Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Towards Effective, Patient-tailored Anti-plasma Cell Therapies in AL Amyloidosis: Predicting Drug Response and Overcoming Drug Resistance

7. mai 2026 oppdatert av: Mario Nuvolone, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
Through an observational clinical study, partly prospective and partly retrospective, based on the collection of clinical data and on in vitro experimental analyses carried out on residual biological samples obtained during routine clinical procedures, it is proposed to identify predictive biomarkers of in vivo response to first-line therapies.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

250

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Newly diagnosed, treatment naïve AL amyloidosis patients with non-IgM plasma cell clones, evaluated at the amyloidosis Research and Treatment Center of Pavia, undergoing a diagnostic bone marrow aspiration will be enrolled.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Biopsy-proven systemic AL amyloidosis
  • No IgM clone
  • No history of anti-plasma cell therapy
  • Diagnostic bone marrow aspiration at ARTC
  • Age > 18 years
  • Willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes through signing a written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Non-AL amyloidosis
  • IgM clone
  • Previous anti-plasma cell therapy
  • Age <18 years
  • Failure to show willingness to allow use of clinical data and diagnostic leftovers of clinical specimens for research purposes.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Identification of predictive biomarkers of response to proteasome inhibitor-based first-line therapy in AL amyloidosis
Tidsramme: From baseline (diagnosis) to 6 months after initiation of first-line therapy
To identify and validate biological, genetic, and proteomic biomarkers predictive of in vivo response to proteasome inhibitor-based first-line therapies in patients with AL amyloidosis. This will be achieved through the integration of ex vivo drug sensitivity assays performed on patient-derived CD138+ plasma cells, characterization of plasma cell and mesenchymal stromal cell biological features, and retrospective and prospective molecular analyses. Biomarker profiles will be correlated with hematologic response at 6 months and used to develop a predictive statistical model of treatment response.
From baseline (diagnosis) to 6 months after initiation of first-line therapy

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Molecular characterization of mechanisms of resistance to proteasome inhibitors
Tidsramme: From baseline (diagnosis) to MRD assessment after achievement of complete hematologic response (approximately up to 12-24 months)
To investigate the mutational, transcriptional, and proteomic profiles associated with in vivo resistance to proteasome inhibitors by comparing plasma cell clones at diagnosis and minimal residual disease (MRD). Analyses will include next-generation sequencing, targeted DNA sequencing of genes involved in proteostasis, and quantitative proteomics to identify molecular determinants of drug resistance.
From baseline (diagnosis) to MRD assessment after achievement of complete hematologic response (approximately up to 12-24 months)
Evaluation of the therapeutic potential of deubiquitinating enzyme (DUB) inhibitors
Tidsramme: At baseline (sample collection at diagnosis) and during ex vivo experimental analyses
To assess the ex vivo sensitivity of patient-derived amyloidogenic plasma cells to DUB inhibitors and to characterize the expression of DUB family members at RNA and protein level. The study will evaluate whether DUB inhibition can overcome resistance to proteasome inhibitors and identify candidate DUB inhibitors for therapeutic development.
At baseline (sample collection at diagnosis) and during ex vivo experimental analyses
Role of mesenchymal stromal cells in modulating drug response
Tidsramme: At baseline (sample collection at diagnosis) and during ex vivo experimental analyses
To evaluate the contribution of patient-derived mesenchymal stromal cells to resistance against proteasome inhibitors by assessing their protective effect in co-culture systems with amyloidogenic plasma cells or cell lines.
At baseline (sample collection at diagnosis) and during ex vivo experimental analyses

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

30. mars 2026

Studiet fullført (Faktiske)

30. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mai 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. mai 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P_52345_2019

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på AL Amyloidose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tunisia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere