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艾地苯醌治疗杜氏肌营养不良症患者的 III 期研究 (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

2021年11月24日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

一项 III 期开放标签扩展研究，以评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中的长期安全性和有效性

该研究的目的是评估艾地苯醌对完成 SIDEROS 研究的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的长期安全性和有效性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

该研究是一项开放标签、单组、多中心的扩展研究，对象是接受糖皮质激素的 DMD 患者，这些患者参与了 SIDEROS 研究，并且符合该扩展研究的所有纳入标准，但没有任何排除标准。

该研究包括每 6 个月安排的 4 次研究访问（第 1 次访问/基线、第 2 次访问/第 26 周、第 3 次访问/第 52 周和第 4 次访问/第 78 周），以及治疗停止后 4 周的随访访问。 SIDEROS 研究中的访问 8/周 78 也是 SIDEROS-E 访问 1/基线。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

161

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

暂时不可用 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München、德国、80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • 意大利
      • Bosisio Parini、意大利、23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova、意大利、16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina、意大利、98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano、意大利、20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli、意大利、80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova、意大利、35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia、意大利、27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma、意大利、00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège、比利时、4000
        • CHR Citadelle
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier、法国、34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes、法国、44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris、法国、75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse、法国、31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • 瑞士
      • Basel、瑞士、4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、美国、44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • 英国
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London、英国、WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry、英国、SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

11年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 第 8 次访视/第 78 周完成 SIDEROS 研究
  2. 签署并注明日期的 SIDEROS-E 知情同意书

排除标准：

  1. 过早终止 SIDEROS 研究的患者（即未参加从 V1 到 V8 的所有访视）
  2. 在 SIDEROS 研究过程中出现的安全性、耐受性或其他问题，研究者认为这些问题可能会使患者面临重大风险或可能严重干扰患者参与 SIDEROS-E 研究
  3. 使用研究药物以外的任何研究药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：艾地苯醌 150 毫克薄膜包衣片
900 毫克艾地苯醌/天（每天 3 次，每次 2 片，随餐服用）
药品：艾地苯醌 150 毫克薄膜包衣片
900 毫克艾地苯醌/天

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件的发生率和严重程度，根据 ICH 主题 E2A
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）
不良事件的发生率和严重程度，根据 ICH 主题 E2A
大体时间：停止治疗后 4 周
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
停止治疗后 4 周
由于不良事件而提前终止研究治疗的患者人数。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）
安全性实验室参数异常的患者人数。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）
安全性实验室参数异常的患者人数。
大体时间：停止治疗后 4 周
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
停止治疗后 4 周
生命体征异常的患者人数。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）
生命体征异常的患者人数。
大体时间：停止治疗后 4 周
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
停止治疗后 4 周
心电图异常的患者人数。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
评估艾地苯醌在完成 SIDEROS 研究的 DMD 患者中的长期安全性。
从基线到访问 4（第 78 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
用力肺活量 (FVC) 相对于基线的变化占预测百分比 (FVC%p)。
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
描述完成 SIDEROS 研究并接受艾地苯醌治疗的 DMD 患者呼吸功能的长期演变。
从基线到访问 4（第 78 周）
呼气峰流量 (PEF) 相对于基线的变化占预测值的百分比 (PEF%p)
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
描述完成 SIDEROS 研究并接受艾地苯醌治疗的 DMD 患者呼吸功能的长期演变。
从基线到访问 4（第 78 周）
1 秒内用力呼气量 (FEV1) 相对于基线的变化占预测值 (FEV1%p) 的百分比
大体时间：从基线到访问 4（第 78 周）
描述完成 SIDEROS 研究并接受艾地苯醌治疗的 DMD 患者呼吸功能的长期演变。
从基线到访问 4（第 78 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Santhera Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年7月4日

初级完成 (实际的)

2020年11月25日

研究完成 (实际的)

2020年11月25日

研究注册日期

首次提交

2018年5月31日

首先提交符合 QC 标准的

2018年7月26日

首次发布 (实际的)

2018年7月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年12月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年11月24日

最后验证

2021年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SNT-III-012-E

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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