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Estudio de seguridad del gen de la minidistrofina para tratar la distrofia muscular de Duchenne

4 de febrero de 2013 actualizado por: Jerry R. Mendell, Nationwide Children's Hospital

Ensayo clínico de fase 1 del vector genético rAAV2.5-CMV-mini-Dystrophin en la distrofia muscular de Duchenne

El propósito de este estudio es determinar la seguridad de un gen de distrofina en miniatura en el tratamiento de la debilidad muscular progresiva debido a la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de fase I aleatorizado, doble ciego, de escalada de dosis investiga la seguridad y eficacia del gen de la minidistrofina transferido al músculo bíceps para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, de 5 a 12 años de edad, utilizando un virus adenoasociado recombinante. Los participantes elegibles deben tener una mutación conocida del gen de la distrofina y pueden ser tratados simultáneamente con esteroides corticoides. El gen de la mini-distrofina o un agente placebo (solución salina normal o cápsides virales vacías) se inyectan directamente en ambos músculos bíceps bajo sedación consciente. Después de la transferencia de genes, los pacientes ingresan en el hospital durante 48 horas de observación seguidas de visitas ambulatorias semanales en la Clínica Neuromuscular del Columbus Children's Hospital. Se realiza una biopsia muscular bilateral después de 6 semanas con un seguimiento a largo plazo que consiste en visitas semestrales durante los próximos 2 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Columbus Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mutación nula conocida del gen de la distrofina
  • Varón de 5 años o más
  • Si toma corticosteroides, debe tener la dosis sin cambios durante los últimos 3 meses
  • Elevación de la creatina cinasa sérica superior a 10 veces el valor normal (establecido por el Children's Hospital)
  • Debilidad progresiva y simétrica de los músculos proximales de brazos y piernas

Criterio de exclusión:

  • Incapaz de cooperar para la prueba de fuerza muscular
  • Contracturas articulares que prohíben la prueba de fuerza muscular
  • enfermedad concomitante
  • Individuos predispuestos a respuestas vagales excesivas (bradiarritmia o hipotensión)
  • Abuso de sustancias controladas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis baja
Cohorte de dosis baja - 2,0E10 vg/kg
Biológico: rAAV2.5-CMV-minidistrofina (d3990)
Virus adenoasociado recombinante (AAV) que lleva un gen de distrofina humana truncado (mini-distrofina) expresado a partir de un promotor de citomegalovirus (CMV).
Experimental: Alta dosis
Dosis alta - 1.0E11 vg/kg
Biológico: rAAV2.5-CMV-minidistrofina (d3990)
Virus adenoasociado recombinante (AAV) que lleva un gen de distrofina humana truncado (mini-distrofina) expresado a partir de un promotor de citomegalovirus (CMV).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: seguido durante 2 años después de la inyección
Exámenes físicos que evalúan los principales sistemas de órganos y laboratorios de seguridad (GGT, bilirrubina, glucosa, amilasa, CBC/Diff, AFP, plaquetas, PT/PTT, creatinina, electrolitos, proteína total, fosfatasa alcalina y análisis de orina)
seguido durante 2 años después de la inyección

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
expresión génica de mini-distrofina en el sitio de transferencia génica
Periodo de tiempo: 90 días después de la inyección
90 días después de la inyección
Prueba de contracción isométrica de volumen máximo como medida de la fuerza muscular
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la inyección
hasta 2 años después de la inyección

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nationwide Children's Hospital

Colaboradores

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Jerry R. Mendell, MD, Nationwide Children's Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2006

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de enero de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de enero de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

5 de febrero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2013

Última verificación

1 de febrero de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CCRI IRB05-00118

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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