och med dag 10 och fortsätter i 3 dagar eller tills blodvärdena återhämtar sig
Biologisk: filgrastim
Administreras intravenöst eller subkutant en gång dagligen från och med dag 10 och fortsätter i 3 dagar eller tills blodvärdena återhämtar sig
Andra namn:
  • G-CSF
Läkemedel: cyklofosfamid
Administreras IV under 1 timme dag 1-4

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsfri remission 1 år efter avslutad studie
Tidsram: 1 år
Antal deltagare utanför terapi 1 år efter avslutad studie utan återfall.
1 år
Antal deltagare som upplever interventionsrelaterade biverkningar, enligt definitionen av CTCAE vid 1 månad
Tidsram: 1 månad
1 månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: David M. Loeb, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
  • Huvudutredare: Maria Oliva-Hemker, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 augusti 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

24 februari 2009

Avslutad studie (Faktisk)

24 februari 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 november 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2005

Första postat (Uppskatta)

24 november 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 03-07-08-04
  • P30CA006973 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • JHOC-J0326 (Annan identifierare: SKCCC)
  • J0326 (Annan identifierare: SKCCC)
  • CDR0000441133 (Registeridentifierare: NCI PDQ)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på filgrastim

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera