Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av diflunisal på familjär transtyretin-amyloidos (DFNS01)

21 augusti 2015 uppdaterad av: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Effekten av diflunisal på familjär transtyretinamyloidos: en öppen förlängningsstudie av "diflunisalförsöket" (IND 68092) och en öppen observationsstudie på tidigare obehandlade patienter med familjär transtyretinamyloidos.

En pågående studie av diflunisal har stängts för inskrivning, så patienter som är lämpliga för studien kan inte längre delta eller få behandling med diflunisal; och patienter som har deltagit i prövningen kan inte fortsätta sin behandling. Utredarna vill fortsätta att övervaka effekten av läkemedlet på transtyretin (TTR) amyloidos i en öppen observationsstudie.

Primär endpoint kommer att vara en sammansatt poäng av manifestationerna av sjukdomen (Kumamoto-skalan) och sekundära endpoints kommer att vara mätningar av neurologisk funktionsnedsättning, hjärtinblandning och näringsstatus.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Behandlingstiden i denna studie är beroende av resultaten från den pågående IND 68092-studien, som planeras att presenteras 2013.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

55

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sverige
      • Piteå, Sverige, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Sverige, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter som besöker Enheter för familjär amyloidos i Umeå, Piteå och Skellefteå

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Biopsi och genetiskt bevisad systemisk transtyretinamyloidos orsakad av en TTR-genmutation. Amyloiden ska bevisas vara av transtyretintyp och fibrillsammansättningen ska sedimentera.
  • Ålder ≥ 18 år.
  • Negativt graviditetstest och preventivmedel för sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder.

Exklusions kriterier:

  • Samtidig användning av icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) som inte har studerats
  • Hjärtsvikt med symtom vid dagliga aktiviteter (NYHA klass ≥III)
  • Njurinsufficiens (kreatininclearance < 30 ml beräknat från Cockcroft-Gaults formel)
  • Aktiv icke-hemorrojdisk blödning under de senaste 18 månaderna.
  • Icke-behandlad magsår.
  • Antikoagulationsbehandling, låg dos ASA tillåten.
  • Icke-steroid eller aspirinallergi/överkänslighet
  • Trombocytopeni (< 100 000 blodplättar/mm3)
  • Oförmåga eller ovilja hos subjektet att ge skriftligt informerat samtycke
  • Av utredaren ansågs oförmögen att följa studiens riktlinjer och schemalagda kontroller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i Kumamoto-skalan
Tidsram: Inskrivning, 12 månader och årlig uppföljning
Sammansatt poäng av sjukdomens manifestationer (Kumamoto-skalan). Resultat vid inskrivning kommer att jämföras med resultat efter 12 månader och årliga uppföljningar.
Inskrivning, 12 månader och årlig uppföljning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i modifierat kroppsmassaindex (mBMI)
Tidsram: Inskrivning, 12 månader och årlig uppföljning
Förändringar i näringsstatus mätt med mBMI. Resultat vid inskrivning kommer att jämföras med resultat efter 12 månader och årliga uppföljningar.
Inskrivning, 12 månader och årlig uppföljning
Förändringar i skalan för paraneoplastiska neurologiska störningar (PND).
Tidsram: Inskrivning, 12 månader och årlig uppföljning
Neurologisk funktionsnedsättning mätt med PND-poäng. Resultat vid inskrivning kommer att jämföras med resultat efter 12 månader och årliga uppföljningar.
Inskrivning, 12 månader och årlig uppföljning
Förändringar i hjärtfunktionen
Tidsram: Inskrivning, 1 månad, 2 månader, 3 månader, 6 månader, 9 månader 12 månader, 18 månader och årlig uppföljning
Hjärtfunktionsnedsättning mäts genom ekokardiografisk mätning av septumtjocklek och med proBNP i blodprover. Resultat vid inskrivning kommer att jämföras med resultat under studien och årliga uppföljningar.
Inskrivning, 1 månad, 2 månader, 3 månader, 6 månader, 9 månader 12 månader, 18 månader och årlig uppföljning
Säkerhetsuppföljning Blodarbete
Tidsram: 1 månad, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader och uppföljning var 6:e ​​månad
För att följa upp patientsäkerheten under studien och följa upp blodproverna för (B-Hb), blodplättar, s-kreatinin, leverenzymer [aspartattransaminas (ASAT),alaninaminotransferas (ALAT), s-bilirubin och alkaliskt fosfatas (ALP)],serum proBNP (S-proBNP) dras. Resultaten vid inskrivningen kommer att jämföras med resultaten under studien och var sjätte månads uppföljning.
1 månad, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader och uppföljning var 6:e ​​månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Umeå University

Utredare

  • Huvudutredare: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 september 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 september 2011

Första postat (Uppskatta)

13 september 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 augusti 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2015

Senast verifierad

1 augusti 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyloidos

Kliniska prövningar på Diflunisal

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera