Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Towards Effective, Patient-tailored Anti-plasma Cell Therapies in AL Amyloidosis: Predicting Drug Response and Overcoming Drug Resistance

7 maj 2026 uppdaterad av: Mario Nuvolone, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
Through an observational clinical study, partly prospective and partly retrospective, based on the collection of clinical data and on in vitro experimental analyses carried out on residual biological samples obtained during routine clinical procedures, it is proposed to identify predictive biomarkers of in vivo response to first-line therapies.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

250

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Newly diagnosed, treatment naïve AL amyloidosis patients with non-IgM plasma cell clones, evaluated at the amyloidosis Research and Treatment Center of Pavia, undergoing a diagnostic bone marrow aspiration will be enrolled.

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Biopsy-proven systemic AL amyloidosis
  • No IgM clone
  • No history of anti-plasma cell therapy
  • Diagnostic bone marrow aspiration at ARTC
  • Age > 18 years
  • Willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes through signing a written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Non-AL amyloidosis
  • IgM clone
  • Previous anti-plasma cell therapy
  • Age <18 years
  • Failure to show willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Identification of predictive biomarkers of response to proteasome inhibitor-based first-line therapy in AL amyloidosis
Tidsram: From baseline (diagnosis) to 6 months after initiation of first-line therapy
To identify and validate biological, genetic, and proteomic biomarkers predictive of in vivo response to proteasome inhibitor-based first-line therapies in patients with AL amyloidosis. This will be achieved through the integration of ex vivo drug sensitivity assays performed on patient-derived CD138+ plasma cells, characterization of plasma cell and mesenchymal stromal cell biological features, and retrospective and prospective molecular analyses. Biomarker profiles will be correlated with hematologic response at 6 months and used to develop a predictive statistical model of treatment response.
From baseline (diagnosis) to 6 months after initiation of first-line therapy

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Molecular characterization of mechanisms of resistance to proteasome inhibitors
Tidsram: From baseline (diagnosis) to MRD assessment after achievement of complete hematologic response (approximately up to 12-24 months)
To investigate the mutational, transcriptional, and proteomic profiles associated with in vivo resistance to proteasome inhibitors by comparing plasma cell clones at diagnosis and minimal residual disease (MRD). Analyses will include next-generation sequencing, targeted DNA sequencing of genes involved in proteostasis, and quantitative proteomics to identify molecular determinants of drug resistance.
From baseline (diagnosis) to MRD assessment after achievement of complete hematologic response (approximately up to 12-24 months)
Evaluation of the therapeutic potential of deubiquitinating enzyme (DUB) inhibitors
Tidsram: At baseline (sample collection at diagnosis) and during ex vivo experimental analyses
To assess the ex vivo sensitivity of patient-derived amyloidogenic plasma cells to DUB inhibitors and to characterize the expression of DUB family members at RNA and protein level. The study will evaluate whether DUB inhibition can overcome resistance to proteasome inhibitors and identify candidate DUB inhibitors for therapeutic development.
At baseline (sample collection at diagnosis) and during ex vivo experimental analyses
Role of mesenchymal stromal cells in modulating drug response
Tidsram: At baseline (sample collection at diagnosis) and during ex vivo experimental analyses
To evaluate the contribution of patient-derived mesenchymal stromal cells to resistance against proteasome inhibitors by assessing their protective effect in co-culture systems with amyloidogenic plasma cells or cell lines.
At baseline (sample collection at diagnosis) and during ex vivo experimental analyses

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 januari 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

30 mars 2026

Avslutad studie (Faktisk)

30 mars 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 maj 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2026

Första postat (Faktisk)

13 maj 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P_52345_2019

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på AL Amyloidos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera