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Nirogacestat nei tumori a cellule della granulosa ovarica

31 luglio 2026 aggiornato da: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Uno studio di fase 2 di Nirogacestat in pazienti con tumori a cellule della granulosa ovarica ricorrenti

Questo studio clinico di fase 2 studierà l'efficacia di nirogacestat nei tumori a cellule della granulosa ovarica (OvGCT). Nirogacestat è un inibitore della gamma secretasi (GSI) che si ipotizza riduca la crescita e l'attività dei tumori della granulosa ovarica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I tumori a cellule della granulosa ovarica (OvGCT) rappresentano il 5-7% di tutti i tumori ovarici (da ~1,5 a 2.000 pazienti/anno di nuova diagnosi negli Stati Uniti) e sono il sottotipo più comune di tumori del cordone sessuale ovarico (70%). Si prevede che il trattamento dei tumori delle cellule della granulosa con nirogacestat inibisca la proliferazione delle cellule della granulosa indotta da Notch.

Questo è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, di Fase 2, volto a determinare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di nirogacestat in partecipanti adulti con OvGCT recidivato/refrattario. I partecipanti continueranno il trattamento fino alla progressione della malattia come determinato dai criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) v1.1 o tossicità inaccettabile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • Cross Cancer Institute
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-027
        • Maria Sklodowska-Curie Bialystok Oncology Center
      • Krakow, Polonia, 30-348
        • Jagiellonian Innovation Centre Clinical Research Centre
      • Poznan, Polonia, 60-569
        • University Teaching Hospital Poznan, Department of Oncological Gynaecology
      • Warsaw, Polonia, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Institute of Oncology-National Research Institute, Clinic of Oncological Gynecology
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA-JCCC Dept. of OBGYN - Women's Health Clinical Research Unit
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Health Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32804
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Stati Uniti, 70433
        • Women'S Cancer Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • David C. Pratt Cancer Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87102
        • University of New Mexico Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • Ohio
      • Kettering, Ohio, Stati Uniti, 45429
        • Women's Cancer Center at Kettering
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • OU Health Stephenson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • UW/Fred Hutch Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Ha istologicamente confermato il tumore a cellule della granulosa dell'adulto ricorrente dell'ovaio prima della prima dose del trattamento in studio
  • Avere prove radiologiche documentate di recidiva dopo almeno una terapia sistemica che non è suscettibile di chirurgia o radiazioni e avere una malattia misurabile secondo i criteri RECIST v1.1
  • Avere un'adeguata funzionalità midollare, renale ed epatica come definito dai valori di laboratorio della visita di screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Ha segni di ostruzione intestinale che richiedono nutrizione parentale, sindrome da malassorbimento o condizioni gastrointestinali preesistenti che possono compromettere l'assorbimento di nirogacestat
  • Ha avuto un importante evento cardio o tromboembolico entro 6 mesi dalla firma del consenso informato
  • Ha un intervallo QT anormale allo screening, o ha una sindrome del QT lungo congenita o acquisita o una storia di fattori di rischio aggiuntivi per torsioni di punta
  • Ha una storia attuale o cronica di malattia epatica o anomalie epatiche o biliari note
  • Ha ricevuto qualsiasi trattamento per OvGCT incluso ma non limitato a quanto segue entro 28 giorni (o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo) prima della prima dose del trattamento in studio: terapia anti-angiogenica, terapia ormonale, chemioterapia, immunoterapia, terapia mirata o qualsiasi trattamento sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nirogacestat Open-Label

Nirogacestat 150 mg per via orale, due volte al giorno

Compressa orale di Nirogacestat: Compressa di Nirogacestat
Droga: Nirogacestat
compresse orali di nirogacestat
Altri nomi:
  • PF-03084014

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Objective Response Rate (ORR)
Lasso di tempo: 2.5 years
The percentage of participants with complete response (CR) + partial response (PR) assessed using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria.
2.5 years

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progression Free Survival at 6 Months (PFS-6)
Lasso di tempo: First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
The number of participants without progression according to RECIST v1.1 or death at 6 months.
First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
Overall Survival at Year 2
Lasso di tempo: 2 years after first dose of study treatment
The number of participants who have not died of any cause by Year 2.
2 years after first dose of study treatment
Duration of Response
Lasso di tempo: First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
The time from response (Complete Response [CR] + Partial Response [PR] using RECIST v.1.) to disease progression and/or death, in participants with CR or PR.
First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
Change From Baseline at Cycle 2 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score.
Lasso di tempo: Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 3 Day 1 Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Lasso di tempo: Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 4 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Lasso di tempo: Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 5 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Lasso di tempo: Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at End of Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Lasso di tempo: Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Change From Baseline at Safety Follow-up in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Lasso di tempo: Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

8 luglio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

14 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NIR-OGT-201
  • 2022-001816-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

SpringWorks Therapeutics si impegna alla trasparenza dei dati e alla condivisione dei dati per ulteriori ricerche, mantenendo la privacy e la riservatezza dei partecipanti alla ricerca. I dati pertinenti a livello di paziente provenienti da sperimentazioni cliniche completate saranno resi disponibili da SpringWorks a ricercatori qualificati previa approvazione di richieste ragionevoli a seguito di anonimizzazione/anonimizzazione ai sensi della legge applicabile.

Periodo di condivisione IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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