肌萎缩侧索硬化症（ALS）早期无创通气试验

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种无法治愈的神经退行性疾病，其特征是运动神经元功能逐渐丧失。 呼吸衰竭是 ALS 患者最常见的死亡原因。 在观察性研究中，当用力肺活量 (FVC) 低于 50% 但在发生呼吸衰竭之前，通过夜间无创正压通气 (NIPPV) 治疗呼吸肌无力可延长生存期。 尽管 NIPPV 的使用与生存有关，但尚不清楚早期 NIPPV 治疗是否会使 ALS 患者受益。 此外，还没有对 NIPPV 治疗和 ALS 患者进行安慰剂对照研究。

该试验的目标是评估在 FVC 大于 50% 的 ALS 患者中进行 NIPPV 与对照（假）NIPPV 的前瞻性、随机、双盲临床试验的可行性，并获得初步数据关于结果的影响。

在试验中，研究人员将检验以下假设：(1) FVC 大于 50% 的 ALS 患者可以耐受主动 NIPPV 和控制 NIPPV，并且会发现控制 NIPPV 是一种可信的治疗方法； (2) 在 FVC 大于 50% 的 ALS 患者中启动活性 NIPPV 将在生活质量、肺功能下降率和功能结果方面有更好的临床结果； (3) 较早开始积极 NIPPV 的肌萎缩侧索硬化患者在呼吸无力进展后耐受性会有所提高。 这些目标将有助于规划对 ALS 患者进行早期 NIPPV（FVC 大于 50%）的后续、大规模和确定性临床试验。

如果可以确认早期 NIPPV 的益处，则可以为这种进行性致命疾病建立新的治疗方法。