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Estudio Fase III con Idebenona en Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 de noviembre de 2021 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Un estudio de extensión abierto de fase III para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la idebenona en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que completaron el estudio SIDEROS

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la idebenona en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que completaron el estudio SIDEROS.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El estudio es un estudio de extensión multicéntrico, de un solo grupo y de etiqueta abierta en pacientes con DMD que reciben esteroides glucocorticoides que participaron en el estudio SIDEROS y que cumplen con todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión para este estudio de extensión.

El estudio consta de 4 visitas de estudio programadas cada 6 meses (Visita 1/Inicio, Visita 2/Semana 26, Visita 3/Semana 52 y Visita 4/Semana 78), y una visita de seguimiento 4 semanas después de la interrupción del tratamiento. Visita 8/Semana 78 en el estudio SIDEROS también es SIDEROS-E Visita 1/Línea base.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
161

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Acceso ampliado

Acceso ampliado

Una forma para que los pacientes con enfermedades o afecciones graves que no pueden participar en un ensayo clínico obtengan acceso a un producto médico que no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). También llamado uso compasivo. Existen diferentes tipos de acceso expandido.
Temporalmente no disponible

Temporalmente no disponible

  • Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
  • Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
  • No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
  • Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
 fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Alemania, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • CHR Citadelle
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Francia, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Francia, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Italia
      • Bosisio Parini, Italia, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italia, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italia, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italia, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italia, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children
      • London, Reino Unido, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Reino Unido, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

11 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Finalización del estudio SIDEROS en la Visita 8/ Semana 78
  2. Formulario de consentimiento informado firmado y fechado para SIDEROS-E

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes que interrumpieron el estudio SIDEROS prematuramente (es decir, no asistieron a todas las visitas de V1 a V8)
  2. Problemas de seguridad, tolerabilidad u otros que surjan durante el curso del estudio SIDEROS que, en opinión del investigador, puedan poner al paciente en un riesgo significativo o puedan interferir significativamente con la participación del paciente en el estudio SIDEROS-E.
  3. Uso de cualquier fármaco en investigación que no sea el medicamento del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: idebenona 150 mg comprimidos recubiertos con película
900 mg de idebenona/día (2 comprimidos para tomar 3 veces al día con las comidas)
Droga: idebenona 150 mg comprimidos recubiertos con película
900 mg idebenona/día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos, según el Tema E2A de la ICH
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Incidencia y gravedad de los eventos adversos, según el Tema E2A de la ICH
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Número de pacientes con interrupciones prematuras del tratamiento del estudio debido a eventos adversos.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Número de pacientes con parámetros de laboratorio de seguridad anormales.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Número de pacientes con parámetros de laboratorio de seguridad anormales.
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Número de pacientes con signos vitales anormales.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Número de pacientes con signos vitales anormales.
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Número de pacientes con ECG anormal.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la capacidad vital forzada (FVC) como porcentaje del valor previsto (FVC%p).
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Describir la evolución a largo plazo de la función respiratoria en pacientes con DMD tratados con idebenona que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Cambio desde el valor inicial en el flujo espiratorio máximo (PEF) como porcentaje del previsto (PEF%p)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Describir la evolución a largo plazo de la función respiratoria en pacientes con DMD tratados con idebenona que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Cambio desde el valor inicial en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) como porcentaje del valor previsto (FEV1%p)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Describir la evolución a largo plazo de la función respiratoria en pacientes con DMD tratados con idebenona que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Santhera Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
4 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
25 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
25 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
31 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
27 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
3 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de noviembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • SNT-III-012-E

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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