Nirogacestat i ovariegranulosacelltumörer
31 juli 2026 uppdaterad av: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
En fas 2-studie av Nirogacestat hos patienter med återkommande ovariegranulosacelltumörer
Denna kliniska fas 2-studie kommer att studera effektiviteten av nirogacestat i ovariegranulosacelltumörer (OvGCT).
Nirogacestat är en gammasekretashämmare (GSI) som antas minska tillväxten och aktiviteten hos ovariegranulosatumörer.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Ovarian granulosa celltumörer (OvGCTs) representerar 5-7% av alla äggstockscancer (~1,5 till 2k nydiagnostiserade patienter/år i USA) och är den vanligaste subtypen av äggstockstumörer (70%). Behandling av granulosacelltumörer med nirogacestat förväntas hämma Notch-inducerad granulosacellproliferation.
Detta är en multicenter, enarmad, öppen fas 2-behandlingsstudie för att fastställa effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för nirogacestat hos vuxna deltagare med återfall/refraktär OvGCT. Deltagarna kommer att fortsätta behandlingen tills sjukdomsprogression bestäms av Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 eller oacceptabel toxicitet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
53
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- UCLA-JCCC Dept. of OBGYN - Women's Health Clinical Research Unit
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Orlando Health Cancer Institute
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32804
- AdventHealth Orlando
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Förenta staterna, 70433
- Women'S Cancer Care
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21204
- Greater Baltimore Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
- David C. Pratt Cancer Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87102
- University of New Mexico Comprehensive Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
-
-
Ohio
-
Kettering, Ohio, Förenta staterna, 45429
- Women's Cancer Center at Kettering
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- OU Health Stephenson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
- UW/Fred Hutch Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
- Cross Cancer Institute
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-027
- Maria Sklodowska-Curie Bialystok Oncology Center
-
Krakow, Polen, 30-348
- Jagiellonian Innovation Centre Clinical Research Centre
-
Poznan, Polen, 60-569
- University Teaching Hospital Poznan, Department of Oncological Gynaecology
-
Warsaw, Polen, 02-781
- Maria Sklodowska-Curie National Institute of Oncology-National Research Institute, Clinic of Oncological Gynecology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Har histologiskt bekräftad återkommande granulosacelltumör av vuxentyp i äggstocken före första dosen av studiebehandling
- Har dokumenterade radiologiska bevis på återfall efter minst en systemisk behandling som inte är mottaglig för kirurgi eller strålning och har mätbar sjukdom enligt RECIST v1.1 kriterier
- Ha adekvat benmärgs-, njur- och leverfunktion enligt definitionen av laboratorievärden för screeningbesök
Viktiga uteslutningskriterier:
- Har tecken på tarmobstruktion som kräver förälders näring, malabsorptionssyndrom eller redan existerande gastrointestinala tillstånd som kan försämra absorptionen av nirogacestat
- Har haft en allvarlig hjärt- eller tromboembolisk händelse inom 6 månader efter det att informerat samtycke undertecknats
- Har onormalt QT-intervall vid screening, eller har medfött eller förvärvat långt QT-syndrom eller en historia av ytterligare riskfaktorer för Torsades de Pointes
- Har aktuell eller kronisk historia av leversjukdom eller kända lever- eller gallavvikelser
- Har fått någon behandling för OvGCT, inklusive men inte begränsat till följande inom 28 dagar (eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre) före den första dosen av studiebehandlingen: anti-angiogen terapi, hormonell terapi, kemoterapi, immunterapi, riktad terapi eller någon utredningsbehandling
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Nirogacestat Öppen Studie
Nirogacestat 150 mg per mun, två gånger dagligen Nirogacestat oral tablett: Nirogacestat tablett |
nirogacestat oral tablett
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Objective Response Rate (ORR)
Tidsram: 2.5 years
|
The percentage of participants with complete response (CR) + partial response (PR) assessed using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria.
|
2.5 years
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Progression Free Survival at 6 Months (PFS-6)
Tidsram: First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
|
The number of participants without progression according to RECIST v1.1 or death at 6 months.
|
First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
|
|
Overall Survival at Year 2
Tidsram: 2 years after first dose of study treatment
|
The number of participants who have not died of any cause by Year 2.
|
2 years after first dose of study treatment
|
|
Duration of Response
Tidsram: First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
|
The time from response (Complete Response [CR] + Partial Response [PR] using RECIST v.1.)
to disease progression and/or death, in participants with CR or PR.
|
First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
|
|
Change From Baseline at Cycle 2 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score.
Tidsram: Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
|
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI).
The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much.
Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps.
Higher score means worse outcome.
The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated.
The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements.
The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
|
Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
|
|
Change From Baseline at Cycle 3 Day 1 Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tidsram: Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
|
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI).
The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much.
Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps.
Higher score means worse outcome.
The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated.
The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements.
The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
|
Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
|
|
Change From Baseline at Cycle 4 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tidsram: Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
|
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI).
The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much.
Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps.
Higher score means worse outcome.
The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated.
The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements.
The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
|
Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
|
|
Change From Baseline at Cycle 5 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tidsram: Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
|
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI).
The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much.
Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps.
Higher score means worse outcome.
The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated.
The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements.
The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
|
Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
|
|
Change From Baseline at End of Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tidsram: Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
|
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI).
The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much.
Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps.
Higher score means worse outcome.
The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated.
The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements.
The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
|
Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
|
|
Change From Baseline at Safety Follow-up in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tidsram: Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).
|
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI).
The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much.
Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps.
Higher score means worse outcome.
The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated.
The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements.
The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
|
Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studierektor: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 augusti 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
8 juli 2025
Avslutad studie (Faktisk)
14 juli 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 april 2022
Första postat (Faktisk)
27 april 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urogenitala sjukdomar
- Genitala sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Urogenitala neoplasmer
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Genitala sjukdomar, kvinnor
- Neoplasmer i endokrina körtel
- Ovariella sjukdomar
- Adnexala sjukdomar
- Genitala neoplasmer, hona
- Gonadal sjukdomar
- Ovariella neoplasmer
- Äggstockens granulosa celltumör
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Gammasekretashämmare och modulatorer
- nigacestat
Andra studie-ID-nummer
- NIR-OGT-201
- 2022-001816-25 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
SpringWorks Therapeutics har åtagit sig att datatransparens och dela data för vidare forskning samtidigt som forskningsdeltagarnas integritet och konfidentialitet bibehålls.
Relevanta data på patientnivå från genomförda kliniska prövningar kommer att göras tillgängliga av SpringWorks för kvalificerade forskare efter godkännande av rimliga förfrågningar efter avidentifiering/anonymisering i enlighet med tillämplig lag.
Tidsram för IPD-delning
IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:
- Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
- Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
- Legal authority to share data
- Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21
Kriterier för IPD Sharing Access
Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .