Nirogacestat u ovariálních granulózových buněčných nádorů
20. listopadu 2023 aktualizováno: SpringWorks Therapeutics, Inc.
Studie fáze 2 s nirogacestatem u pacientek s recidivujícími nádory z granulózových buněk vaječníků
Tato klinická studie fáze 2 bude studovat účinnost nirogacestatu u ovariálních granulózních buněčných tumorů (OvGCT).
Nirogacestat je inhibitor gama sekretázy (GSI), o kterém se předpokládá, že snižuje růst a aktivitu ovariálních granulózních nádorů.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Nádory z granulózních buněk vaječníků (OvGCT) představují 5–7 % všech nádorů vaječníků (~1,5 až 2 tisíce nově diagnostikovaných pacientek/rok ve Spojených státech) a jsou nejčastějším podtypem nádorů pohlavního provazce vaječníků (70 %). Očekává se, že léčba nádorů granulózních buněk nirogacestatem inhibuje proliferaci granulózních buněk indukovanou Notch.
Toto je multicentrická, jednoramenná, otevřená léčebná studie fáze 2 ke stanovení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky nirogacestatu u dospělých účastníků s relabující/refrakterní OvGCT. Účastníci budou pokračovat v léčbě až do progrese onemocnění, jak je určeno kritérii hodnocení odpovědi u pevných nádorů (RECIST) v1.1 nebo nepřijatelnou toxicitou.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
53
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: SpringWorks Clinical
- Telefonní číslo: 877-279-4870
- E-mail: clinical@springworkstx.com
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
- Cross Cancer Institute
-
-
-
-
-
Białystok, Polsko, 15-027
- Maria Sklodowska-Curie Bialystok Oncology Center
-
Kraków, Polsko, 30-348
- Jagiellonian Innovation Centre Clinical Research Centre
-
Poznań, Polsko, 60-569
- University Teaching Hospital Poznan, Department of Oncological Gynaecology
-
Warsaw, Polsko, 02-781
- Maria Sklodowska-Curie National Institute of Oncology-National Research Institute, Clinic of Oncological Gynecology
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- USC/Norris Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA-JCCC Dept. of OBGYN - Women's Health Clinical Research Unit
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Orlando Health Cancer Institute
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32804
- AdventHealth Orlando
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Spojené státy, 70433
- Women's Cancer Care
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21204
- Greater Baltimore Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
- David C. Pratt Cancer Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87102
- University of New Mexico Comprehensive Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
-
-
Ohio
-
Kettering, Ohio, Spojené státy, 45429
- Women's Cancer Center at Kettering
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- OU Health Stephenson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- UW/Fred Hutch Cancer Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Má histologicky potvrzený recidivující nádor z granulózních buněk vaječníku dospělého typu před první dávkou studijní léčby
- Mít zdokumentovaný radiologický důkaz recidivy po alespoň jedné systémové terapii, která není vhodná k operaci nebo ozařování a mít měřitelné onemocnění podle kritérií RECIST v1.1
- Mít adekvátní funkci kostní dřeně, ledvin a jater, jak je definováno na základě screeningových laboratorních hodnot
Klíčová kritéria vyloučení:
- Má známky obstrukce střev vyžadující rodičovskou výživu, malabsorpční syndrom nebo již existující gastrointestinální stavy, které mohou zhoršit absorpci nirogacestatu
- Měl závažnou kardio nebo tromboembolickou příhodu do 6 měsíců od podpisu informovaného souhlasu
- Má abnormální QT interval při screeningu nebo má vrozený nebo získaný syndrom dlouhého QT nebo v anamnéze další rizikové faktory pro Torsades de Pointes
- Má současnou nebo chronickou anamnézu onemocnění jater nebo známé abnormality jater nebo žlučových cest
- Během 28 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou studované léčby obdržel jakoukoli léčbu pro OvGCT, mimo jiné včetně následujících: antiangiogenní léčba, hormonální léčba, chemoterapie, imunoterapie, cílená léčba nebo jakákoliv výzkumná léčba
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nirogacestat Open-Label
Všichni účastníci obdrží otevřený nirogacestat
|
nirogacestat perorální tableta
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra objektivní odezvy (ORR)
Časové okno: 2,5 roku
|
Podíl účastníků s kompletní odpovědí (CR) + částečnou odpovědí (PR) hodnocený pomocí kritérií RECIST v1.1.
|
2,5 roku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez progrese po 6 měsících (PFS-6)
Časové okno: První den cyklu 7 (přibližně 6 měsíců po první dávce studijní léčby). Každý cyklus trvá 28 dní.
|
Počet účastníků bez progrese podle RECIST v1.1 nebo úmrtí po 6 měsících.
|
První den cyklu 7 (přibližně 6 měsíců po první dávce studijní léčby). Každý cyklus trvá 28 dní.
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky po první dávce studijní léčby
|
Počet účastníků, kteří nezemřeli z žádné příčiny.
|
2 roky po první dávce studijní léčby
|
|
Účastnice hlásila příznaky rakoviny vaječníků
Časové okno: Při každé studijní návštěvě až do ukončení studia (odhaduje se průměrně 2,5 roku)
|
Změna od výchozí hodnoty měřená pomocí funkčního hodnocení léčby rakoviny - index ovariálních symptomů (FOSI).
|
Při každé studijní návštěvě až do ukončení studia (odhaduje se průměrně 2,5 roku)
|
|
Doba odezvy
Časové okno: První den každého druhého cyklu (každý cyklus je 28 dní) v prvním roce a poté každé 3 cykly až do dokončení studie (odhaduje se průměrně 2,5 roku).
|
Čas od odpovědi (CR + PR pomocí RECIST v.1.)
k progresi onemocnění a/nebo smrti
|
První den každého druhého cyklu (každý cyklus je 28 dní) v prvním roce a poté každé 3 cykly až do dokončení studie (odhaduje se průměrně 2,5 roku).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. srpna 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
27. dubna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
22. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary podle histologického typu
- Urogenitální novotvary
- Novotvary podle místa
- Genitální novotvary, ženy
- Onemocnění endokrinního systému
- Onemocnění vaječníků
- Adnexální onemocnění
- Gonadální poruchy
- Novotvary endokrinních žláz
- Novotvary vaječníků
- Novotvary, Gonadální tkáň
- Stromální nádory pohlavní šňůry a gonád
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Onemocnění genitálií
- Onemocnění pohlavních orgánů, ženy
- Novotvary
- Granulosový buněčný nádor
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory a modulátory gama sekretázy
- Nirogacestat
Další identifikační čísla studie
- NIR-OGT-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
SpringWorks Therapeutics se zavázala k transparentnosti dat a sdílení dat pro další výzkum při zachování soukromí a důvěrnosti účastníků výzkumu.
Příslušná data na úrovni pacientů z dokončených klinických studií zpřístupní SpringWorks kvalifikovaným výzkumným pracovníkům po schválení přiměřených požadavků po zrušení identifikace/anonymizace v souladu s platnými zákony.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .