生长激素治疗的身材矮小儿童生活质量的演变：成人规模的评估 (HF QoL)
生长激素治疗的矮身材儿童生活质量的演变：成人规模的评估
身材矮小会给儿童和青少年及其父母带来情绪和社会压力。 儿童和他们的父母希望能够找出发育迟缓的原因并通过治疗来解决。 减轻矮身材对生活质量的影响是治疗的主要目标之一。 儿童的生活质量可以使用经过改编的自我问卷来衡量。
调查小组于 2019 年公布了一项初步研究结果，该研究表明，经过一年的生长激素治疗后，儿童的生活质量得到改善，尤其是在情感和社交方面。 这些评估特别得益于生活质量的一般问卷：儿科生活质量量表 (PedsQL) 4.0，但也通过特定规模的问卷：矮身材青年生活质量问卷 (QoLiSSY)。
参与这项研究的 74 名患者中有 50 名现已达到最终身高。 本研究的目的是使用 QoLiSSY 和 PedsQL 4.0 问卷重新评估该队列。 病人将成为他自己的见证人。
研究概览
详细说明
身材矮小会给儿童和青少年及其父母带来情绪和社会压力。 儿童和他们的父母希望能够找出发育迟缓的原因并通过治疗来解决。 减轻矮身材对生活质量的影响是治疗的主要目标之一。 儿童的生活质量可以使用经过改编的自我问卷来衡量。
调查小组于 2019 年公布了一项初步研究结果，该研究表明，经过一年的生长激素治疗后，儿童的生活质量得到改善，尤其是在情感和社交方面。 这些评估特别得益于生活质量的一般问卷：儿科生活质量量表 (PedsQL) 4.0，但也通过特定规模的问卷：矮身材青年生活质量问卷 (QoLiSSY)。
参与这项研究的 74 名患者中有 50 名现已达到最终身高。 本研究的目的是使用 QoLiSSY 和 PedsQL 4.0 问卷重新评估该队列。 病人将成为他自己的见证人。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Paris、法国、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- Necker Enfants Malades 医院的内分泌科、妇科和小儿糖尿病科随访或已经随访的青少年和年轻人因身材矮小而接受生长激素治疗。
- 参与初始研究的患者。
- 患者在上次咨询期间达到最终身高（生长速度小于 1 厘米/年和/或女孩骨龄 ≥ 15 岁，男孩 ≥ 17 岁）。
- 亲权持有人、未成年患者和成年患者知情且不反对他们参与研究。
排除标准：
- 拒绝参加研究。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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生长激素治疗
Necker Enfants Malades 医院内分泌科、妇科和小儿糖尿病科随访或已经随访的青少年和青年，他们达到了最终身高，并因身材矮小接受了生长激素治疗。
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已达到成人体型的患者完成了研究的两个问卷： 矮身材青年生活质量问卷 (QoLiSSY)，评估矮身材青年与健康相关的生活质量。 儿科生活质量量表 (PedsQL) 4.0：与健康相关的一般生活质量。 患者在开始生长激素治疗时和生长激素治疗一年后已经完成了 PedsQL 4.0 和 QoLiSSY 问卷。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生活质量的演变
大体时间：第 0 天
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接受生长激素治疗的矮个子患者生活质量的演变。
矮身材青年 (QoLiSSY) 初始生活质量调查问卷（开始生长激素治疗）的分数与患者达到最终身高时获得的分数的比较。
QoLISSY问卷包括两种不同的形式：家长问卷（4-18岁儿童）和儿童问卷（仅限≥8岁儿童）。
两份问卷都有 50 个项目，涵盖三个核心领域（身体、情感和社交）以及其他补充领域。
父母问卷包括两个额外的量表（16 个项目）评估父母的压力和焦虑。
分数转换为 SD 分数，并与来自矮身高儿童和青少年参考人群的年龄和性别特定数据进行比较。
总分计算为三个核心量表的平均分。
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第 0 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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成人级别的生活质量
大体时间：第 0 天
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成人规模的 QoLISSY 和儿科生活质量量表 (PedsQL) 4.0 两个问卷的分数变化。 8 岁以下的儿童与父母一起完成了 PedsQL 4.0 问卷。 PedsQL 有 23 个项目，调查身体、情感和社会 QoL，以及学校运作。 该工具已在 2 至 18 岁的年龄范围内得到验证。 如果孩子小于 5 岁，则由父母填写问卷。 在该年龄之后，孩子将完成适合年龄的问卷（5-7、8-12 或 13-18 岁）。 分数以百分比表示，分数从0到100%，100%为最佳分数。 如果为至少 80% 的项目提供了答案，则问卷分量表被认为是可评估的。 高结果与更好的健康生活质量有关。 |
第 0 天
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生活质量变化与生长激素治疗的临床反应之间的相关性
大体时间：第 0 天
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2 份问卷 QoLISSY 和 PedsQL 4.0 成人体型的分数变化与生长激素治疗开始后的厘米数之间的相关性。
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第 0 天
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Michel Polak, MD, PhD、Assistance Publique - Hopitaux de Paris
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- APHP211523
- 2024-A01272-45 (其他标识符：IDRCB number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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QoLiSSY 和 PedsQL 4.0 问卷的临床试验
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Oslo University HospitalUniversity Medical Center Groningen; National Health Service, United Kingdom未知
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University Hospital, MontpellierPediatric and Congenital Cardiology Department of Necker-enfant malades University Hospital...完全的