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艾地苯醌治疗杜氏肌营养不良症患者的 III 期研究 (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

2021年11月24日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

一项 III 期开放标签扩展研究，以评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中的长期安全性和有效性

该研究的目的是评估艾地苯醌对完成 SIDEROS 研究的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的长期安全性和有效性。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
终止

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

该研究是一项开放标签、单组、多中心的扩展研究，对象是接受糖皮质激素的 DMD 患者，这些患者参与了 SIDEROS 研究，并且符合该扩展研究的所有纳入标准，但没有任何排除标准。

该研究包括每 6 个月安排的 4 次研究访问（第 1 次访问/基线、第 2 次访问/第 26 周、第 3 次访问/第 52 周和第 4 次访问/第 78 周），以及治疗停止后 4 周的随访访问。 SIDEROS 研究中的访问 8/周 78 也是 SIDEROS-E 访问 1/基线。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
161

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 第三阶段

扩展访问

扩展访问

一种为患有严重疾病或病症但无法参加临床试验的患者获取未经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的医疗产品的途径。也称为同情使用。有不同的扩展访问类型。
暂时不可用

暂时不可用

  • 可用：此研究性治疗目前可扩展访问，未参与临床研究的患者可能能够访问药物、生物制品或医疗设备正在研究中。
  • 不再可用：此干预措施以前可扩展访问权限，但目前不可用，将来也不可用。
  • 暂时不可用：该干预措施目前不提供扩展访问权限，但预计将来会提供。
  • 批准上市：该干预措施已获得美国食品和药物管理局批准供公众使用。
 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München、德国、80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • 意大利
      • Bosisio Parini、意大利、23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova、意大利、16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina、意大利、98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano、意大利、20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli、意大利、80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova、意大利、35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia、意大利、27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma、意大利、00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège、比利时、4000
        • CHR Citadelle
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier、法国、34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes、法国、44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris、法国、75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse、法国、31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • 瑞士
      • Basel、瑞士、4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、美国、44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • 英国
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London、英国、WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry、英国、SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

11年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 第 8 次访视/第 78 周完成 SIDEROS 研究
  2. 签署并注明日期的 SIDEROS-E 知情同意书

排除标准：

  1. 过早终止 SIDEROS 研究的患者（即未参加从 V1 到 V8 的所有访视）
  2. 在 SIDEROS 研究过程中出现的安全性、耐受性或其他问题，研究者认为这些问题可能会使患者面临重大风险或可能严重干扰患者参与 SIDEROS-E 研究
  3. 使用研究药物以外的任何研究药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：艾地苯醌 150 毫克薄膜包衣片
900 毫克艾地苯醌/天（每天 3 次，每次 2 片，随餐服用）
药品：艾地苯醌 150 毫克薄膜包衣片
900 毫克艾地苯醌/天

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
不良事件的发生率和严重程度，根据 ICH 主题 E2A
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）
不良事件的发生率和严重程度，根据 ICH 主题 E2A
大体时间：停止治疗后 4 周
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
停止治疗后 4 周
由于不良事件而提前终止研究治疗的患者人数。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）
安全性实验室参数异常的患者人数。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）
安全性实验室参数异常的患者人数。
大体时间：停止治疗后 4 周
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
停止治疗后 4 周
生命体征异常的患者人数。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）
生命体征异常的患者人数。
大体时间：停止治疗后 4 周
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
停止治疗后 4 周
心电图异常的患者人数。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
用力肺活量 (FVC) 相对于基线的变化占预测百分比 (FVC%p)。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
描述完成 SIDEROS 研究并接受艾地苯醌治疗的 DMD 患者呼吸功能的长期演变。
从基线到访问 4（第 78 周）
呼气峰流量 (PEF) 相对于基线的变化占预测值的百分比 (PEF%p)
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
描述完成 SIDEROS 研究并接受艾地苯醌治疗的 DMD 患者呼吸功能的长期演变。
从基线到访问 4（第 78 周）
1 秒内用力呼气量 (FEV1) 相对于基线的变化占预测值 (FEV1%p) 的百分比
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
描述完成 SIDEROS 研究并接受艾地苯醌治疗的 DMD 患者呼吸功能的长期演变。
从基线到访问 4（第 78 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Santhera Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2018年7月4日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2020年11月25日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2020年11月25日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2018年5月31日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2018年7月26日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2018年7月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2021年12月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2021年11月24日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2021年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • SNT-III-012-E

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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