评估艾地苯醌治疗弗里德赖希共济失调的疗效、安全性和耐受性的研究 (IONIA)
2023年6月22日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
艾地苯醌治疗弗里德赖希共济失调患者的疗效、安全性和耐受性的 III 期双盲、随机、安慰剂对照研究
本研究旨在评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调患者 6 个月期间神经学结果测量的有效性。
研究概览
详细说明
该研究涉及 6 次门诊就诊，完成后有可能参加为期 12 个月的扩展研究，所有患者都将接受高剂量艾地苯醌。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
70
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 已证实 FRDA 突变的弗里德赖希共济失调 (FRDA) 诊断记录
- 基线时 8 - 17 岁的患者
- 基线时体重超过 25 公斤/55 磅的患者
- 在筛选和基线时能够在没有陪同人员的情况下步行至少 10 米的患者（ICARS 步行能力评分≤6）
- 研究者认为能够遵守研究要求的患者，包括吞服研究药物
- 筛查和基线时尿妊娠试验阴性（有生育能力的女性患者）
排除标准：
- 在过去一个月内接受过艾地苯醌、辅酶 Q10 或维生素 E 治疗（如果服用剂量超过每日需要量的 5 倍）
- 筛选时国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 评分大于 54 分或小于 10 分的患者
- 怀孕和/或哺乳
- 临床血液学或生物化学的临床显着异常，包括但不限于天冬氨酸氨基转移酶（AST；也称为 GOT）、丙氨酸氨基转移酶（ALT；也称为 GPT）或肌酐升高超过正常上限的 1.5 倍
- 滥用药物或酒精的历史
- 参与美国国立卫生研究院 (NIH) 之前的艾地苯醌（II 期）研究
- 在过去 3 个月内参加过另一种研究药物的试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组 - 900 毫克/天艾地苯醌
中等剂量艾地苯醌
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体重≤ 45 公斤/99 磅的患者：艾地苯醌 450 毫克/天；患者 > 45 公斤/99 磅：艾地苯醌 900 毫克/天
患者 ≤ 45 kg/99 lbs：艾地苯醌 1350 mg/天；患者 > 45 公斤/99 磅：艾地苯醌 2250 毫克/天
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实验性的：第 2 组 - 高达 2250 毫克/天艾地苯醌
高剂量艾地苯醌
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体重≤ 45 公斤/99 磅的患者：艾地苯醌 450 毫克/天；患者 > 45 公斤/99 磅：艾地苯醌 900 毫克/天
患者 ≤ 45 kg/99 lbs：艾地苯醌 1350 mg/天；患者 > 45 公斤/99 磅：艾地苯醌 2250 毫克/天
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安慰剂比较：第 3 臂 - 安慰剂
安慰剂
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安慰剂以薄膜包衣片的形式提供，其大小、重量和外观与艾地苯醌片相同。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 从基线评估到第 24 周的变化
大体时间：基线和 6 个月
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国际合作共济失调评定量表（ICARS）： ICARS 由百分制半定量量表组成，基于 19 种简单的测试操作，分为姿势和站立障碍、肢体共济失调、构音障碍和动眼神经障碍，并且之前已在该患者群体中使用，具有良好的评估者间可靠性。 最低分：0分，最高分100分，分数越高表示损伤越大 计算详情：第 24 周的 ICARS 评分减去 ICARS 基线评分 |
基线和 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Friedreich 共济失调评定量表 (FARS) 评分从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和 6 个月
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比较 2 种不同剂量的艾地苯醌治疗 6 个月与安慰剂对神经功能的疗效（通过弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) 评估） FARS 包括 25 项操作考试以及 4 项定量表现测量。 神经系统检查涵盖延髓功能、上肢协调性、下肢协调性、周围神经系统功能、深部腱反射、稳定性和步态。 FARS 的使用最近已被验证为针对该人群的敏感量表。 FARS 考试成绩可以相加，得到 0 到 159 分之间的总分。 分数越高表明残疾程度越高。 计算详细信息 第 24 周的 FARS 评分减去 FARS 评分基线 |
基线和 6 个月
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弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) 的日常生活活动 (ADL)，ADL（总分）从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和 6 个月
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比较 2 种不同剂量的艾地苯醌治疗 6 个月与安慰剂对日常生活活动能力 (ADL) 的疗效，该能力采用弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) 的 ADL 量表进行评估 分数 0 到 36，分数越高表示损伤越大 |
基线和 6 个月
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国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 从基线评估到第 12 周的变化
大体时间：基线和 12 周
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比较 2 种不同剂量的艾地苯醌治疗 3 个月与安慰剂对根据国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 评估的神经功能损伤的疗效 国际合作共济失调评定量表（ICARS）： ICARS 由百分制半定量量表组成，基于 19 种简单的测试操作，分为姿势和站立障碍、肢体共济失调、构音障碍和动眼神经障碍，并且之前已在该患者群体中使用，具有良好的评估者间可靠性。 最低分：0分，最高分100分，分数越高表示损伤越大 计算详情：第 12 周的 ICARS 评分减去 ICARS 基线评分 |
基线和 12 周
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从基线到第 24 周左心室相对壁厚度 (RWT) 的绝对变化
大体时间：基线和 6 个月
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通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
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基线和 6 个月
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从基线到第 24 周左心室相对壁厚度 (RWT) 的百分比变化
大体时间：基线和 6 个月
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通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
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基线和 6 个月
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左心室质量指数 (LVMI) 从基线到第 24 周的绝对变化
大体时间：基线和 6 个月
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通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
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基线和 6 个月
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左心室质量指数从基线到第 24 周的变化百分比
大体时间：基线和 6 个月
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通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
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基线和 6 个月
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从基线到第 24 周左心室后壁 (PW) 厚度的绝对变化
大体时间：基线和 6 个月
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通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
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基线和 6 个月
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从基线到第 24 周左心室后壁 (PW) 厚度的百分比变化
大体时间：基线和 6 个月
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通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
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基线和 6 个月
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室间隔 (IVS) 厚度从基线到第 24 周的绝对变化
大体时间：基线和 6 个月
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通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
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基线和 6 个月
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室间隔 (IVS) 厚度从基线到第 24 周的百分比变化
大体时间：基线和 24 周
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通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
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基线和 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Lynch, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 首席研究员：Susan Perlman, MD、University of California, Los Angeles
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR. Assessment of neurological efficacy of idebenone in pediatric patients with Friedreich's ataxia: data from a 6-month controlled study followed by a 12-month open-label extension study. J Neurol. 2012 Feb;259(2):284-91. doi: 10.1007/s00415-011-6174-y. Epub 2011 Jul 22.
- Lagedrost SJ, Sutton MS, Cohen MS, Satou GM, Kaufman BD, Perlman SL, Rummey C, Meier T, Lynch DR. Idebenone in Friedreich ataxia cardiomyopathy-results from a 6-month phase III study (IONIA). Am Heart J. 2011 Mar;161(3):639-645.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2010.10.038. Epub 2011 Jan 31.
- Lynch DR, Perlman SL, Meier T. A phase 3, double-blind, placebo-controlled trial of idebenone in friedreich ataxia. Arch Neurol. 2010 Aug;67(8):941-7. doi: 10.1001/archneurol.2010.168.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年12月1日
初级完成 (实际的)
2009年4月1日
研究完成 (实际的)
2009年4月1日
研究注册日期
首次提交
2007年9月7日
首先提交符合 QC 标准的
2007年9月28日
首次发布 (估计的)
2007年10月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月22日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
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