筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対する早期非侵襲的換気の試み

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、運動ニューロン機能の進行性の喪失を特徴とする治療不可能な神経変性疾患です。 呼吸不全は、ALS患者の最も一般的な死因です。 努力肺活量 (FVC) が 50% 未満である場合、ただし呼吸不全が発症する前に、夜間非侵襲的陽圧換気 (NIPPV) による呼吸筋力低下の治療を行うと、観察研究で生存期間が延長されました。 NIPPVの使用と生存との関連にもかかわらず、早期のNIPPV治療がALS患者に利益をもたらすかどうかは不明である。 また、NIPPV治療とALS患者に関するプラセボ対照研究は実施されていない。

この試験の目的は、FVC が 50% を超える ALS 患者を対象とした、NIPPV と対照 (偽) NIPPV の前向きランダム化二重盲検臨床試験の実施可能性を評価し、予備データを取得することです。結果の影響について。

この試験では、研究者らは以下の仮説を検証する予定である。(1) FVC が 50% を超える ALS 患者は、アクティブ NIPPV およびコントロール NIPPV に耐えることができ、コントロール NIPPV が信頼できる治療法であることが分かるだろう。 (2) FVC が 50% を超える ALS 患者に積極的な NIPPV を開始すると、生活の質、肺機能低下率、機能的転帰の尺度に関してより良い臨床転帰が得られます。 (3) ALS 患者は早期に積極的な NIPPV を開始すると、後に呼吸不全が進行したときに耐性が改善されます。 これらの目的により、ALS 患者を対象とした初期 NIPPV (FVC 50% 以上) のその後の大規模かつ決定的な臨床試験の計画が可能になります。

早期のNIPPVの利点が確認できれば、この進行性の致死性疾患に対する新たな治療法が確立される可能性がある。