Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nirogacestat in ovariumgranulosaceltumoren

31 juli 2026 bijgewerkt door: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Een fase 2-onderzoek met nirogacestat bij patiënten met recidiverende ovariumgranulosaceltumoren

Deze klinische fase 2-studie zal de effectiviteit van nirogacestat bij ovariumgranulosaceltumoren (OvGCT's) bestuderen. Nirogacestat is een gammasecretaseremmer (GSI) waarvan wordt verondersteld dat het de groei en activiteit van ovariumgranulosatumoren vermindert.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Eierstokgranulosaceltumoren (OvGCT's) vertegenwoordigen 5-7% van alle eierstokkankers (~1,5 tot 2.000 nieuw gediagnosticeerde patiënten/jaar in de Verenigde Staten) en zijn het meest voorkomende subtype van ovariële geslachtskoordtumoren (70%). Behandeling van granulosaceltumoren met nirogacestat zal naar verwachting de door Notch geïnduceerde proliferatie van granulosacellen remmen.

Dit is een multi-center, single-arm, fase 2 open-label behandelingsonderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van nirogacestat te bepalen bij volwassen deelnemers met recidiverende/refractaire OvGCT. De deelnemers zullen de behandeling voortzetten tot ziekteprogressie zoals bepaald door Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 of onaanvaardbare toxiciteit.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

53

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • Cross Cancer Institute
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-027
        • Maria Sklodowska-Curie Bialystok Oncology Center
      • Krakow, Polen, 30-348
        • Jagiellonian Innovation Centre Clinical Research Centre
      • Poznan, Polen, 60-569
        • University Teaching Hospital Poznan, Department of Oncological Gynaecology
      • Warsaw, Polen, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Institute of Oncology-National Research Institute, Clinic of Oncological Gynecology
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA-JCCC Dept. of OBGYN - Women's Health Clinical Research Unit
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Orlando Health Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32804
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Verenigde Staten, 70433
        • Women'S Cancer Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • David C. Pratt Cancer Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87102
        • University of New Mexico Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • Ohio
      • Kettering, Ohio, Verenigde Staten, 45429
        • Women's Cancer Center at Kettering
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • OU Health Stephenson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • UW/Fred Hutch Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Heeft histologisch bevestigde recidiverende granulosaceltumor van het volwassen type van de eierstok voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling
  • Gedocumenteerd radiologisch bewijs van terugval na ten minste één systemische therapie die niet vatbaar is voor chirurgie of bestraling en een meetbare ziekte hebben volgens de RECIST v1.1-criteria
  • Een adequate beenmerg-, nier- en leverfunctie hebben, zoals gedefinieerd door laboratoriumwaarden van het screeningsbezoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Heeft tekenen van darmobstructie die ouderlijke voeding, malabsorptiesyndroom of reeds bestaande gastro-intestinale aandoeningen vereisen die de absorptie van nirogacestat kunnen belemmeren
  • Heeft binnen 6 maanden na ondertekening van de geïnformeerde toestemming een ernstig cardiovasculair of trombo-embolisch voorval gehad
  • Heeft een abnormaal QT-interval bij screening, of heeft een aangeboren of verworven lang-QT-syndroom of een voorgeschiedenis van aanvullende risicofactoren voor torsades de pointes
  • Heeft huidige of chronische voorgeschiedenis van leverziekte of bekende lever- of galafwijkingen
  • Heeft een behandeling gekregen voor OvGCT, inclusief maar niet beperkt tot het volgende binnen 28 dagen (of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling: anti-angiogene therapie, hormonale therapie, chemotherapie, immunotherapie, gerichte therapie of een onderzoeksbehandeling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nirogacestat Open-Label

Nirogacestat 150 mg oraal, tweemaal daags

Nirogacestat orale tablet: Nirogacestat tablet
Geneesmiddel: Nirogacestat
nirogacestat orale tablet
Andere namen:
  • PF-03084014

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objective Response Rate (ORR)
Tijdsspanne: 2.5 years
The percentage of participants with complete response (CR) + partial response (PR) assessed using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria.
2.5 years

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progression Free Survival at 6 Months (PFS-6)
Tijdsspanne: First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
The number of participants without progression according to RECIST v1.1 or death at 6 months.
First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
Overall Survival at Year 2
Tijdsspanne: 2 years after first dose of study treatment
The number of participants who have not died of any cause by Year 2.
2 years after first dose of study treatment
Duration of Response
Tijdsspanne: First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
The time from response (Complete Response [CR] + Partial Response [PR] using RECIST v.1.) to disease progression and/or death, in participants with CR or PR.
First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
Change From Baseline at Cycle 2 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score.
Tijdsspanne: Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 3 Day 1 Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tijdsspanne: Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 4 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tijdsspanne: Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 5 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tijdsspanne: Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at End of Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tijdsspanne: Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Change From Baseline at Safety Follow-up in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Tijdsspanne: Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 augustus 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 juli 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NIR-OGT-201
  • 2022-001816-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

SpringWorks Therapeutics zet zich in voor gegevenstransparantie en het delen van gegevens voor verder onderzoek met behoud van de privacy en vertrouwelijkheid van onderzoeksdeelnemers. Relevante gegevens op patiëntniveau van voltooide klinische onderzoeken zullen door SpringWorks beschikbaar worden gesteld aan gekwalificeerde onderzoekers na goedkeuring van redelijke verzoeken na de-identificatie/anonimisering overeenkomstig de toepasselijke wetgeving.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

IPD-toegangscriteria voor delen

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren