Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av mini-dystrofingen för att behandla Duchennes muskeldystrofi

4 februari 2013 uppdaterad av: Jerry R. Mendell, Nationwide Children's Hospital

Fas 1 klinisk prövning av rAAV2.5-CMV-mini-Dystrophin genvektor i Duchenne muskeldystrofi

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten för en miniatyrdystrofingen vid behandling av progressiv muskelsvaghet på grund av Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas I randomiserade dubbelblinda dosupptrappningsstudie undersöker säkerheten och effekten av minidystrofingenen som överförs till bicepsmuskeln för Duchennes muskeldystrofipatienter, i åldrarna 5 till 12 år, med användning av ett rekombinant adenoassocierat virus. Kvalificerade deltagare måste ha en känd dystrofingenmutation och kan samtidigt behandlas med kortikosteroider. Minidystrofingenen eller ett placebomedel (normal koksaltlösning eller tomma virala kapsider) injiceras direkt i båda bicepsmusklerna under medveten sedering. Efter genöverföringen läggs patienter in på sjukhuset för 48 timmars observation följt av veckovisa polikliniska besök på Columbus Children's Hospital Neuromuscular Clinic. En bilateral muskelbiopsi utförs efter 6 veckor med långtidsuppföljning bestående av tvååriga besök under de kommande 2 åren.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Columbus Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Känd nollmutation av Dystrofingenen
  • Man som är 5 år eller äldre
  • Om du tar kortikosteroider, måste dosen vara oförändrad under de senaste 3 månaderna
  • Serumkreatinkinasförhöjning större än 10x normalt värde (fastställt av barnsjukhuset)
  • Progressiv, symmetrisk proximal muskelsvaghet i armar och ben

Exklusions kriterier:

  • Kan inte samarbeta för muskelstyrketester
  • Ledkontrakturer som förbjuder testning av muskelstyrka
  • Samtidig sjukdom
  • Individer som är predisponerade för överdrivna vagala reaktioner (bradyarytmi eller hypotoni)
  • Kontrollerat missbruk

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Låg dos
Lågdoskohort - 2,0E10 vg/kg
Biologisk: rAAV2.5-CMV-minidystrofin (d3990)
Rekombinant adenoassocierat virus (AAV) som bär en trunkerad human dystrofingen (mini-dystrofin) uttryckt från en cytomegalovirus (CMV) promotor.
Experimentell: Hög dos
Hög dos - 1,0E11 vg/kg
Biologisk: rAAV2.5-CMV-minidystrofin (d3990)
Rekombinant adenoassocierat virus (AAV) som bär en trunkerad human dystrofingen (mini-dystrofin) uttryckt från en cytomegalovirus (CMV) promotor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: följdes i 2 år efter injektionen
Fysiska undersökningar som utvärderar viktiga organsystem och säkerhetslaboratorier (GGT, bilirubin, glukos, amylas, CBC/Diff, AFP, trombocyter, PT/PTT, kreatinin, elektrolyter, totalt protein, alkaliskt fosfatas och urinanalys)
följdes i 2 år efter injektionen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
mini-dystrofin genuttryck vid platsen för genöverföring
Tidsram: 90 dagar efter injektion
90 dagar efter injektion
Maximal volym isometrisk kontraktionstestning som ett mått på muskelstyrka
Tidsram: upp till 2 år efter injektion
upp till 2 år efter injektion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Samarbetspartners

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Jerry R. Mendell, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 januari 2007

Första postat (Uppskatta)

30 januari 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

5 februari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2013

Senast verifierad

1 februari 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCRI IRB05-00118

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera