Effekt Säkerhet för behandling med granulocytkolonistimulerande faktor Barn och ungdomar med muskeldystrofi
Effekt och säkerhet av granulocytkolonistimulerande faktorbehandling hos barn och ungdomar med muskeldystrofi: en öppen studie
Viktighet: För närvarande är den gyllene standardbehandlingen för ambulanta patienter kortikosteroider. Granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) har rapporterats utöva proliferation av satellitceller, reglering av myoblastproliferation och differentiering och främjande av muskelregenerering och reparation.
Mål Att utvärdera säkerheten och effekten av G-CSF hos barn och ungdomar med muskeldystrofi Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi.
Design, miljö och deltagare: Patienter i åldern 5-15 med diagnostiserade muskeldystrofier kommer att inkluderas i en öppen studie. Patienter rullstolsbundna och och mobila och självoberoende kan delta i studien. Patienter som också behandlas med steroider kan delta i denna studie. Klinisk undersökning och fysioterapeutiska och laboratorietester kommer att utföras. G-CSF (5 mcg/kg/kropp/dag) ges subkutant under fem dagar i följd under 1:a, 2:a, 3:e. 6:e och 12:e månaderna. Manuell muskeltestning (Lovett-test) av de övre och nedre extremiteterna, isometrisk kraft med handdynamometern och 6MWT (sex minuters gångtest) mäts före och efter behandlingen.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Viktighet: För närvarande är den gyllene standardbehandlingen för ambulanta patienter kortikosteroider. Granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) har rapporterats utöva proliferation av satellitceller, reglering av myoblastproliferation och differentiering och främjande av muskelregenerering och reparation.
Mål Att utvärdera säkerheten och effekten av G-CSF hos barn och ungdomar med muskeldystrofi Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi.
Design, miljö och deltagare: Patienter i åldern 5-15 med diagnostiserade muskeldystrofier kommer att inkluderas i en öppen studie. Patienter rullstolsbundna och och mobila och självoberoende kan delta i studien. Patienter som också behandlas med steroider kan delta i denna studie. Klinisk undersökning och fysioterapeutiska och laboratorietester kommer att utföras. G-CSF (5 mcg/kg/kropp/dag) ges subkutant under fem dagar i följd under 1:a, 2:a, 3:e. 6:e och 12:e månaderna. Blodprov tas före administrering av G-CSF och på den 5:e dagen av varje behandlingscykel.
Under varje cykel av G-CSF administrering tillämpas också fysioterapi. Abdominal ultraljud med en mjältbedömning utförs före och efter 7 dagars G-CSF administrering. Spirometri och elektrokardiografisk registrering utförs också. Biverkningar av G-CSF-behandling kommer att bedömas.
Manuell muskeltestning (Lovett-test) av de övre och nedre extremiteterna, isometrisk kraft med handdynamometern och 6MWT (sex minuters gångtest) mäts före och efter behandlingen. MRT av gastrocnemius-musklerna kommer att utföras i början och i slutet av behandlingen.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Podlaskie
-
Białystok, Podlaskie, Polen, 15-2174
- Rekrytering
- Department of Pediatric Rehabilitation
-
Kontakt:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
- Telefonnummer: +48603512723
- E-post: kneur2@wp.pl
-
Kontakt:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
- Telefonnummer: +48857450601
- E-post: sdorota11@op.pl
-
Huvudutredare:
- Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
-
Underutredare:
- Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
-
Underutredare:
- Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
-
Huvudutredare:
- Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
-
Underutredare:
- Janusz Wojtkowski, MSc
-
Underutredare:
- Karolina Sochoń, MSc
-
Underutredare:
- Kamila Okulczyk, MSc, PhD
-
Underutredare:
- Anna Kalinowska, MSc, PhD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Muskeldystrofi - Duchennes muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi, Fascioscapulohumeral dystrofi
- ålder 5-15
Exklusions kriterier:
- icke-muskulär dystrofi
- ålder under 5 år
- ålder över 15 år
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Granulocytkolonistimulerande faktor
Granulocytkolonistimulerande faktor Muskelstyrka Muskeldystrofi
|
Drogadministration
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet baserad på antal deltagare med biverkningar.
Tidsram: Sju år
|
Biverkningar kommer att övervakas och bedömas för svårighetsgrad och relaterade till administreringen av granulocytkolonistimulerande faktor.
|
Sju år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Muskelstyrka hos patienter med muskeldystrofi
Tidsram: Sju år
|
Bedömning av muskelstyrka i de övre och nedre extremiteterna genom Lovett-test. Den isometriska utvärderingen av de övre extremiteterna med handdynamometern. Avståndsmätning i ett 6-minuters gångtest (6MWT) med fötter eller rullstol, 6MWT före och efter terapi. |
Sju år
|
|
Laboratorieundersökningar hos patienter med muskeldystrofi
Tidsram: Sju år
|
Blodtal: Röda blodkroppar 10^6/µL; Hemoglobin g/dl, leukocyter 10^3/µL, blodplättar 10^3/µL; biokemi CRP - C Reactive Protein - mg/L; kreatinin - mg/dL; glukos mg/dL, elektrolyter, AST-U/L; ALT - U/L; kolesterol mg/dL; fibrinogen - mg/dL, partiell tromboplastintid - sek; protrombintid - sek, kreatinkinas - U/L
|
Sju år
|
|
Abdominal ultraljud hos patienter med muskeldystrofi
Tidsram: Sju år
|
Abdominal ultraljud med en mjältmätning kommer att göras före och efter administrering av G-CSF
|
Sju år
|
|
Elektrokardiografiska register hos patienter med muskeldystrofi
Tidsram: Sju år
|
Elektrokardiografiska uppgifter kommer att göras hos patienter med muskeldystrofi före och efter administrering av G-CSF.
|
Sju år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Sienkiewicz D, Kulak W, Paszko-Patej G, Okurowska-Zawada B, Sienkiewicz J, Kulak P. Biochemical Changes in Blood of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with Granulocyte-Colony Stimulating Factor. Biomed Res Int. 2019 Mar 13;2019:4789101. doi: 10.1155/2019/4789101. eCollection 2019.
- Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Wojtkowski J, Sochon K, Kalinowska A, Okulczyk K, Sienkiewicz J, McEachern E. Efficacy and the Safety of Granulocyte Colony-Stimulating Factor Treatment in Patients with Muscular Dystrophy: A Non-Randomized Clinical Trial. Front Neurol. 2017 Oct 26;8:566. doi: 10.3389/fneur.2017.00566. eCollection 2017.
- Eljaszewicz A, Sienkiewicz D, Grubczak K, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Miklasz P, Singh P, Radzikowska U, Kulak W, Moniuszko M. Effect of Periodic Granulocyte Colony-Stimulating Factor Administration on Endothelial Progenitor Cells and Different Monocyte Subsets in Pediatric Patients with Muscular Dystrophies. Stem Cells Int. 2016;2016:2650849. doi: 10.1155/2016/2650849. Epub 2015 Dec 6.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UMB 143-20899 P
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .