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Estudo de Fase III com Idebenona em Pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 de novembro de 2021 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Um estudo de extensão aberto de fase III para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo da idebenona em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que concluíram o estudo SIDEROS

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo da idebenona em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que completaram o estudo SIDEROS.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O estudo é um estudo de extensão aberto, de grupo único e multicêntrico em pacientes com DMD recebendo glicocorticóides que participaram do estudo SIDEROS e que atendem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão para este estudo de extensão.

O estudo consiste em 4 visitas de estudo agendadas a cada 6 meses (Visita 1/Baseline, Visita 2/Semana 26, Visita 3/Semana 52 e Visita 4/Semana 78) e uma consulta de acompanhamento 4 semanas após a descontinuação do tratamento. Visita 8/Semana 78 no estudo SIDEROS também é Visita 1/Baseline do SIDEROS-E.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
161

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Acesso expandido

Acesso expandido

Uma maneira de pacientes com doenças ou condições graves que não podem participar de um estudo clínico obter acesso a um produto médico que não foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Também chamado de uso compassivo. Existem diferentes tipos de acesso expandido.
Temporariamente indisponível

Temporariamente indisponível

  • Disponível: o acesso expandido está atualmente disponível para este tratamento experimental, e os pacientes que não são participantes do estudo clínico podem obter acesso ao medicamento, biológico ou dispositivo médico sendo estudado.
  • Não está mais disponível: o acesso expandido estava disponível para esta intervenção anteriormente, mas não está disponível atualmente e não estará disponível no futuro.
  • Temporariamente indisponível: o acesso expandido não está disponível atualmente para esta intervenção, mas espera-se que esteja disponível no futuro.
  • Aprovado para marketing: A intervenção foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA para uso público.
 fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Alemanha, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • CHR Citadelle
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • França
      • Lille, França, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, França, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, França, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, França, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, França, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Itália
      • Bosisio Parini, Itália, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Itália, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Itália, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Itália, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Itália, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Itália, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Itália, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Itália, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children
      • London, Reino Unido, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Reino Unido, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

11 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão do estudo SIDEROS na Visita 8/ Semana 78
  2. Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado e datado para SIDEROS-E

Critério de exclusão:

  1. Pacientes que interromperam o estudo SIDEROS prematuramente (ou seja, não compareceram a todas as consultas de V1 a V8)
  2. Segurança, tolerabilidade ou outros problemas que surjam durante o estudo SIDEROS que, na opinião do investigador, podem colocar o paciente em risco significativo ou podem interferir significativamente na participação do paciente no estudo SIDEROS-E
  3. Uso de qualquer medicamento experimental que não seja o medicamento do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: idebenona 150 mg comprimidos revestidos por película
900 mg de idebenona/dia (2 comprimidos a serem tomados 3 vezes ao dia com as refeições)
Medicamento: idebenona 150 mg comprimidos revestidos por película
900 mg de idebenona/dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos, conforme ICH Tópico E2A
Prazo: Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Avaliar a segurança a longo prazo da idebenona em pacientes com DMD que completaram o estudo SIDEROS.
Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Incidência e gravidade de eventos adversos, conforme ICH Tópico E2A
Prazo: 4 semanas após a interrupção do tratamento
Avaliar a segurança a longo prazo da idebenona em pacientes com DMD que completaram o estudo SIDEROS.
4 semanas após a interrupção do tratamento
Número de pacientes com descontinuações prematuras do tratamento do estudo devido a eventos adversos.
Prazo: Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Avaliar a segurança a longo prazo da idebenona em pacientes com DMD que completaram o estudo SIDEROS.
Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Número de pacientes com parâmetros laboratoriais de segurança anormais.
Prazo: Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Avaliar a segurança a longo prazo da idebenona em pacientes com DMD que completaram o estudo SIDEROS.
Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Número de pacientes com parâmetros laboratoriais de segurança anormais.
Prazo: 4 semanas após a interrupção do tratamento
Avaliar a segurança a longo prazo da idebenona em pacientes com DMD que completaram o estudo SIDEROS.
4 semanas após a interrupção do tratamento
Número de pacientes com sinais vitais anormais.
Prazo: Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Avaliar a segurança a longo prazo da idebenona em pacientes com DMD que completaram o estudo SIDEROS.
Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Número de pacientes com sinais vitais anormais.
Prazo: 4 semanas após a interrupção do tratamento
Avaliar a segurança a longo prazo da idebenona em pacientes com DMD que completaram o estudo SIDEROS.
4 semanas após a interrupção do tratamento
Número de pacientes com ECG anormal.
Prazo: Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Avaliar a segurança a longo prazo da idebenona em pacientes com DMD que completaram o estudo SIDEROS.
Da linha de base até a visita 4 (semana 78)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na capacidade vital forçada (FVC) como porcentagem do previsto (FVC%p).
Prazo: Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Descrever a evolução a longo prazo da função respiratória em pacientes com DMD tratados com idebenona que completaram o estudo SIDEROS.
Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Mudança da linha de base no pico de fluxo expiratório (PEF) como porcentagem do previsto (PEF%p)
Prazo: Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Descrever a evolução a longo prazo da função respiratória em pacientes com DMD tratados com idebenona que completaram o estudo SIDEROS.
Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Alteração da linha de base no volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) como porcentagem do previsto (FEV1%p)
Prazo: Da linha de base até a visita 4 (semana 78)
Descrever a evolução a longo prazo da função respiratória em pacientes com DMD tratados com idebenona que completaram o estudo SIDEROS.
Da linha de base até a visita 4 (semana 78)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Santhera Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
4 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
25 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
25 de novembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
31 de maio de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
27 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de novembro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SNT-III-012-E

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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