Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nirogacestat u ovariálních granulózových buněčných nádorů

31. července 2026 aktualizováno: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Studie fáze 2 s nirogacestatem u pacientek s recidivujícími nádory z granulózových buněk vaječníků

Tato klinická studie fáze 2 bude studovat účinnost nirogacestatu u ovariálních granulózních buněčných tumorů (OvGCT). Nirogacestat je inhibitor gama sekretázy (GSI), o kterém se předpokládá, že snižuje růst a aktivitu ovariálních granulózních nádorů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nádory z granulózních buněk vaječníků (OvGCT) představují 5–7 % všech nádorů vaječníků (~1,5 až 2 tisíce nově diagnostikovaných pacientek/rok ve Spojených státech) a jsou nejčastějším podtypem nádorů pohlavního provazce vaječníků (70 %). Očekává se, že léčba nádorů granulózních buněk nirogacestatem inhibuje proliferaci granulózních buněk indukovanou Notch.

Toto je multicentrická, jednoramenná, otevřená léčebná studie fáze 2 ke stanovení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky nirogacestatu u dospělých účastníků s relabující/refrakterní OvGCT. Účastníci budou pokračovat v léčbě až do progrese onemocnění, jak je určeno kritérii hodnocení odpovědi u pevných nádorů (RECIST) v1.1 nebo nepřijatelnou toxicitou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

53

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
        • Cross Cancer Institute
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-027
        • Maria Sklodowska-Curie Bialystok Oncology Center
      • Krakow, Polsko, 30-348
        • Jagiellonian Innovation Centre Clinical Research Centre
      • Poznan, Polsko, 60-569
        • University Teaching Hospital Poznan, Department of Oncological Gynaecology
      • Warsaw, Polsko, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Institute of Oncology-National Research Institute, Clinic of Oncological Gynecology
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA-JCCC Dept. of OBGYN - Women's Health Clinical Research Unit
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Orlando Health Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32804
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Spojené státy, 70433
        • Women'S Cancer Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • David C. Pratt Cancer Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87102
        • University of New Mexico Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • Ohio
      • Kettering, Ohio, Spojené státy, 45429
        • Women's Cancer Center at Kettering
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • OU Health Stephenson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • UW/Fred Hutch Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Má histologicky potvrzený recidivující nádor z granulózních buněk vaječníku dospělého typu před první dávkou studijní léčby
  • Mít zdokumentovaný radiologický důkaz recidivy po alespoň jedné systémové terapii, která není vhodná k operaci nebo ozařování a mít měřitelné onemocnění podle kritérií RECIST v1.1
  • Mít adekvátní funkci kostní dřeně, ledvin a jater, jak je definováno na základě screeningových laboratorních hodnot

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Má známky obstrukce střev vyžadující rodičovskou výživu, malabsorpční syndrom nebo již existující gastrointestinální stavy, které mohou zhoršit absorpci nirogacestatu
  • Měl závažnou kardio nebo tromboembolickou příhodu do 6 měsíců od podpisu informovaného souhlasu
  • Má abnormální QT interval při screeningu nebo má vrozený nebo získaný syndrom dlouhého QT nebo v anamnéze další rizikové faktory pro Torsades de Pointes
  • Má současnou nebo chronickou anamnézu onemocnění jater nebo známé abnormality jater nebo žlučových cest
  • Během 28 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou studované léčby obdržel jakoukoli léčbu pro OvGCT, mimo jiné včetně následujících: antiangiogenní léčba, hormonální léčba, chemoterapie, imunoterapie, cílená léčba nebo jakákoliv výzkumná léčba

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nirogacestat Open-Label

Nirogacestat 150 mg ústně, dvakrát denně

Perorální tableta Nirogacestat: Tableta Nirogacestat
Lék: Nirogacestat
nirogacestat perorální tableta
Ostatní jména:
  • PF-03084014

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objective Response Rate (ORR)
Časové okno: 2.5 years
The percentage of participants with complete response (CR) + partial response (PR) assessed using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria.
2.5 years

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progression Free Survival at 6 Months (PFS-6)
Časové okno: First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
The number of participants without progression according to RECIST v1.1 or death at 6 months.
First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
Overall Survival at Year 2
Časové okno: 2 years after first dose of study treatment
The number of participants who have not died of any cause by Year 2.
2 years after first dose of study treatment
Duration of Response
Časové okno: First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
The time from response (Complete Response [CR] + Partial Response [PR] using RECIST v.1.) to disease progression and/or death, in participants with CR or PR.
First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
Change From Baseline at Cycle 2 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score.
Časové okno: Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 3 Day 1 Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Časové okno: Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 4 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Časové okno: Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 5 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Časové okno: Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at End of Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Časové okno: Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Change From Baseline at Safety Follow-up in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Časové okno: Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

8. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

14. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

27. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NIR-OGT-201
  • 2022-001816-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

SpringWorks Therapeutics se zavázala k transparentnosti dat a sdílení dat pro další výzkum při zachování soukromí a důvěrnosti účastníků výzkumu. Příslušná data na úrovni pacientů z dokončených klinických studií zpřístupní SpringWorks kvalifikovaným výzkumným pracovníkům po schválení přiměřených požadavků po zrušení identifikace/anonymizace v souladu s platnými zákony.

Časový rámec sdílení IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit