Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

T-cellsreceptorimmunterapi riktad mot MAGE-A3 för patienter med metastaserande cancer som är HLA-DP0401-positiva

2 mars 2022 uppdaterad av: Steven Rosenberg, M.D., National Cancer Institute (NCI)

En fas I/II-studie av behandling av metastaserande cancer som uttrycker MAGE-A3 med hjälp av lymfodpletterande konditionering följt av infusion av HLA-DP0401/0402 Begränsad anti-MAGE-A3 TCR-genmanipulerade lymfocyter och Aldesleukin

Bakgrund:

National Cancer Institute (NCI) Surgery Branch har utvecklat en experimentell behandling för att behandla patienter med metastaserande cancer som innebär att man tar vita blodkroppar från patienten, odlar dem i laboratoriet i stort antal, genetiskt modifierar dessa specifika celler med en typ av virus ( retrovirus) för att endast attackera tumörcellerna och sedan ge tillbaka cellerna till patienten. Denna typ av terapi kallas genöverföring. I detta protokoll modifierar vi patientens vita blodkroppar med ett retrovirus som har genen för anti-melanomantigenfamiljen A, 3 (MAGE-A3)-DP0401/0402 inkorporerad i retroviruset.

Mål:

Syftet med denna studie är att fastställa ett säkert antal av dessa celler att infundera och att se om dessa speciella tumörbekämpande celler (anti-MAGE-A3-DP0401/0402-celler) får tumörer att krympa och för att vara säker på att behandlingen är säker .

Behörighet:

- Vuxnas ålder 18-70 med metastaserande cancer som uttrycker MAGE-A3-molekylen.

Design:

  • Upparbetningsstadiet: Patienterna kommer att ses som polikliniska patienter vid National Institutes of Health (NIH) kliniska centrum och genomgå en historia och fysisk undersökning, skanningar, röntgen, labbtester och andra tester vid behov
  • Leukaferes: Om patienterna uppfyller alla krav för studien kommer de att genomgå leukaferes för att få vita blodkroppar för att göra anti-MAGE-A3-DP0401/0402-cellerna. {Leukaferes är en vanlig procedur som endast tar bort de vita blodkropparna från patienten.}
  • Behandling: När deras celler har vuxit kommer patienterna att läggas in på sjukhuset för konditionerande kemoterapi, anti-MAGE-A3-DP0401/0402-cellerna och aldesleukin. De kommer att stanna på sjukhuset i cirka 4 veckor för behandling.
  • Uppföljning: Patienterna kommer att återvända till kliniken för en fysisk undersökning, granskning av biverkningar, labbtester och skanningar ungefär var 1-3 månad under det första året och sedan var 6:e ​​månad till 1 år så länge som deras tumörer krymper .

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Bakgrund:

  • Vi har konstruerat en enda retroviral vektor som innehåller både och $ <= kedjor av en T-cellsreceptor (TCR) som känner igen den DP0401/0402 begränsade melanomantigenfamiljen A, 3 (MAGE-A3) tumörantigen, som kan användas för att mediera genetisk överföring av denna TCR med hög effektivitet.
  • I samkulturer med HLA-DP0401/0402 och MAGE-A3 dubbelpositiva tumörer utsöndrade de anti-MAGE-A3-DP0401/0402-begränsade (anti-MAGE-A3-DP4) TCR-transducerade T-cellerna betydande mängder interferon gamma (IFN) -y) med hög specificitet.

Mål:

Primära mål:

  • Bestäm en säker dos av administrering av autologa kluster av differentiering 4 (CD4)-celler transducerade med en anti-MAGE-A3-DP0401/0402-begränsad (MAGE-A3-DP4) TCR och aldesleukin till patienter som följer en icke-myeloablativ men lymfoidutarmande preparativ regim .
  • Bestäm om detta tillvägagångssätt kommer att resultera i objektiv tumörregression hos patienter med metastaserande cancer som uttrycker MAGE-A3-DP4.
  • Bestäm toxicitetsprofilen för denna behandlingsregim.

Behörighet:

Patienter som är humana leukocytantigener (HLA)-DP0401/0402 positiva och 18 år eller äldre måste ha

  • Metastaserande cancer vars tumörer uttrycker MAGE-A3-DP4-antigenet.
  • Tidigare mottagit och har varit en icke-svarare på eller återkommit efter minst en förstahandsbehandling för metastaserande sjukdom.

Patienter kanske inte har:

- Kontraindikationer för administrering av högdos aldesleukin.

Design:

  • PBMC som erhållits genom leukaferes kommer att anrikas för CD4-celler och transduceras med den retrovirala vektorsupernatanten som kodar för anti-MAGE-A3-DP4 TCR.
  • Studien kommer att inledas i en standardfas 1-doseskalering. Efter att celldosen för maximal tolererad dos (MTD) har bestämts, kommer patienter att inkluderas i fas 2-delen av försöket vid den MTD som fastställts under fas 1-delen av studien. I fas 2-delen kommer patienter att ingå i två kohorter: kohort 1 kommer att inkludera patienter med metastaserande melanom; Kohort 2 kommer att inkludera patienter med njurcancer och andra typer av metastaserande cancer.
  • Patienterna kommer att få en icke-myeloablativ men lymfocytutarmande preparativ regim bestående av cyklofosfamid och fludarabin följt av intravenös infusion av ex vivo tumörreaktiva, TCR-gentransducerade perifera mononukleära blodceller (PBMC) plus intravenöst (IV) aldesleukin.
  • Patienterna kommer att genomgå en fullständig utvärdering av tumörsvar var 1-6:e månad tills kriterierna utanför studien är uppfyllda.
  • För vart och ett av de 2 strata som utvärderas i fas 2-delen kommer studien att genomföras med en optimal fas 2-design där initialt 21 utvärderbara patienter kommer att registreras. För var och en av dessa två grenar av studien, om 0 eller 1 av de 21 patienterna upplever ett kliniskt svar, kommer inga ytterligare patienter att inkluderas, men om 2 eller fler av de första 21 evaluerbara patienterna som inkluderas har ett kliniskt svar, kommer ackumuleringen att fortsätta tills totalt 41 utvärderbara patienter har registrerats i det skiktet.
  • För båda strata kommer målet att vara att fastställa om behandlingsregimen kan associeras med en klinisk svarsfrekvens som kan utesluta 5 % (p0=0,05) till förmån för ett blygsamt 20 % partiellt svar (PR) + fullständigt svar (CR) hastighet (pl=0,20).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

-INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Metastaserande eller lokalt avancerad refraktär/återkommande cancer som uttrycker melanomantigenfamiljen A, 3 (MAGE-A3) bedömd med någon av följande metoder: Omvänd transkriptionspolymeraskedjereaktion (RT-PCR) på tumörvävnad definierad som 30 000 kopior av MAGE- A3 per 10^6 glyceraldehyd-3-fosfatdehydrogenas (GAPDH) kopior, eller genom immunhistokemi av resekerad vävnad definierad som att 10 % eller mer av tumörcellerna är 2-3+ för MAGE-A3, eller serumantikroppar som är reaktiva med MAGE-A3. Metastaserande cancerdiagnos kommer att bekräftas av Laboratory of Pathology vid National Cancer Institute (NCI).
  2. Patienter måste tidigare ha fått första linjens standardbehandling (eller effektiva räddningskemoterapiregimer) för sin sjukdom, om den är känd för att vara effektiv för den sjukdomen, och har antingen varit icke-reagerande (progressiv sjukdom) eller har återkommit.
  3. Patienterna måste vara positiva för humant leukocytantigen (HLA)-DP4.
  4. Patienter med 3 eller färre hjärnmetastaser som är mindre än 1 centimeter (cm) i diameter och asymptomatiska är berättigade. Lesioner som har behandlats med stereotaktisk strålkirurgi måste vara kliniskt stabila i 1 månad efter behandling för att patienten ska vara berättigad. Patienter med kirurgiskt resekerade hjärnmetastaser är berättigade.
  5. Över eller lika med 18 år och yngre än eller lika med 70 år.
  6. Subjektets förmåga att förstå och viljan att underteckna dokumentet för informerat samtycke.
  7. Villig att skriva på en varaktig fullmakt
  8. Klinisk prestationsstatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 eller 1
  9. Patienter av båda könen måste vara villiga att utöva preventivmedel från tidpunkten för inskrivningen i denna studie och i upp till fyra månader efter behandling.
  10. Serologi:

    • Seronegativ för antikropp mot humant immunbristvirus (HIV). (Den experimentella behandlingen som utvärderas i detta protokoll beror på ett intakt immunsystem. Patienter som är HIV-seropositiva kan ha nedsatt immunförsvar och därmed vara mindre lyhörda för den experimentella behandlingen och mer mottagliga för dess toxicitet.)
    • Seronegativ för hepatit B-antigen och seronegativ för hepatit C-antikropp. Om hepatit C-antikroppstestet är positivt, måste patienten testas för närvaron av antigen genom RT-PCR och vara hepatit C-hepatit C-virus (HCV) ribonukleinsyra (RNA)-negativ.
  11. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest på grund av de potentiellt farliga effekterna av behandlingen på fostret.
  12. Hematologi

    • Absolut neutrofilantal större än 1000/mm^3 utan stöd av filgrastim
    • Vita blodkroppar (WBC) större än eller lika med 3000/mm^3
    • Blodplättar är större än eller lika med 100 000/mm^3
    • Hemoglobin > 8,0 g/dl
  13. Kemi:

    • Serumalaninaminotransferas (ALT)/aspartataminotransferas (ASAT) mindre än eller lika med 2,5 gånger den övre normalgränsen
    • Serumkreatinin mindre än eller lika med 1,6 mg/dl
    • Totalt bilirubin mindre än eller lika med 1,5 mg/dl, förutom hos patienter med Gilberts syndrom som måste ha en total bilirubin på mindre än 3,0 mg/dl.
  14. Mer än fyra veckor måste ha förflutit sedan någon tidigare systemisk behandling vid den tidpunkt då patienten får den förberedande kuren, och patienternas toxicitet måste ha återhämtat sig till en grad 1 eller lägre (förutom toxiciteter som alopeci eller vitiligo). Patienterna måste ha

    fortskridande sjukdom efter tidigare behandling. Obs: Patienter som tidigare har fått ipilimumab och har dokumenterad gastrointestinal (GI) toxicitet måste ha en normal koloskopi med normala kolonbiopsier.

  15. Försökspersoner måste vara medregistrerade i protokoll 03-C-0277.

EXKLUSIONS KRITERIER:

  1. Kvinnor i fertil ålder som är gravida eller ammar på grund av behandlingens potentiellt farliga effekter på fostret eller spädbarnet.
  2. Aktiva systemiska infektioner, (t.ex.: som kräver anti-infektionsbehandling), koagulationsrubbningar eller andra aktiva allvarliga medicinska sjukdomar
  3. Alla former av primär immunbrist (såsom svår kombinerad immunbristsjukdom).
  4. Samtidiga opportunistiska infektioner (Den experimentella behandlingen som utvärderas i detta protokoll beror på ett intakt immunsystem. Patienter som har nedsatt immunförsvar kan vara mindre lyhörda för den experimentella behandlingen och mer mottagliga för dess toxicitet).
  5. Samtidig systemisk steroidbehandling.
  6. Anamnes med allvarlig omedelbar överkänslighetsreaktion mot något av de medel som används i denna studie.
  7. Historik med hjärthändelser inklusive koronar revaskularisering eller ischemiska symtom.
  8. Dokumenterad vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) på mindre än eller lika med 45 % testning krävs hos patienter som är

    • äldre än eller lika med 65 år
    • Kliniskt signifikanta förmaks- och/eller ventrikulära arytmier inklusive men inte begränsat till: förmaksflimmer, kammartakykardi, andra eller tredje gradens hjärtblock eller har en historia av ischemisk hjärtsjukdom eller bröstsmärta.
  9. Dokumenterad forcerad utandningsvolym (FEV1) mindre än eller lika med 60 % förväntad testad hos patienter med:

    • En lång historia av cigarettrökning (20 pk/år av rökning under de senaste 2 åren).
    • Symtom på respiratorisk dysfunktion
  10. Patienter som får andra undersökningsmedel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1/Fas I experimentell terapi
Icke-myeloablativ lymfodpletterande preparativ regim av cyklofosfamid och fludarabin + Anti-melanomantigen familj A, 3 (MAGE-A3)-DP4 T-cellsreceptor (TCR) perifera blodlymfocyter (PBL) + högdos aldesleukin
Dag 0: cellerna infunderas intravenöst (i.v.) på patientvårdsenheten under 20 till 30 minuter
Dag -7 och -6: Cyklofosfamid 60 mg/kg/dag X 2 dagar intravenöst (IV) i 250 ml dextros 5 % i vatten (D5W) med Mesna 15 mg/kg/dag X 2 dagar under 1 timme.
Andra namn:
  • Cytoxan
Dagar -7 till -3: Fludarabin 25 mg/m^2/dag intravenös piggy-back (IVPB) dagligen under 30 minuter i 5 dagar.
Andra namn:
  • Fludara
Aldesleukin 720 000 IE/kg intravenöst (IV) (baserat på total kroppsvikt) under 15 minuter var åttonde timme (+/- 1 timme) som börjar inom 24 timmar efter cellinfusion och fortsätter i upp till 5 dagar (maximalt 15 doser).
Andra namn:
  • Proleukin
Experimentell: 2/Fas II experimentell terapi
Icke-myeloablativ lymfodpletterande preparativ regim av cyklofosfamid och fludarabin + Anti-melanomantigen familj A, 3 (MAGE-A3)-DP4 T-cellsreceptor (TCR) perifera blodlymfocyter (PBL) + högdos aldesleukin
Dag 0: cellerna infunderas intravenöst (i.v.) på patientvårdsenheten under 20 till 30 minuter
Dag -7 och -6: Cyklofosfamid 60 mg/kg/dag X 2 dagar intravenöst (IV) i 250 ml dextros 5 % i vatten (D5W) med Mesna 15 mg/kg/dag X 2 dagar under 1 timme.
Andra namn:
  • Cytoxan
Dagar -7 till -3: Fludarabin 25 mg/m^2/dag intravenös piggy-back (IVPB) dagligen under 30 minuter i 5 dagar.
Andra namn:
  • Fludara
Aldesleukin 720 000 IE/kg intravenöst (IV) (baserat på total kroppsvikt) under 15 minuter var åttonde timme (+/- 1 timme) som börjar inom 24 timmar efter cellinfusion och fortsätter i upp till 5 dagar (maximalt 15 doser).
Andra namn:
  • Proleukin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal tolererad celldos (MTD) av Cluster of Differentiation 4 (CD4) celler transducerade med en anti-MAGE-A3-DP0401/0402-begränsad (MAGE-A3-DP4) T-cellsreceptor och Aldesleukin
Tidsram: Före progression till nästa högre dosnivå, minst två veckor
Högsta dos vid vilken mindre än eller lika med 1 av 6 patienter upplevde en dosbegränsande toxicitet (DLT) (alla grad 3 och större toxiciteter med undantag av myelosuppression och grad 3 feber, till exempel) eller den högsta dosnivån som studerades om DLTs observeras inte vid någon av dosnivåerna.
Före progression till nästa högre dosnivå, minst två veckor
Andel av deltagare som har ett kliniskt svar på behandling (objektiv tumörregression)
Tidsram: 6 och 12 veckor efter cellinfusion, sedan var 3:e månad x3, sedan var 6:e ​​månad x2 år, sedan enligt huvudforskarens bedömning, cirka 6 år
Andel deltagare som har ett kliniskt svar på behandling (objektiv tumörregression) mätt med Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.0. Fullständig respons är att alla målskador försvinner. Partiell respons är minst en 30 % minskning av summan av den längsta diametern av målskador. Progression är en ökning på minst 20 % av summan av den längsta diametern av målskador eller uppkomsten av en eller flera nya lesioner. Och stabil sjukdom är varken tillräcklig krympning för att kvalificera sig för partiell respons eller tillräcklig ökning för att kvalificera sig för progressiv sjukdom.
6 och 12 veckor efter cellinfusion, sedan var 3:e månad x3, sedan var 6:e ​​månad x2 år, sedan enligt huvudforskarens bedömning, cirka 6 år
Antal biverkningar med grader ≥1 som möjligen, sannolikt och/eller definitivt är relaterade till behandling
Tidsram: 6 veckor efter cellinfusion
Sammanlagd av alla biverkningar med grad ≥1 som är möjligen, troligen och/eller definitivt relaterade till behandlingen. Biverkningar bedömdes av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0). Grad 1 är mild, grad 2 är måttlig, grad 3 är svår, grad 4 är livshotande och grad 5 är dödsrelaterad till biverkningar.
6 veckor efter cellinfusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal konstruerade T-cellreceptorceller (TCR) som överlevde efter 4 veckor
Tidsram: 4 veckor
T-cellsreceptor (TCR) och vektornärvaro kvantifierades i prover av perifera mononukleära blodceller (PBMC) med användning av flödescytometri. Det är en process genom vilken celler suspenderas i en vätska så att de kan räknas.
4 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med allvarliga och icke-allvarliga biverkningar bedömda av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0).
Tidsram: Datum behandlingssamtycke undertecknat för att datum av studien, i genomsnitt 17 månader
Här är antalet deltagare med allvarliga och icke-allvarliga biverkningar bedömda av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0). En icke-allvarlig biverkning är vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse. En allvarlig biverkning är en biverkning eller misstänkt biverkning som resulterar i dödsfall, en livshotande läkemedelsupplevelse, sjukhusvistelse, störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, medfödd anomali/födelsedefekt eller viktiga medicinska händelser som äventyrar patienten eller patient och kan kräva medicinsk eller kirurgisk ingrepp för att förhindra ett av de tidigare nämnda resultaten.
Datum behandlingssamtycke undertecknat för att datum av studien, i genomsnitt 17 månader
Antal deltagare med dosbegränsande toxicitet (DLT)
Tidsram: Före progression till nästa högre dosnivå, cirka 2 veckor
En dosbegränsande toxicitet (DLT) är alla toxiciteter av grad 3 och högre med undantag av myelosuppression, förväntade aldesleukintoxiciteter, förväntade kemoterapitoxiciteter, omedelbara överkänslighetsreaktioner som inträffar inom 2 timmar efter cellinfusion, feber grad 3, grad 3 metaboliska laboratorieavvikelser utan signifikanta kliniska följdsjukdomar som försvinner inom grad 2 inom 7 dagar, och grad 3 autoimmunitet som försvinner till mindre än eller lika med en grad 2 autoimmun toxicitet inom 10 dagar.
Före progression till nästa högre dosnivå, cirka 2 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 februari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

24 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

24 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 april 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 april 2014

Första postat (Uppskatta)

11 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera