Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nirogacestat w guzach komórek ziarnistych jajnika

31 lipca 2026 zaktualizowane przez: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Badanie fazy 2 nirogacestatu u pacjentów z nawracającymi guzami komórek ziarnistych jajnika

To badanie kliniczne fazy 2 będzie badać skuteczność nirogacestatu w guzach komórek warstwy ziarnistej jajnika (OvGCT). Nirogacestat jest inhibitorem sekretazy gamma (GSI), co do którego przypuszcza się, że zmniejsza wzrost i aktywność guzów ziarnistych jajnika.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Guzy komórek warstwy ziarnistej jajnika (OvGCT) stanowią 5-7% wszystkich raków jajnika (~1,5 do 2 tys. nowo zdiagnozowanych pacjentów rocznie w Stanach Zjednoczonych) i są najczęstszym podtypem guzów sznurów płciowych jajnika (70%). Oczekuje się, że leczenie guzów z komórek warstwy ziarnistej za pomocą nirogacestatu hamuje indukowaną przez Notch proliferację komórek warstwy ziarnistej.

Jest to wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 dotyczące leczenia, mające na celu określenie skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki nirogacestatu u dorosłych uczestników z nawracającym/opornym na leczenie OvGCT. Uczestnicy będą kontynuować leczenie do czasu wystąpienia progresji choroby określonej na podstawie kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) v1.1 lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
        • Cross Cancer Institute
  • Polska
      • Bialystok, Polska, 15-027
        • Maria Sklodowska-Curie Bialystok Oncology Center
      • Krakow, Polska, 30-348
        • Jagiellonian Innovation Centre Clinical Research Centre
      • Poznan, Polska, 60-569
        • University Teaching Hospital Poznan, Department of Oncological Gynaecology
      • Warsaw, Polska, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Institute of Oncology-National Research Institute, Clinic of Oncological Gynecology
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA-JCCC Dept. of OBGYN - Women's Health Clinical Research Unit
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Orlando Health Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70433
        • Women'S Cancer Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • David C. Pratt Cancer Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87102
        • University of New Mexico Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • Ohio
      • Kettering, Ohio, Stany Zjednoczone, 45429
        • Women's Cancer Center at Kettering
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • OU Health Stephenson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • UW/Fred Hutch Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ma potwierdzony histologicznie nawrót guza jajnika z komórek warstwy ziarnistej typu dorosłego przed pierwszą dawką badanego leku
  • Mają udokumentowane radiologiczne dowody nawrotu choroby po co najmniej jednej terapii ogólnoustrojowej, która nie jest podatna na operację lub radioterapię i mają mierzalną chorobę według kryteriów RECIST v1.1
  • Mieć odpowiednią czynność szpiku kostnego, nerek i wątroby, zgodnie z wynikami badań laboratoryjnych

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ma oznaki niedrożności jelit wymagającej żywienia pozajelitowego, zespół złego wchłaniania lub wcześniej istniejące schorzenia żołądkowo-jelitowe, które mogą upośledzać wchłanianie nirogacestatu
  • Miał poważny incydent sercowo-naczyniowy lub zakrzepowo-zatorowy w ciągu 6 miesięcy od podpisania świadomej zgody
  • Ma nieprawidłowy odstęp QT podczas badania przesiewowego lub ma wrodzony lub nabyty zespół długiego QT lub dodatkowe czynniki ryzyka Torsades de Pointes w wywiadzie
  • Ma obecną lub przewlekłą historię chorób wątroby lub znanych nieprawidłowości wątroby lub dróg żółciowych
  • Otrzymał jakiekolwiek leczenie z powodu OvGCT, w tym między innymi następujące w ciągu 28 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed pierwszą dawką badanego leku: terapia antyangiogenna, terapia hormonalna, chemioterapia, immunoterapia, terapia celowana lub jakimkolwiek eksperymentalnym leczeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nirogacestat Otwarta Etykieta

Nirogacestat 150 mg doustnie, dwa razy dziennie

Nirogacestat tabletka doustna: Nirogacestat tabletka
Lek: Nirogacestat
tabletka doustna nirogacestatu
Inne nazwy:
  • PF-03084014

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objective Response Rate (ORR)
Ramy czasowe: 2.5 years
The percentage of participants with complete response (CR) + partial response (PR) assessed using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria.
2.5 years

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Progression Free Survival at 6 Months (PFS-6)
Ramy czasowe: First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
The number of participants without progression according to RECIST v1.1 or death at 6 months.
First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
Overall Survival at Year 2
Ramy czasowe: 2 years after first dose of study treatment
The number of participants who have not died of any cause by Year 2.
2 years after first dose of study treatment
Duration of Response
Ramy czasowe: First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
The time from response (Complete Response [CR] + Partial Response [PR] using RECIST v.1.) to disease progression and/or death, in participants with CR or PR.
First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
Change From Baseline at Cycle 2 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score.
Ramy czasowe: Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 3 Day 1 Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Ramy czasowe: Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 4 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Ramy czasowe: Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 5 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Ramy czasowe: Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at End of Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Ramy czasowe: Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Change From Baseline at Safety Follow-up in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Ramy czasowe: Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NIR-OGT-201
  • 2022-001816-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

SpringWorks Therapeutics zobowiązuje się do przejrzystości danych i udostępniania danych do dalszych badań, przy jednoczesnym zachowaniu prywatności i poufności uczestników badań. Odpowiednie dane na poziomie pacjenta z zakończonych badań klinicznych zostaną udostępnione przez SpringWorks wykwalifikowanym badaczom po zatwierdzeniu uzasadnionych próśb po usunięciu danych identyfikacyjnych/anonimizacji zgodnie z obowiązującym prawem.

Ramy czasowe udostępniania IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj