Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Nirogacestat en tumores de células de la granulosa de ovario

31 de julio de 2026 actualizado por: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Un ensayo de fase 2 de nirogacestat en pacientes con tumores recurrentes de células de la granulosa ovárica

Este ensayo clínico de fase 2 estudiará la eficacia de nirogacestat en los tumores de células de la granulosa de ovario (OvGCT). El nirogacestat es un inhibidor de la gamma secretasa (GSI) que, según la hipótesis, disminuye el crecimiento y la actividad de los tumores de la granulosa de ovario.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los tumores de células de la granulosa del ovario (OvGCT, por sus siglas en inglés) representan del 5 al 7 % de todos los cánceres de ovario (~1,5 a 2,000 pacientes recién diagnosticadas por año en los Estados Unidos) y son el subtipo más común de tumores de los cordones sexuales del ovario (70 %). Se espera que el tratamiento de los tumores de células de la granulosa con nirogacestat inhiba la proliferación de células de la granulosa inducida por Notch.

Este es un estudio de tratamiento abierto de Fase 2, multicéntrico, de un solo brazo para determinar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de nirogacestat en participantes adultos con OvGCT recidivante/refractario. Los participantes continuarán el tratamiento hasta la progresión de la enfermedad según lo determinado por los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) v1.1 o toxicidad inaceptable.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

53

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z2
        • Cross Cancer Institute
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC/Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA-JCCC Dept. of OBGYN - Women's Health Clinical Research Unit
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Orlando Health Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • AdventHealth Orlando
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Estados Unidos, 70433
        • Women's Cancer Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21204
        • Greater Baltimore Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • David C. Pratt Cancer Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87102
        • University of New Mexico Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Institute
    • Ohio
      • Kettering, Ohio, Estados Unidos, 45429
        • Women's Cancer Center at Kettering
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • OU Health Stephenson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • UW/Fred Hutch Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-027
        • Maria Sklodowska-Curie Bialystok Oncology Center
      • Krakow, Polonia, 30-348
        • Jagiellonian Innovation Centre Clinical Research Centre
      • Poznan, Polonia, 60-569
        • University Teaching Hospital Poznan, Department of Oncological Gynaecology
      • Warsaw, Polonia, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Institute of Oncology-National Research Institute, Clinic of Oncological Gynecology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Tiene un tumor de células de la granulosa de tipo adulto recurrente confirmado histológicamente en el ovario antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.
  • Tener evidencia radiológica documentada de recaída después de al menos una terapia sistémica que no es susceptible de cirugía o radiación y tener enfermedad medible según los criterios RECIST v1.1
  • Tener una función adecuada de la médula ósea, renal y hepática según lo definido por los valores de laboratorio de la visita de selección

Criterios clave de exclusión:

  • Tiene signos de obstrucción intestinal que requieren nutrición de los padres, síndrome de malabsorción o condiciones gastrointestinales preexistentes que pueden afectar la absorción de nirogacestat
  • Ha tenido un evento cardiovascular o tromboembólico importante dentro de los 6 meses posteriores a la firma del consentimiento informado.
  • Tiene un intervalo QT anormal en la selección, o tiene síndrome de QT largo congénito o adquirido o antecedentes de factores de riesgo adicionales para Torsades de Pointes
  • Tiene antecedentes actuales o crónicos de enfermedad hepática o anomalías hepáticas o biliares conocidas
  • Ha recibido algún tratamiento para OvGCT, incluidos, entre otros, los siguientes dentro de los 28 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) antes de la primera dosis del tratamiento del estudio: terapia antiangiogénica, terapia hormonal, quimioterapia, inmunoterapia, terapia dirigida o cualquier tratamiento en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nirogacestat en Etiqueta Abierta

Nirogacestat 150 mg por vía oral, dos veces al día

Comprimido oral de nirogacestat: Comprimido de nirogacestat
Droga: Nirogacestat
tableta oral de nirogacestat
Otros nombres:
  • PF-03084014

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Objective Response Rate (ORR)
Periodo de tiempo: 2.5 years
The percentage of participants with complete response (CR) + partial response (PR) assessed using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria.
2.5 years

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Progression Free Survival at 6 Months (PFS-6)
Periodo de tiempo: First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
The number of participants without progression according to RECIST v1.1 or death at 6 months.
First day of cycle 7 (approximately 6 months after the first dose of study treatment). Each cycle is 28 days.
Overall Survival at Year 2
Periodo de tiempo: 2 years after first dose of study treatment
The number of participants who have not died of any cause by Year 2.
2 years after first dose of study treatment
Duration of Response
Periodo de tiempo: First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
The time from response (Complete Response [CR] + Partial Response [PR] using RECIST v.1.) to disease progression and/or death, in participants with CR or PR.
First day of every other cycle (each cycle is 28 days) for the first year, and then every 3 cycles thereafter until study completion (estimated to be an average of 2.5 years).
Change From Baseline at Cycle 2 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score.
Periodo de tiempo: Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 2 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 3 Day 1 Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Periodo de tiempo: Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 3 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 4 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Periodo de tiempo: Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 4 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at Cycle 5 Day 1 in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Periodo de tiempo: Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at Cycle 5 Day 1 (cycle length is 28 days).
Change From Baseline at End of Treatment in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Periodo de tiempo: Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at end of treatment (estimated to be an average of 5.5 months [minimum of 0 month and maximum of 33 months]).
Change From Baseline at Safety Follow-up in the Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI) Score
Periodo de tiempo: Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).
Participant reported ovarian cancer symptoms as measured by Functional Assessment of Cancer Therapy - Ovarian Symptom Index (FOSI). The FOSI is an 8-question evaluation scored on a Likert scale of 0-4 from not at all to very much. Metrics assessed include lack of energy, vomiting, pain, nausea, swelling in stomach area, concern condition will get worse, quality of life assessment and stomach cramps. Higher score means worse outcome. The responses to the statements except for statement 7 (I am content with the quality of my life right now) were reversed and the sum of non-missing responses is calculated. The FOSI score is the sum multiplied by 8, then divided by the number of responded statements. The FOSI score was missing if a participants had 5 or more missing values in the 8 individual symptom scores at a visit.
Baseline and at safety follow-up (up to a maximum of 34 months).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de agosto de 2022

Finalización primaria (Actual)

8 de julio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

14 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

27 de abril de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NIR-OGT-201
  • 2022-001816-25 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

SpringWorks Therapeutics está comprometido con la transparencia de los datos y el intercambio de datos para futuras investigaciones, manteniendo la privacidad y confidencialidad de los participantes de la investigación. SpringWorks pondrá a disposición de los investigadores calificados los datos pertinentes a nivel de paciente de los ensayos clínicos completados una vez que se aprueben solicitudes razonables luego de la desidentificación/anonimización de conformidad con la ley aplicable.

Marco de tiempo para compartir IPD

IPD from completed trials will be publicly available within 6 months after all of the following events:

  • Approval of a product/new indication by major authorities (FDA, EMA, PMDA if requested) with no pending submissions
  • Public results via primary manuscript or trial registry disclosure
  • Legal authority to share data
  • Privacy protections are in place If approval is not sought or development is globally discontinued, data will be publicly available within 18 months after global trial completion. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21

Criterios de acceso compartido de IPD

Qualified researchers may propose access to IPD from sponsored trials via https://vivli.org/members/ourmembers/.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir