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Nirogacestat em tumores de células da granulosa ovariana

31 de julho de 2026 atualizado por: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Um estudo de fase 2 de nirogacestat em pacientes com tumores recorrentes de células da granulosa ovariana

Este ensaio clínico de fase 2 estudará a eficácia do nirogacestat em tumores de células granulosas ovarianas (OvGCTs). O nirogacestat é um inibidor da gama secretase (GSI) que supostamente diminui o crescimento e a atividade dos tumores da granulosa ovariana.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os tumores de células da granulosa ovariana (OvGCTs) representam 5-7% de todos os cânceres de ovário (~1,5 a 2 mil pacientes recém-diagnosticados/ano nos Estados Unidos) e são o subtipo mais comum de tumores de cordão sexual ovariano (70%). Espera-se que o tratamento de tumores de células da granulosa com nirogacestat iniba a proliferação de células da granulosa induzida por Notch.

Este é um estudo de tratamento aberto de Fase 2, multicêntrico, de braço único, para determinar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do nirogacestat em participantes adultos com OvGCT recidivante/refratário. Os participantes continuarão o tratamento até a progressão da doença conforme determinado pelos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) v1.1 ou toxicidade inaceitável.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

53

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z2
        • Cross Cancer Institute
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA-JCCC Dept. of OBGYN - Women's Health Clinical Research Unit
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Orlando Health Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Estados Unidos, 70433
        • Women's Cancer Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • David C. Pratt Cancer Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87102
        • University of New Mexico Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • Ohio
      • Kettering, Ohio, Estados Unidos, 45429
        • Women's Cancer Center at Kettering
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • OU Health Stephenson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • UW/Fred Hutch Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-027
        • Maria Sklodowska-Curie Bialystok Oncology Center
      • Krakow, Polônia, 30-348
        • Jagiellonian Innovation Centre Clinical Research Centre
      • Poznan, Polônia, 60-569
        • University Teaching Hospital Poznan, Department of Oncological Gynaecology
      • Warsaw, Polônia, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Institute of Oncology-National Research Institute, Clinic of Oncological Gynecology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Tem tumor recorrente de células da granulosa de tipo adulto do ovário confirmado histologicamente antes da primeira dose do tratamento do estudo
  • Ter evidência radiológica documentada de recidiva após pelo menos uma terapia sistêmica que não seja passível de cirurgia ou radiação e ter doença mensurável pelos critérios RECIST v1.1
  • Ter medula óssea, função renal e hepática adequadas, conforme definido pelos valores laboratoriais da consulta de triagem

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tem sinais de obstrução intestinal que requerem nutrição parental, síndrome de má absorção ou condições gastrointestinais preexistentes que podem prejudicar a absorção de nirogacestate
  • Teve um grande evento cardio ou tromboembólico dentro de 6 meses após a assinatura do consentimento informado
  • Tem intervalo QT anormal na Triagem, ou tem síndrome do QT longo congênita ou adquirida ou um histórico de fatores de risco adicionais para Torsades de Pointes
  • Tem história atual ou crônica de doença hepática ou anormalidades hepáticas ou biliares conhecidas
  • Recebeu qualquer tratamento para OvGCT incluindo, entre outros, o seguinte dentro de 28 dias (ou 5 meias-vidas, o que for mais longo) antes da primeira dose do tratamento do estudo: terapia antiangiogênica, terapia hormonal, quimioterapia, imunoterapia, terapia direcionada ou qualquer tratamento experimental

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Nirogacestat Open-Label

Nirogacestat 150 mg por via oral, duas vezes ao dia

Comprimido oral de Nirogacestat: Comprimido de Nirogacestat
Medicamento: Nirogacestate
nirogacestate comprimido oral
Outros nomes:
  • PF-03084014

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Objective Response Rate (ORR)
Prazo: 2.5 years
The percentage of participants with complete response (CR) + partial response (PR) assessed using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria.
2.5 years

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Progression Free Survival at 6 Months (PFS-6)
Prazo: First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
The number of participants without progression according to RECIST v1.1 or death at 6 months.
First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
Overall Survival at Year 2
Prazo: 2 years after first dose of study treatment
The number of participants who have not died of any cause by Year 2.
2 years after first dose of study treatment
Duration of Response
Prazo: First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
The time from response (Complete Response [CR] + Partial Response [PR] using RECIST v.1.) to disease progression and/or death, in participants with CR or PR.
First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
Change From Baseline at Cycle 2 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score.
Prazo: Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 3 Day 1 Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Prazo: Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 4 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Prazo: Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 5 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Prazo: Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at End of Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Prazo: Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Change From Baseline at Safety Follow-up in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Prazo: Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Real)

8 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

14 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de abril de 2022

Primeira postagem (Real)

27 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NIR-OGT-201
  • 2022-001816-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A SpringWorks Therapeutics está comprometida com a transparência dos dados e com o compartilhamento de dados para pesquisas futuras, mantendo a privacidade e a confidencialidade dos participantes da pesquisa. Dados pertinentes em nível de paciente de ensaios clínicos concluídos serão disponibilizados pela SpringWorks para pesquisadores qualificados mediante aprovação de solicitações razoáveis ​​após a desidentificação/anonimização de acordo com a lei aplicável.

Prazo de Compartilhamento de IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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